日前,兩家成立于2017年的新銳生物技術(shù)公司紛紛向美國證券交易委員會遞交了IPO申請,分別擬募資1億美元和8600萬美元。今天,我們就一起看一下這兩家才“兩歲”的公司有啥不同之處。
1、Prevail Therapeutics
專注于帕金森病和其他神經(jīng)退行性疾病生物療法開發(fā)的Prevail Therapeutics擬IPO募資1億美元。該公司于2018年3月與2019年3月,分別完成了A輪7500萬美元和B輪5000萬美元的融資。
Prevail最初由Asa Abeliovich博士和OrbiMed(奧博資本)旗下全球私募基金聯(lián)席負(fù)責(zé)人Jonathan Silverstein先生共同發(fā)起成立的。Jonathan Silverstein先生在投資圈有20多年的工作經(jīng)歷,自2012年起,他更是連續(xù)7年入選福布斯的“全球100名創(chuàng)投人”榜單。在投資生涯里,Jonathan先生推動了60多種新藥和醫(yī)療器械上市,改變了大量患者的生活。
2016年,Jonathan先生確診患有因葡糖腦苷脂酶基因(GBA1)突變引起的帕金森病,此后他特別成立了GBA1基因變異亞型帕金森病專項研究基金,該專項基金聯(lián)合OrbiMed再投資成立了Prevail公司,旨在開創(chuàng)獨特基因療法,來改善遺傳基因變異型的神經(jīng)退行性疾病的治療。
Asa Abeliovich博士是哥倫比亞大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授和帕金森病研究員,也是Alector公司的聯(lián)合創(chuàng)始人。Asa博士現(xiàn)任Prevail Therapeutics的首席執(zhí)行官。
在核心技術(shù)方面,Prevail獲得了由藥明康德合作伙伴Regenxbio開發(fā)的名為NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療載體技術(shù)的專利許可,用來開發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。
想要治愈疾病,首先要知道疾病背后的機理。在人體中,GBA基因負(fù)責(zé)編碼生成葡糖腦苷脂酶(glucocerebrosidase,GCase)蛋白,這種蛋白在溶酶體中作用,對清除細(xì)胞中的垃圾至關(guān)重要。當(dāng)它發(fā)生突變時,GCase的蛋白活性就會下降,由它負(fù)責(zé)降解的糖脂,以及一些錯誤折疊的蛋白水平就會升高,誘使產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞死亡,讓患者出現(xiàn)帕金森病癥狀。
Prevail正在開發(fā)與溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病的創(chuàng)新療法。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變,可見于各臨床亞型的帕金森?。ò贻p早發(fā)型)、某些類型的阿爾茨海默病、以及額顳葉失智癥(癡呆)等。Prevail的主要在研產(chǎn)品PR001,針對GBA1基因變異靶點,主要用于治療GBA1突變相關(guān)的帕金森?。ㄅ两鹕〉腉BA1突變率約10%),未來希望擴展PR001用于帕金森病的治療。
2、Akero Therapeutics
Akero Therapeutics是一家專注于研發(fā)非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和其他嚴(yán)重代謝疾病藥物的生物技術(shù)公司。該公司的主要候選藥物AKR-001,用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH),目前正在2期臨床試驗階段。據(jù)悉,2018年6月,該公司完成6500萬美元的A輪融資;2018年12月,完成7000萬美元的B輪融資。本次IPO擬募資8600萬美元,交易代碼“AKRO”。
NASH是一種肝 臟炎癥或肝細(xì)胞損傷導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化、肝功能衰竭乃至死亡的疾病。Akero的AKR-001是一款新型長效成纖維細(xì)胞生長因子21(FGF21)的類似物,作為修飾Fc-FGF21融合蛋白激動劑,被認(rèn)為是潛在的NASH治療藥物。
過去十年的研究表明,內(nèi)源激素FGF21在人體代謝和信號調(diào)節(jié)中發(fā)揮著關(guān)鍵作用,其能夠作用于包括肝 臟在內(nèi)的多種器官系統(tǒng)。通常它被自然釋放以保護器官免受壓力,并恢復(fù)代謝平衡以確保健康。據(jù)悉,該款藥物與天然FGF21相比,能夠顯著提高穩(wěn)定性和半衰期,且增強了于受體的結(jié)合和活性。
據(jù)悉,這款藥物由美國安進公司(Amgen)獨家授權(quán)。在早期臨床研究中,該藥表現(xiàn)出良好的耐受性,且對代謝和心血管疾病的關(guān)鍵生物標(biāo)志物顯示出劑量依賴性的積極作用。
參考資料:
[1] Gene therapy biotech Prevail Therapeutics files for a $100 million IPO Retrieved on May 27 2019 from https://www.nasdaq.com/article/gene-therapy-biotech-prevail-therapeutics-files-for-a-100-million-ipo-cm1154443
[2]NASH biotech Akero Therapeutics files for an $86 million IPORetrieved onMay 242019 fromhttps://www.nasdaq.com/article/nash-biotech-akero-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1154444
[2] 各公司官網(wǎng)
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