今日，諾華（Novartis）公司在年度投資人大會上深度介紹了該公司的研發(fā)進展和布局。根據(jù)會議信息，諾華公司的藥物研發(fā)管線中有25個以上潛在重磅藥物，其中10余款有望在2021年之前上市。今天，藥明康德的微信團隊將和讀者分享這些即將上市的潛在重磅藥物的最新研究進展。
藥物名：Zolgensma（AVXS-101）
適應癥：脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）
Zolgensma（AVXS-101）是諾華去年87億美元收購基因療法公司AveXis獲得的主打基因療法產品。這款基因療法使用AAV9病毒載體遞送表達運動神經元生存蛋白（SMN）的轉基因，旨在恢復神經系統(tǒng)中SMN蛋白的表達，治療不同類型的SMA患者。它不但在治療最嚴重的1型SMA患者中表現(xiàn)出卓越的療效，而且也能改善癥狀相對較輕的2型SMA患者的運動功能。諾華認為這款基因療法可能為多種類型SMA患者的生活帶來變革性影響。Zolgensma有望本月獲得FDA批準上市。
藥物名：Piqray（BLY719）
適應癥：攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌
Piqray是一款口服小分子α特異性PI3K抑制劑，在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中，它已顯示出抑制PI3K通路的潛力，并具有抑制細胞增殖作用。在HR+/HER-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改變是腫瘤惡化，疾病進展和產生治療耐藥性的最常見原因。大約40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者攜帶PIK3CA基因突變。在名為SOLAR-1的3期臨床試驗中，Piqray將患者的中位無進展生存期（PFS）幾乎提高1倍。如果獲得FDA批準，這款新藥將成為治療攜帶PIK3CA突變的晚期乳腺癌患者的唯一獲批療法。
藥物名：177Lu-PSMA-617
適應癥：轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）
177Lu-PSMA-617是諾華以21億美元收購Endocyte公司后，獲得的一款潛在“first-in-class”**配體療法（RLT）。它靶向前列腺特異性膜抗原（PSMA），在治療mCRPC的2期臨床試驗中已經表現(xiàn)出顯著療效。
藥物名：PDR001
適應癥：轉移性黑色素瘤
PDR001又名spartalizumab，是諾華公司開發(fā)的一款PD-1抑制劑。它目前在一項3期臨床試驗中，與dabrafenib和trametinib聯(lián)用治療攜帶BRAF V600突變的轉移性黑色素瘤患者。預計試驗的頂線結果將在2019年下半年獲得。同時它還在與其它療法聯(lián)用，治療三陰性乳腺癌和非小細胞肺癌患者。
藥物名：Mayzent（siponimod）
適應癥：復發(fā)型多發(fā)性硬化癥，包括活躍的繼發(fā)進展型疾病
Mayzent已經于今年3月獲得FDA批準上市，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，其中包括活躍的繼發(fā)進展型疾病（active SPMS），復發(fā)緩解型疾?。≧RMS）和臨床孤立綜合征（CIS）。它是一款對S1P受體特定亞型具有高度選擇性的調控劑，不但能夠降低炎癥反應，而且可以促進髓鞘再生，具有改變疾病進程的潛力。
這是目前唯一一款改變典型SPMS患者疾病進展的口服藥物，而且最近的數(shù)據(jù)分析表明，它還可以提高SPMS患者的認知處理速度。
藥物名：ofatumumab（OMB157）
適應癥：復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS）
Ofatumumab是諾華公司正在開發(fā)的另一款治療MS的創(chuàng)新療法。它是一款人源化CD20單克隆抗體。通過與B淋巴細胞表面的CD20結合，能夠清除血液中B細胞，從而降低MS患者的自身免疫反應。這款療法能夠讓患者在家中通過皮下注射給藥。不但為控制病情提供了便利，而且可以更好的靶向淋巴節(jié)中的B細胞，減少對脾 臟中B細胞的損傷。根據(jù)諾華提供的信息，它可能成為第一款針對MS患者的精準B細胞療法。諾華預計在今年第4季度遞交監(jiān)管申請。
藥物名：fevipiprant（QAW039）
適應癥：哮喘
Fevipiprant是一款具有改變疾病進程潛力的變革性療法。它是一種前列腺素D2受體2（DP2）的口服特異性小分子拮抗劑。DP2介導的信號通路激活嗜酸性粒細胞，Th2淋巴細胞和嗜堿性粒細胞。這些細胞在過敏性炎癥反應中起到重要作用。2期臨床試驗結果表明，fevipiprant能夠將痰液中的嗜酸性粒細胞數(shù)量減少72%。目前，它在5項3期臨床試驗中接受檢驗，今年年底之前有望獲得3期試驗結果。
藥物名：QVM149
適應癥：哮喘
QVM149是一款固定劑量的復方產品，由長效毒蕈堿拮抗劑（格隆溴銨），長效β2受體激動劑（茚達特羅），和吸入皮質類固醇（糠酸莫米松）三種有效成分構成。本周公布的2期臨床試驗結果表明，它能夠顯著改善患者的肺功能，表現(xiàn)優(yōu)于常見標準療法。這一療法目前正在3期臨床試驗中接受檢驗，有望今年獲得頂線結果。
藥物名：Brolucizumab
適應癥：濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）
Brolucizumab是一款全人源化單鏈抗體可變區(qū)片段。它能夠以高親和力與所有VEGF-A亞型相結合，并且抑制它們的功能以及VEGF受體的激活。抑制VEGF信號通路可以抑制新生血管病變的增長，清除視網(wǎng)膜水腫，并且改善患者的視力。
在HAWK和HARRIER的3期臨床試驗中，brolucizumab達到了試驗的主要終點和關鍵性次要終點，與常用濕性AMD療法相比，在減少患者視網(wǎng)膜積液方面有更好的表現(xiàn)。諾華已經使用優(yōu)先審評券遞交了這款新藥的生物制劑許可申請，預計今年第4季度有望推出這款治療濕性AMD的新療法。
藥物名：SEG101（crizanlizumab）
適應癥：鐮刀細胞貧血癥
這款用于防止鐮狀細胞貧血癥（SCD）患者的血管閉塞性危象（VOCs）的在研療法去年獲得FDA授予的突破性療法認定。它通過與P選擇素結合，阻礙多細胞粘連和聚集的產生，從而防止VOC發(fā)生。臨床試驗結果表明，與對照組相比，SEG101能夠將不出現(xiàn)VOC的患者比例提高一倍以上。諾華預計在今年上半年完成監(jiān)管申請的遞交，在2020年上半年推出這款新療法。
藥物名：Cosentyx（secukinumab）
適應癥：非**軸性脊柱關節(jié)炎
Cosentyx是一款IL-17A抑制劑，IL-23/IL-17A在多種炎癥性疾病中起到關鍵性作用，是多種重磅藥物的靶點。它已經獲得FDA批準治療中重度斑塊狀銀屑病，銀屑病關節(jié)炎，以及強直性脊柱炎。諾華將致力進一步擴展該療法的適應癥范圍。目前，使用該藥物治療非**軸性脊柱關節(jié)炎（non-radiographic axial spondyloarthritis, nr-axSpA）的3期臨床試驗正在進行中，預計今年第四季度獲得結果。
藥物名：Entresto（sacubitril/valsartan）
適應癥：射血分數(shù)保留型心力衰竭（HFpEF）
Entresto已經獲得FDA批準用于治療射血分數(shù)下降型心力衰竭（HFrEF，又名收縮性心力衰竭）患者。目前這一療法在名為PARAGON-HF的3期臨床試驗中接受檢驗，治療射血分數(shù)保留型心力衰竭（HFpEF，又名舒張性心力衰竭）患者。這是人數(shù)更多的一類心力衰竭患者。該項試驗的數(shù)據(jù)預計在今年第三季度公布。諾華預計在今年第四季度遞交監(jiān)管申請，并且致力于將Entresto開發(fā)成為治療所有心力衰竭類型患者的基礎療法。
除了這些近幾年有望上市的潛在重磅療法，諾華公司高管還在會議上介紹了研發(fā)管線中多種創(chuàng)新療法，以及該公司在癌癥免疫療法、基因和細胞療法等方面的布局。諾華生物醫(yī)學研究中心（NIBR）也介紹了該中心作為創(chuàng)新研發(fā)的引擎，在開發(fā)創(chuàng)新療法方面的卓越表現(xiàn)。
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