中美腫瘤治療、用藥支出雙雙翻倍 新藥研發(fā)成功率僅8%

       中美兩國在五年內(nèi)，腫瘤治療和藥物費(fèi)用雙雙翻倍，迎來了一次大躍進(jìn)。同時，2018年推出的腫瘤新藥也創(chuàng)紀(jì)錄的達(dá)到了15個，全球腫瘤市場都在快速發(fā)展。在中國，通過醫(yī)保談判，不少腫瘤用藥納入醫(yī)保，多款創(chuàng)新藥加速上市，在即將迎來新一輪醫(yī)保談判之際，不少藥企都在呼吁創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)保，但在量與價的博弈中，有專家呼吁應(yīng)當(dāng)理性看待。

       2018年，全球推出的腫瘤新藥達(dá)到了創(chuàng)紀(jì)錄的15個，全球腫瘤治療支出增加了12.9%，腫瘤藥物世界在2018年迎來了兩個雙位數(shù)的增長。

       IQVIA近日發(fā)布的《全球腫瘤趨勢報告2019》披露了上述數(shù)據(jù)。

       1、支出和增長方面的領(lǐng)頭羊：中國

       上述報告指出，用于腫瘤治療的支出在2018年達(dá)到近1500億美元，同比增長12.9％，連續(xù)五年實(shí)現(xiàn)兩位數(shù)增長。

       而中國在支出和增長方面則處于領(lǐng)先地位，并在2018年增長了24％，達(dá)到90億美元的總支出，盡管中國的支持性護(hù)理治療下降了10％。IQVIA預(yù)計(jì)，在未來五年內(nèi)治療支出增長率將達(dá)到11%-14％，復(fù)合年增長率將使總市場達(dá)到200-230億美元。

       在過去的五年中，中國的腫瘤支出增加了一倍以上，這主要來自現(xiàn)有品牌藥的使用增加，而新推出的藥品貢獻(xiàn)較少。在人均支出方面，中國的人均支出僅為4.5美元/人，而美國為173美元/人。

       從全球來看，抗癌藥物的支出高度集中，排名前38位的藥物占總支出的80%，過半的抗癌藥物其實(shí)年銷售額不到1.436 億美元。

       在藥品數(shù)量和適應(yīng)癥方面，在過去五年中，57種新推出的腫瘤治療藥物獲得共89項(xiàng)適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，其中一些藥物治療多種腫瘤類型。

       過去五年中，幾乎三分之一的批準(zhǔn)適應(yīng)癥是血液系統(tǒng)癌癥，所批適應(yīng)癥達(dá)到28項(xiàng)，實(shí)體瘤中肺癌最多，達(dá)到12種，其次是乳腺癌和黑色素瘤，分別是7和6項(xiàng)適應(yīng)癥，而其他實(shí)體瘤種大多為1-3項(xiàng)適應(yīng)癥。

       此外，2018年全球市場推出了創(chuàng)紀(jì)錄數(shù)量的新腫瘤藥物，為患者帶來了新的治療選擇，并繼續(xù)改變了不到五年前引入免疫療法所產(chǎn)生的治療模式。2018年，larotrectinib獲批治療攜帶NTRK基因融合的實(shí)體瘤患者，這是第一款獲批時“不限癌種”的靶向療法。

       2、腫瘤學(xué)研發(fā)管線穩(wěn)步增長

       由于腫瘤管線中靶向治療的數(shù)量不斷增加，處于研發(fā)后期的藥物管線數(shù)量從2017年的711個增加到2018年的849個，擴(kuò)大了19％，而與2008年相比，則增長了77%。在2018年的后期研發(fā)管線中，91%的療法是靶向小分子或者生物制劑療法。靶向生物制劑比2017年增長了30%，而靶向小分子療法增長了14%。

       在后期腫瘤學(xué)研發(fā)中，新興生物醫(yī)藥公司當(dāng)起了唯一的主角。目前，全球共有700余家公司在進(jìn)行后期腫瘤學(xué)研發(fā)，其中包括29家學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)，626家新興生物醫(yī)藥公司，28家全球銷售額過50億美元的大型醫(yī)藥公司和28家中型公司。

       目前，大約有450個癌癥免疫療法在不同階段的臨床研發(fā)階段，這些療法的作用機(jī)制達(dá)到60多種。處于3期臨床階段的在研療法包含9種作用機(jī)制，而早期研發(fā)管線中的在研療法包含62種不同作用機(jī)制。

       2018年研發(fā)管線中的癌癥免疫療法總計(jì)治療43種癌癥類型，其中治療25大癌癥類型的在研療法包括52種不同的作用機(jī)制。PD-1/PD-L1抑制劑類型在用于治療14種不同癌癥類型，其中包括血癌和實(shí)體瘤。在25大癌癥類型中，接近一半是血液癌癥，其中治療急性骨髓性白血?。ˋML）的在研療法包含12種不同類型的新一代作用機(jī)制，例如INDO抑制劑，OX40受體激動劑和CD33調(diào)控劑。

       由于治療的新途徑得到了越來越多的關(guān)注和投資，在2018年的后期研發(fā)管線中，包含基因療法、細(xì)胞療法和核苷酸療法在內(nèi)的下一代生物療法接近100種，與2013年相比接近翻倍，比2017年也增長了32%。

       報告認(rèn)為，PD-1 / PD-L1檢查點(diǎn)抑制劑仍然是最成功的免疫腫瘤治療方法，配方（如口服）或免疫治療組合與靶向治療（如TKIs）以及下一代生物治療藥物的改進(jìn)可能會促進(jìn)腫瘤治療的突破。

       3、新藥成功率下降

       在2018年啟動的腫瘤學(xué)臨床試驗(yàn)數(shù)目達(dá)到1170個，與2017年相比增加27%。其中1期臨床試驗(yàn)數(shù)目在過去3年中顯著增長，與2015年相比，漲幅達(dá)到46%。2期和3期臨床試驗(yàn)的數(shù)目自2013年來穩(wěn)步上升，與2013年相比，2期臨床試驗(yàn)數(shù)目漲幅達(dá)到，3期臨床試驗(yàn)達(dá)到83%。

       但值得關(guān)注的是，腫瘤學(xué)新藥開發(fā)的成功率仍然有限，在2018年雖然有15款腫瘤學(xué)NASs上市，但由于1期臨床試驗(yàn)和3期臨床試驗(yàn)的成功率有所下降，新藥開發(fā)成功率只有8%，比2017年有所下降。

       開發(fā)創(chuàng)新抗癌新藥仍然是一個緩慢的過程。在2018年上的新藥從最初專利申請到新藥獲批上市，研發(fā)過程平均需要10.5年。這一數(shù)值與2017年相比減少了4年，與從2007年至今的平均值相比減少了一年。在所有試驗(yàn)階段，2018年腫瘤學(xué)試驗(yàn)的平均持續(xù)時間為3.2年，而所有其他治療領(lǐng)域?yàn)?.8年，相差超過40％。

       腫瘤學(xué)療法得益于監(jiān)管機(jī)構(gòu)提供的特殊資格認(rèn)定。例如，獲得突破性療法認(rèn)定的有效藥物可以在完成1期或2期臨床試驗(yàn)后就獲得批準(zhǔn)。在2018年，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物的研發(fā)時間為10.1年。

       在抗癌療法可及性方面，IQVIA的研究發(fā)現(xiàn)，只有美、德、英、法、意、加等9個國家的患者能夠獲得近期上市的全球性抗癌藥物。

       4、進(jìn)醫(yī)?；蛟S是把雙刃劍

       報告顯示，新藥的平均年支出繼續(xù)呈上升趨勢，2018年，每種藥的支出介于9萬美元到30多萬美元之間，平均新藥支出為17.6萬美元，低于2017年的20.9萬美元，但高于2012-2018年平均支出14.3萬美元。

       美國腫瘤藥物支出自2013年以來翻了一番，2018年支出超過560億美元，其中90億美元的增長來自PD-1/PD-L1抑制劑的使用。過去五年，中國腫瘤治療的支出也同樣翻了一番。但這大量的支出和企業(yè)倡導(dǎo)創(chuàng)新藥納醫(yī)保引來了擔(dān)憂。

       “過多的提倡腫瘤藥納醫(yī)保，對藥企不好。”4月在北京舉行的一場醫(yī)藥政策研討會上，一位來自國務(wù)院發(fā)展研究中心的專家向在座的藥企代表告誡道。

       這位專家認(rèn)為，過多的高價腫瘤藥進(jìn)入醫(yī)保后，藥企可能面臨的是更強(qiáng)的壓價，如果醫(yī)保最終走向藥品增多、報銷比例下降，“（各方）可能什么都實(shí)現(xiàn)不了”。

       而據(jù)E藥經(jīng)理人獲悉，目前國內(nèi)的創(chuàng)新藥對納入醫(yī)保表現(xiàn)積極，已上市的幾款PD-1中不少都在爭取進(jìn)入醫(yī)保目錄，甚至有業(yè)內(nèi)人士表態(tài)國產(chǎn)PD-1一定能夠借2019年的醫(yī)保談判進(jìn)入目錄。也有外企表示，今年將有超過5個產(chǎn)品考慮納入醫(yī)?；驕?zhǔn)備參與談判。

       在地方醫(yī)保上，這種積極姿態(tài)更為明顯。2018年末，默沙東的PD-1單抗可瑞達(dá)納入了深圳重特大疾病醫(yī)療保險增補(bǔ)目錄。而就在上個月，君實(shí)生物特瑞普利單抗(黑色素瘤適應(yīng)癥)與默沙東可瑞達(dá)(非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥)被納入珠海市補(bǔ)充醫(yī)療保險惡性腫瘤自費(fèi)藥項(xiàng)目藥品目錄(第三批)，符合條件的參保人可以享受惡性腫瘤自費(fèi)藥項(xiàng)目待遇。

       去年，17款抗癌藥通過談判納入醫(yī)保，而其中有10種藥品均為2017年之后上市的品種。

       然而，有評論認(rèn)為此次參與談判的藥企似乎有股無法言說的“委屈”。17種新納入醫(yī)保的抗癌藥降幅都達(dá)到了31%，降幅的達(dá)到80%，盡管在談判中制藥企業(yè)代表紛紛表示“讓談判成果社會效益化、讓廣大參保人實(shí)實(shí)在在享受到醫(yī)保改革的紅利”。但“以價換量”是否一定能夠帶量銷售額的增長，對于部分進(jìn)入中國市場比較短，而且還在專利期的藥物，藥企仍面臨不同的可能性。而藥企的壓力則體現(xiàn)在研發(fā)投入成本與“回本”的博弈，此外，醫(yī)保的控費(fèi)意志已在仿制藥上顯現(xiàn)，而如果藥企過多呼吁高價創(chuàng)新藥納入醫(yī)保，創(chuàng)新藥是否也會面臨控費(fèi)壓力，引人猜想。

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