bluebird基因療法獲歐盟批準(zhǔn) 用于治療β地中海貧血

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來源：藥明康德

2019-06-04

日前，bluebird bio公司宣布?xì)W盟委員會(huì)（EC）有條件批準(zhǔn)其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對(duì)這一疾病的首款基因療法。

輸血依賴型β地中海貧血是一種嚴(yán)重的遺傳病。由于編碼“β球蛋白”的基因發(fā)生突變，患者體內(nèi)的血紅蛋白水平會(huì)出現(xiàn)明顯下降，甚至缺失。為了生存，患者不得不終身接受輸血治療。然而輸血只能治標(biāo)，不能治本，且由于輸血帶來的鐵過載現(xiàn)象，這些患者容易出現(xiàn)多器官損傷。因此，這些不幸的患者急需安全有效的創(chuàng)新療法，緩解他們的病情。

由bluebird帶來ZYNTEGLO就是這么一款新型治療方案。具體來看，這種基因療法從患者體內(nèi)分離出造血干細(xì)胞，并利用病毒載體引入經(jīng)過修飾、能行使正常功能的β球蛋白基因。隨后，這些患者會(huì)先接受化療對(duì)骨髓進(jìn)行”清洗“，再引入這些經(jīng)過基因編輯的造血干細(xì)胞。按設(shè)想，這些造血干細(xì)胞會(huì)在患者體內(nèi)源源不斷地形成具有正常功能的血紅蛋白，極大減少患者對(duì)輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不再需要進(jìn)行輸血治療。理論上講，這樣的治療效果可以維持一生！

在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員們發(fā)現(xiàn)75%-80%的患者擺脫了對(duì)輸血的依賴。在數(shù)據(jù)截止時(shí)，已有患者近6年（56個(gè)月）沒有接受輸血。和過去頻繁的輸血相比，這無疑是一個(gè)重大改變。在安全性方面，研究人員觀察到了一起可能與治療有關(guān)的嚴(yán)重副作用。其他的副作用與干細(xì)胞采集以及移植前的骨髓處理有關(guān)。

由于這款療法有望給患者生活帶來革命性的改變，歐洲藥品管理局（EMA）曾授予其PRIME資格，并將其納入“Adaptive Pathway”項(xiàng)目，以加速其審評(píng)流程?；赯YNTEGLO展現(xiàn)的療效與安全性，歐盟委員會(huì)也在今日有條件批準(zhǔn)這款基因療法上市。

“作為ZYNTEGLO臨床試驗(yàn)的主要負(fù)責(zé)人之一，我親眼見證了基因療法能為患者及其家庭帶來的希望。過去，為了管理這一疾病，患者不得不接受數(shù)年，甚至數(shù)十年的輸血，”羅馬第一大學(xué)（Sapienza University of Rome）的Franco Locatelli教授說道：“歐盟委員會(huì)的批準(zhǔn)意味著對(duì)于特定的輸血依賴型β地中海貧血患者，我們有了新的基因療法。它有望擺脫對(duì)輸血的依賴，改變患者們的生活。”

參考資料：

[1] bluebird bio Announces EU Conditional Marketing Authorization for ZYNTEGLO? (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) Gene Therapy for Patients 12 Years and Older with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Who Do Not Have β0/β0 Genotype, Retrieved June 3, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190603005497/en/

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