臨床階段細胞免疫治療公司亙喜生物科技集團(簡稱“亙喜生物”)今天公布了一項由研究者發(fā)起的多中心臨床研究的初步結果。該研究旨在評估亙喜生物專利細胞基因療法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。該定制療法通過對受試者的T細胞進行基因編輯,來表達CD19特異性嵌合抗原受體 (CAR) ,該療法在治療急性B淋巴細胞白血?。ê喎Q "B-ALL" )人群中呈現(xiàn)突破性的療效與安全數(shù)據(jù),并具有積極的臨床意義。該研究結果已在2019年6月18日至20日在上海舉行的CAR-TCR細胞治療亞洲峰會 (CAR-TCR Summit Asia) 上公布。
B-ALL是急性淋巴細胞白血病ALL的亞型。對于大部分患者來說,B-ALL可通過化療和造血干細胞移植的方式進行治療。然而,對于很多患有復發(fā)或難治B-ALL的患者來說,治療效果無法令人滿意。復發(fā)或難治B-ALL是最致命的惡性腫瘤之一,嚴重危及病人的生命??笴D19 CAR-T產品將為這些晚期患者帶來福音。
目前,已獲批上市的抗CD19 CAR-T產品平均生產周期為兩周,產品放行檢測需要額外的一周時間。憑借亙喜生物的FasT CAR解決方案,冗長的細胞生產可縮短至24小時內,大幅地降低CAR-T細胞生產成本,有效縮短病人等待時間,程度提高臨床獲益的可能,醫(yī)生也更愿意使用該療法來治療病人,總醫(yī)療成本也將顯著降低。
截止到6月12日,接受FasTCAR-19治療的患者共計19人,其中所有受試者細胞均成功制備(),沒有1例受試者因產品制備失敗退出試驗。與已經上市的療法相比,其療效更強且持久性更長。憑借這些優(yōu)勢,F(xiàn)asT CAR-19具有極高的療效經濟學意義,將在復發(fā)或難治B-ALL的CAR-T治療領域樹立新的標準。
這項由研究者發(fā)起的多中心臨床研究的受試者為19名年齡在14歲至70歲之間的青少年和成人B-ALL患者。這些患者此前均接受過多次治療,但都未獲得臨床持續(xù)緩解。截至6月12日,所有19名受試者經清淋預處理化療后,接受了單次FasT CAR-19注射治療。FasT CAR-19的劑量爬坡從低到高分為三個等級,輸注劑量相當于傳統(tǒng)CAR-T產品1/30到1/10的有效劑量。
研究對16名受試者進行了安全與療效的評估,其中:
16名患者 () 均得到完全緩解,其中包括血細胞數(shù)量完全或未完全恢復CR (CR/CRi) ;
14 名患者 (87%) 達到檢測不到的微小殘留病灶 (uMRD) 狀態(tài)(骨髓中檢測到的白血病細胞低于10-4);
截止到6月12日,該療法持續(xù)在15名患者 (94%) 身上發(fā)揮作用。值得注意的是,一名青少年受試者在FasT CAR-19治療后的28天達到CR和uMRD,在第12周MRD轉陽,又在第20周重新獲得了uMRD,疾病緩解狀態(tài)保持到6月12日(數(shù)據(jù)截至日)。
在6個多月的緩解期間,F(xiàn)asT CAR-19在該受試者體內持續(xù)作用,證明了細胞良好的持續(xù)性。在安全性方面,所有19名患者均能夠耐受3個不同劑量水平的FasT CAR-19輸注,無劑量限制性** (dose-limiting toxicity) 。最常見的安全問題是細胞因子釋放綜合征 (CRS) 和免疫效應細胞相關的神經**綜合癥(ICANS),試驗中僅觀察到輕微至中度的副作用。與高劑量組相比,在低、中劑量組的受試者中觀察到輕微的不良反應。在低、中劑量組的14名患者中,有2例 (14%) 受試者報告為3級CRS,1例 (7%) 受試者報告可控的3級ICANS;而在高劑量組的4名患者中,有3例 (75%) 受試者為3級CRS,2例 (50%) 受試者為1-2級ICANS。
合作咨詢
肖女士 021-33392297 Kelly.Xiao@imsinoexpo.com