美國在醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的全球領(lǐng)先地位十分顯著，是現(xiàn)今世界上新藥研發(fā)能力最強(qiáng)的國家。由于美國新藥特殊審評制度建立較早，相對更為成熟，對于我國具有不少可供借鑒之處。
2018年，美國FDA共批準(zhǔn)了59款新藥，是近26年來新藥核準(zhǔn)數(shù)量最多的一年，從一個(gè)側(cè)面反映出美國政府優(yōu)化法規(guī)監(jiān)管、加速新藥上市的政策傾向。
圖1 1993—2018年美國FDA新藥批準(zhǔn)數(shù)量
數(shù)據(jù)來源：FDA官方網(wǎng)站數(shù)據(jù)
一、美國新藥特殊審評制度概況
美國從自身國情出發(fā)，設(shè)立了多種新藥特殊審評模式。FDA主要有四種新藥加快審批途徑，分別是快速通道、加速審批、突破性療法和優(yōu)先審評。
1. 快速通道：針對治療嚴(yán)重疾病且目前臨床用藥空缺的新藥
嚴(yán)重疾病包括代表性的艾滋病、心衰、癌癥和阿爾茨海默病，以及癲癇、抑郁和糖尿病等。解決尚未滿足的醫(yī)療需求指提供一種新的治療藥物或優(yōu)于現(xiàn)有藥物的治療藥物。
藥企主動(dòng)提出快速通道指定申請，可與臨床研究申請（IND）一同提出，或在IND提交后任何時(shí)候提出，但建議在生物制品許可申請（BLA）或新藥申請（NDA）會(huì)議之前，F(xiàn)DA在收到申請后60天內(nèi)給出答復(fù)?？焖偻ǖ佬枰峁┓桥R床和臨床數(shù)據(jù)，表明該藥具備解決醫(yī)療需求不足的潛力。滿足醫(yī)療需求不足可分為提供目前沒有的治療藥物或提供優(yōu)于現(xiàn)有治療的藥物。
2.加速審批：針對目前臨床用藥空缺、基于替代終點(diǎn)而批準(zhǔn)的新藥
滿足以下三個(gè)條件可獲得加速審批：一是用于治療嚴(yán)重疾病，二是對于現(xiàn)有療法具有優(yōu)勢，三是顯示具有改善代理終點(diǎn)表現(xiàn)的新藥。
申請人應(yīng)在新藥研發(fā)過程中與FDA審評人員溝通，探討可否應(yīng)用代理終點(diǎn)指標(biāo)，以及驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)（指在新藥批準(zhǔn)后的臨床試驗(yàn)）等有關(guān)問題。FDA回應(yīng)加速審批申請的時(shí)限并無明確規(guī)定。
3.突破性療法：針對明顯改善現(xiàn)有療法的新藥
滿足以下兩個(gè)條件可認(rèn)定為突破性治療藥物：一是適應(yīng)證為危及生命的或嚴(yán)重的疾病，二是有證據(jù)顯示在某一重要臨床終點(diǎn)上明顯優(yōu)于現(xiàn)有藥物。
制藥企業(yè)可將突破性治療藥物資格申請與IND一同提交，或在IND提交后任何階段，但建議不晚于Ⅱ期臨床試驗(yàn)會(huì)議結(jié)束，F(xiàn)DA在收到申請60天內(nèi)給予答復(fù)。如果該藥物不再滿足突破性治療藥物指定的資格，F(xiàn)DA將撤銷對其的指定。突破性治療藥物需要提供初步的臨床證據(jù)表明該藥能夠?qū)嵸|(zhì)性改善現(xiàn)有治療藥物的臨床終點(diǎn)。
4.優(yōu)先審評：在申請受理后6個(gè)月內(nèi)完成審評的新藥
優(yōu)先審評適用于治療嚴(yán)重疾病且一旦獲得批準(zhǔn)，對現(xiàn)有療法的安全性或有效性改善顯著的新藥（可以是首次新藥申請，也可以是已上市藥品的療效補(bǔ)充申請），也適用于認(rèn)定為抗感染的新藥或治療某些熱帶疾病的新藥。
在遞交新藥生產(chǎn)申請（NDA）、或生物制品生產(chǎn)申請（BLA）、或遞交相關(guān)補(bǔ)充申請時(shí)，申請優(yōu)先審評。FDA在收到申請60天內(nèi)給予答復(fù)，并于6個(gè)月內(nèi)完成審評。
二、美國新藥特殊審評模式對于我國的借鑒
1.我國新藥特殊審評制度的沿革
近年來我國出臺一系列文件，建立和完善新藥特殊審評制度。
圖2 我國新藥特殊審評制度沿革
（根據(jù)公開資料整理）
2.美國新藥特殊審評制度對于我國的借鑒
從作用機(jī)制來看，我國與美國采用的審評機(jī)制大體相同，即為優(yōu)先審評的新藥優(yōu)先配置資源。由于美國新藥特殊審評制度建立較早，相對更為成熟，對于我國具有不少可供借鑒之處：
（1）通過細(xì)化關(guān)鍵審評步驟的時(shí)間節(jié)點(diǎn)加快審評速度。美國的新藥特殊審批制度中設(shè)置了歸檔會(huì)議、中期會(huì)議等幾個(gè)重要審評節(jié)點(diǎn)，從而縮短新藥審批用時(shí)。
（2）實(shí)行新藥審評項(xiàng)目經(jīng)理制度，減少溝通成本，提高審評效率。美國設(shè)立新藥審評項(xiàng)目經(jīng)理，由其聯(lián)系、協(xié)調(diào)申請人與審評機(jī)構(gòu)，推動(dòng)審評工作順利進(jìn)行。
（3）建立細(xì)分領(lǐng)域的專業(yè)審評室，增強(qiáng)審評的專業(yè)性和科學(xué)性。美國根據(jù)適應(yīng)證的不同，建立了血液學(xué)和腫瘤、代謝和內(nèi)分泌等多個(gè)審評辦公室。各審評室由項(xiàng)目經(jīng)理、藥理/毒理學(xué)專家、臨床藥理學(xué)/生物藥劑學(xué)專家、化學(xué)家/生物學(xué)家專家、醫(yī)務(wù)人員、統(tǒng)計(jì)學(xué)專家組成。通過不同領(lǐng)域?qū)＜业某浞纸涣髋c通力合作，保證審評決策的科學(xué)性。
三、完善我國新藥特殊審評制度的建議
1. 設(shè)置更為明確的新藥特殊審評時(shí)間節(jié)點(diǎn)
目前的新藥特殊審評制度對于藥品檢驗(yàn)、現(xiàn)場檢查和溝通交流的時(shí)限作出了一些規(guī)定，但對于整個(gè)技術(shù)審評時(shí)限尚未明確，制度實(shí)施上具有一定的隨意性。
建議設(shè)置特殊審評整體審評時(shí)限，明確“立卷審查”、“技術(shù)審評報(bào)告”、“三合一綜合審評”、“獲批上市”等重要節(jié)點(diǎn)的審評時(shí)限，同時(shí)加大各機(jī)構(gòu)之間的溝通協(xié)調(diào)力度，縮短新藥特殊審評的周期。
2. 優(yōu)化新藥特殊審評適用范圍的分類標(biāo)準(zhǔn)
當(dāng)前我國新藥特殊審評制度適用范圍的分類標(biāo)準(zhǔn)仍不夠清晰。既有根據(jù)適應(yīng)證和結(jié)構(gòu)的分類標(biāo)準(zhǔn)，還包含了國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)和國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的藥品和主動(dòng)撤回重新申報(bào)的品種。
今后應(yīng)進(jìn)一步明確適用范圍的分類標(biāo)準(zhǔn)，避免各種不同類別的申請都擁擠在同一通道，一定程度上增加了監(jiān)管難度?？煽紤]對于創(chuàng)新藥和改良型新藥按照新藥通道管理，臨床急需的首仿藥按照仿制藥通道管理，從源頭上對創(chuàng)新藥和仿制藥實(shí)施差異化管理。由于短時(shí)期內(nèi)我國創(chuàng)新藥數(shù)量相對較少，建議加大對于改良型新藥的重視，適當(dāng)提高改良型新藥的占比。
3. 加強(qiáng)新藥特殊審評相關(guān)配套制度的建設(shè)
繼續(xù)探索建立新藥特殊審評項(xiàng)目管理人制度，擴(kuò)大項(xiàng)目管理人的職能范圍，與審評團(tuán)隊(duì)共同負(fù)責(zé)審評過程，協(xié)調(diào)申請人與審評機(jī)構(gòu)之間的交流，管理相關(guān)審評文件，充分參與審評過程中各個(gè)環(huán)節(jié)的工作。
探索成立以臨床審評人員為核心，藥理、毒理、藥學(xué)和統(tǒng)計(jì)等多專業(yè)審評人員與項(xiàng)目管理人員共同參與的適應(yīng)證專業(yè)審評團(tuán)隊(duì)，提高審評決策的科學(xué)性和合理性。
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