近日，Semma Therapeutics公司宣布，在治療1型糖尿病（T1D）的兩個(gè)主要研發(fā)項(xiàng)目上獲得臨床前概念驗(yàn)證。兩個(gè)項(xiàng)目分別針對(duì)非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物和豬的T1D模型進(jìn)行干細(xì)胞衍生胰島（SC-islets）細(xì)胞療法的臨床前研究。這種再生療法可成為治愈1型糖尿病的潛在療法。
T1D是一種自身免疫性疾病，患者胰島中的β細(xì)胞受損，無(wú)法提供足夠的胰島素以維持血糖的正常水平，引發(fā)高血糖癥，出現(xiàn)多飲、多尿、多食、體重減輕、視力模糊等，嚴(yán)重者甚至危及生命。以往治療T1D的主要手段是注射外源性胰島素，但即使通過(guò)胰島素治療，患者仍然存在長(zhǎng)期并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，如黃斑水腫及視網(wǎng)膜病變（可導(dǎo)致失明）、腎衰竭、神經(jīng)及血管類(lèi)疾病等。
Semma公司發(fā)展的再生療法原理是從人類(lèi)的多能干細(xì)胞產(chǎn)生大量SC-islets。2014年，哈佛大學(xué)的Doug Melton教授實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)了突破性干細(xì)胞分化技術(shù)，并將其授權(quán)給Semma公司用于細(xì)胞療法。SC-islets在功能上可等同于天然胰島，用于感知人體內(nèi)葡萄糖水平并精準(zhǔn)釋放胰島素，可重復(fù)性及穩(wěn)定性好。
在臨床前研究中，SC-islets在免疫抑制下遞送到非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物體內(nèi)，并可在其肝 臟中穩(wěn)定存在超過(guò)六周，胰島素需求量減少了60%以上。另一項(xiàng)研究將SC-islets封裝在Semma公司研發(fā)的新型免疫保護(hù)裝置中，并在無(wú)需免疫抑制的情況下遞送至豬的體內(nèi)，該裝置可提供免疫保護(hù)，使SC-islets化存活，同時(shí)減少排異反應(yīng)。Semma公司計(jì)劃從2020年上半年開(kāi)始進(jìn)行兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，目標(biāo)針對(duì)難以治療的糖尿病和低血糖癥患者。
“Semma團(tuán)隊(duì)的SC-islets和免疫保護(hù)裝置取得了前所未有的臨床前結(jié)果，促進(jìn)了明年的臨床試驗(yàn)，”哈佛大學(xué)干細(xì)胞和再生生物學(xué)系聯(lián)合主席、哈佛干細(xì)胞研究所聯(lián)合主席、Semma Therapeutics公司創(chuàng)始人Douglas Melton博士說(shuō)，“這一創(chuàng)新療法為世界各地?cái)?shù)百萬(wàn)患有1型糖尿病的患者帶來(lái)了希望。”
參考資料
[1] Semma Therapeutics Announces Pre-Clinical Proof-of-Concept in Two Lead Programs in Type 1 Diabetes. Retrieved July 2, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190701005231/en/
[2] About Semma Therapeutics. Retrieved July 2, 2019, from http://www.semma-tx.com/
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