近日FiercePharma發(fā)布《2019年將上市的重磅藥物TOP10》。該榜單基于EvaluatePharma在今年1月和2月發(fā)布的預(yù)測(cè)報(bào)告，這些藥物將在2019年上市、并將在2024年實(shí)現(xiàn)重磅銷售。值得注意的是，生物制藥行業(yè)最受歡迎的癌癥適應(yīng)癥，在這份榜單中消失了；相反免疫學(xué)和罕見基因疾病成為了焦點(diǎn)。
具體排名如下：
榜單顯示，Alexion公司Soliris的升級(jí)版Ultomiris將成為今年推出的商業(yè)潛力的新藥，該藥于2018年12月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，比預(yù)期提前了兩個(gè)月，預(yù)計(jì)2024年銷售額將達(dá)到34.8億美元。
目前，Alexion正在調(diào)整戰(zhàn)略重點(diǎn)，由“超罕見”轉(zhuǎn)向“罕見”疾病，以接觸更多的患者群體。作為計(jì)劃的一部分，公司已將Ultomiris定價(jià)低于Soliris的10%，并計(jì)劃將Soliris的70%患者轉(zhuǎn)向Ultomiris，同時(shí)該藥是目前唯一一個(gè)每8周給藥一次的長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，已獲批的適應(yīng)癥為陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。就在最近，Ultomiris治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）的新適應(yīng)癥申請(qǐng)獲得了FDA的優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)今年10月中旬做出批準(zhǔn)決定。
榜單中有兩款基因療法，分別為諾華脊髓性肌萎縮癥藥物Zolgensma和藍(lán)鳥生物β地中海貧血藥物Zynteglo。基因療法近年來引起了行業(yè)的濃厚興趣，同時(shí)也引發(fā)了許多爭(zhēng)議。作為一次性治療藥物，這類療法具有長(zhǎng)期療效承諾，但定價(jià)一直受到各界密切關(guān)注，不過上述兩家公司都提供了新的治療模式，如多年分期付款。
值得注意的是，諾華在榜單中擁有3款藥物，在所有公司中具有最強(qiáng)的競(jìng)爭(zhēng)力。除了Zolgensma，另兩款藥物是眼科藥物brolucizumab和多發(fā)性硬化癥藥物Mayzent。Brolucizumab是一款人源化抗體單鏈可變區(qū)片段（scFv），獨(dú)特的創(chuàng)新結(jié)構(gòu)使其僅有26kDa大小，針對(duì)所有亞型VEGF-A具有強(qiáng)烈抑制作用，目前治療新生血管年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）正在接受FDA的優(yōu)先審查。上市后，brolucizumab將與拜耳/再生元的Eylea及諾華/羅氏合作開發(fā)的Lucentis展開競(jìng)爭(zhēng)。頭對(duì)頭臨床研究中，在部分次要終點(diǎn)方面，brolucizumab療效優(yōu)于Eylea。
Mayzent則是首個(gè)治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）的口服藥物，于今年3月獲得FDA批準(zhǔn)。據(jù)估計(jì)，高達(dá)80%的復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥患者會(huì)發(fā)展為SPMS，但挑戰(zhàn)在于如何幫助醫(yī)生更有效地識(shí)別這些患者。目前，諾華正致力于醫(yī)師和患者教育，幫助提高對(duì)這一階段疾病及其癥狀的認(rèn)識(shí)。
艾伯維有兩款新產(chǎn)品上榜，分別為Skyrizi和upadacitinib。目前，該公司正試圖使其投資組合多樣化，應(yīng)對(duì)Humira生物仿制藥帶來的競(jìng)爭(zhēng)。瑞士信貸分析師在最近的一份報(bào)告中預(yù)測(cè)，無論是關(guān)節(jié)炎、哮喘、炎癥性腸病還是多發(fā)性硬化癥，這些抗炎領(lǐng)域的每個(gè)分市場(chǎng)都有著數(shù)十億美元的增長(zhǎng)空間。
榜單中，還包括來自Aimmune Therapeutics公司的花生過敏免疫療法AR101，該藥的目標(biāo)是成為第一種可預(yù)防兒童意外攝入花生導(dǎo)致過敏免疫反應(yīng)的藥物，其上市申請(qǐng)?jiān)谌ツ?2月提交，但不幸遭遇美國(guó)政府停擺被推遲審查，目前正在與FDA商討加速審批。
榜單中有兩款藥物在上市過程中可能面臨新問題。一是貧血藥物roxadustat，該藥由FibroGen與阿斯利康和安斯泰來合作開發(fā)，已于去年12月在中國(guó)獲得全球首批。然而，最近針對(duì)慢性腎 臟病患者III期臨床研究的一項(xiàng)安全性匯總分析卻發(fā)現(xiàn)了一些令人困惑的安全信號(hào)。二是強(qiáng)生的抗抑郁癥藥Spravato鼻腔噴霧劑，該藥是30年來首個(gè)具有新作用機(jī)制的重度抑郁癥藥物，但無論是價(jià)格標(biāo)簽還是安全風(fēng)險(xiǎn)都存在爭(zhēng)議。
在發(fā)布TOP10榜單時(shí)，藍(lán)鳥生物披露Zynteglo的商業(yè)發(fā)射將延遲，但該藥仍被列入了榜單，原因是藍(lán)鳥生物已計(jì)劃在今年內(nèi)招募患者并在2020年初啟動(dòng)首批患者的商業(yè)化治療。
FiercePharma指出，今年的榜單顯示了基于新技術(shù)的昂貴罕見病藥物的蓬勃發(fā)展，以及對(duì)不斷增長(zhǎng)的免疫市場(chǎng)的持續(xù)熱情。
參考來源：The top 10 drug launches of 2019
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