療效再獲認證！羅氏美羅華治療尋常型天皰瘡第2個III期成功

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-06-14

6月13日，羅氏公布了MabThera/Rituxan（美羅華，利妥昔單抗）治療尋常型天皰瘡（PV）III期研究PEMPHIX的積極頂線數(shù)據(jù)。

PEMPHIX是一項隨機、雙盲、雙模擬、陽性對照、平行臂、多中心III期研究，在中度至重度活動性PV成人患者中開展，這些患者需要60-120mg/天口服強的松（或等效藥物），研究評估了美羅華相對于標(biāo)準(zhǔn)護理療法（麥考酚酸酯[MMF]）的療效和安全性。

研究中，患者被隨機分配至兩個治療組：（1）美羅華組，第1天和第15天接受1000mg靜脈輸注美羅華，第168天和第182天重復(fù)給藥，同時接受MMF相匹配的安慰劑；（2）MMF組，每日一次口服2g劑量MMF，從第1天至第52周，同時接受美羅華相匹配的安慰劑。主要終點是治療第52周實現(xiàn)無需類固醇治療的持續(xù)完全緩解（根據(jù)天皰瘡疾病面積指數(shù)[PDAI]評估無疾病活動，至少連續(xù)16周不使用類固醇治療）的患者比例。次要終點包括累積口服皮質(zhì)類固醇劑量、疾病發(fā)作次數(shù)、實現(xiàn)持續(xù)完全緩解的時間、發(fā)生疾病發(fā)作的時間和健康相關(guān)生活質(zhì)量。

結(jié)果顯示，研究達到了主要終點：與MMF組相比，美羅華組有更高比例的患者病情獲得無需類固醇治療的持續(xù)完全緩解。此外，研究也達到了全部次要終點。該研究中觀察到的不良事件與先前的美羅華其他自身免疫適應(yīng)癥臨床研究中一致。該研究的完整數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布，并將提交給世界各地的監(jiān)管機構(gòu)，包括美國FDA。

PV是一種罕見、嚴重、潛在危及生命的自身免疫性疾病，以皮膚和黏膜的漸進性疼痛起泡為特征，約占天皰瘡病例的80%。天皰瘡是一組自身免疫性疾病，是由于免疫系統(tǒng)中B細胞產(chǎn)生的自身抗體攻擊皮膚表皮細胞之間的連接蛋白所致。當(dāng)這些連接分裂時，細胞之間彼此分離，導(dǎo)致皮膚分離，形成水皰。據(jù)估計，在全球范圍內(nèi)，每10萬人中約有3人診斷出這種疾病。

MMF是一種未經(jīng)批準(zhǔn)的PV療法，已被認可作為標(biāo)準(zhǔn)護理療法。2018年6月，Mabthera/Rituxan獲美國和歐盟批準(zhǔn)，成為治療PV的首個生物療法，此次批準(zhǔn)標(biāo)志著PV臨床治療方面60多年來的首個重大進展。該批準(zhǔn)基于III期臨床研究Ritux 3的數(shù)據(jù)。此次公布的PEMPHIX研究數(shù)據(jù)將為Mabthera/Rituxan治療PV的療效提供額外的臨床證據(jù)。

Mabthera/Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結(jié)合正常和惡性B細胞表面的CD20抗原，隨后調(diào)動人體天然防御，攻擊和殺死被標(biāo)記的B細胞。截至目前，Rituxan已獲批治療成人的4種自身免疫性疾病，包括：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、伴肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）、PV。

就在最近，Mabthera/Rituxan聯(lián)合糖皮質(zhì)激素（GCC）用于2歲及以上兒童治療GPA和MPA的補充申請獲美國FDA受理并授予了優(yōu)先審查。如果獲批，將成為Mabthera/Rituxan的首個兒科適應(yīng)癥。

GPA和MPA是兩種罕見的血管炎，目前還沒有獲FDA批準(zhǔn)治療兒童患者的藥物。對于GPA和MPA成人患者來說，Rituxan聯(lián)合GCC是唯一獲FDA批準(zhǔn)的治療方案。

參考來源：

1、Phase III PEMPHIX study showed that Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) is superior to standard of care in achieving sustained remission in patients with pemphigus vulgaris

2、FDA grants priority review to Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) in children with two rare blood vessel disorders

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