Acer公司罕見病療法Edsivo遭FDA拒絕批準(zhǔn) 股價(jià)暴跌78%

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-06-26

受美國FDA拒絕批準(zhǔn)Edsivo（celiprolol）的消息影響，Acer Therapeutics股價(jià)在6月25日開盤前暴跌78％。

該實(shí)驗(yàn)性療法正在積極地推動獲得血管性埃勒斯-當(dāng)洛斯綜合征（vEDS）的治療批準(zhǔn)，但FDA此次只給出了一封完整的回復(fù)信。據(jù)Acer Therapeutics稱，“FDA認(rèn)為，有必要進(jìn)行更充分的對照試驗(yàn)，以確定celiprolol是否能夠降低vEDS患者的臨床事件風(fēng)險(xiǎn)。”

血管Ehlers-Danlos綜合征是EDS中最嚴(yán)重的亞型，患者通常不具有包括皮膚超伸展性和關(guān)節(jié)高活動性等EDS的典型癥狀，但卻面臨著動脈夾層或破裂以及腸道和子宮撕裂或破裂等危及生命的并發(fā)癥，70%的患者在30歲時(shí)出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，平均死亡年齡為51歲。據(jù)估計(jì)，在美國專家估計(jì)有多達(dá)5000人受vEDS影響，卻僅有約2000人被診斷。

Acer Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州的制藥公司，專注于收購、開發(fā)和商業(yè)化用于治療嚴(yán)重罕見和超罕見疾病的療法。去年12月，F(xiàn)DA受理了Edsivo的新藥申請并授予了優(yōu)先審查資格，PDUFA目標(biāo)日期為2019年6月25日。之前，F(xiàn)DA已授予Edsivo治療vEDS的孤兒藥資格。

Acer Therapeutics此次申請批準(zhǔn)基于的數(shù)據(jù)來自對一項(xiàng)僅有53名患者參加的試驗(yàn)。這項(xiàng)在法國8個(gè)中心和比利時(shí)1個(gè)中心開展的vEDS患者研究中，患者隨機(jī)分為治療組（25人）和非治療組（28人）。治療組每天口服Edsivo（200mg，每天2次）。數(shù)據(jù)顯示，治療組有20%的患者發(fā)生動脈事件（夾層或破裂），非治療組為50%。Acer Therapeutics在一份聲明中表示，“計(jì)劃在第三季度要求召開會議討論FDA的回應(yīng)”。

由于額外的研究將花費(fèi)一大筆資金，此消息一出，投資者對該利空消息的態(tài)度也反應(yīng)在了公司的股價(jià)上。公司股票在早盤交易中極速下跌78％，從每股超過19美元，暴跌到每股不到5美元。Acer Therapeutics首席執(zhí)行官兼創(chuàng)始人Chris Schelling在其簡短的更新中表示，“將于與FDA密切合作，以充分了解和執(zhí)行相應(yīng)的應(yīng)對措施。”

除此之外，該公司還在研發(fā)ACER-001，該藥物是苯丁酸鈉的立即釋放的劑型，正在測試尿素循環(huán)障礙和楓糖尿病的治療效果。今年早些時(shí)候，Acer Therapeutics還從賽諾菲的產(chǎn)品管線中獲得了osanetant，這是一種選擇性的非肽速激肽NK3受體拮抗劑，目前正進(jìn)行神經(jīng)內(nèi)分泌相關(guān)疾病的試驗(yàn)。

參考來源：

1、Acer Therapeutics Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for use of EDSIVO? (celiprolol) in vEDS Patients

2、FDA kicks back Acer's rare disease drug, demands new test—shares in freefall

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