美國食品和藥物管理局5月24日批準(zhǔn)首款治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥的基因療法。開發(fā)該療法的瑞士諾華公司對其標(biāo)價212.5萬美元，被諸多媒體稱為“史上最貴”療法。
新療法名為Zolgensma，用于治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥患者。這種疾病由基因突變引起，患者常在1歲內(nèi)發(fā)病，出現(xiàn)肌肉無力和萎縮癥狀，多數(shù)會在嬰幼兒期因呼吸衰竭死亡。
美藥管局介紹，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補(bǔ)相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗顯示，患兒用藥后運動能力明顯改善，能夠控制頭部活動，并在無支撐情況下坐立。
諾華公司在一份聲明中說，與一些療法需要長期治療不同，Zolgensma療法是一次性治療，如果患者存活期達(dá)到5年，則相當(dāng)于平均每年花費42.5萬美元，不比現(xiàn)有的一些療法更貴。
目前，另外一種治療兒童和成人脊髓性肌肉萎縮癥的療法是美國百健公司的Spinraza，第一年治療花費75萬美元，此后每年的費用為37.5萬美元。
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