在蛋白當中,能成藥的蛋白只占了不到15%。毫無疑問,通過靶向RNA成藥如能成功,將給新藥研發(fā)帶來新的變革,代表了一片廣闊的空間,也肩負著巨大的期望。最近數(shù)年,有十余家初創(chuàng)公司風起云涌,以波士頓為聚居地,投身靶向RNA的藥物開發(fā)。
這其中以Skyhawk Therapeutics較為突出,這家成立于2016年的公司,繼2018年6月完成4千萬美金的融資之后,又先后與Celgene和Biogen達成戰(zhàn)略合作協(xié)議,收到了總額超過1億美金的首付款。而大藥廠中,Roche和Novartis都有治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的二期臨床正在如火如荼的開展中,并獲得了不錯的中期數(shù)據(jù)。
Panorama Medicine就是在這樣的大環(huán)境下應(yīng)運而生。公司于2018年成立,專注于RNA調(diào)控相關(guān)的藥物研發(fā)。當然,Panorama并沒有效仿甚至接近任何一家已有公司的模式,而是另辟蹊徑,利用結(jié)合基因組學技術(shù),大數(shù)據(jù),和人工智能的方式,專注于RNA缺陷疾病領(lǐng)域,進行靶向RNA藥物的研發(fā)。
Panorama的兩位科學創(chuàng)始人邢毅教授和Douglas Black教授在RNA領(lǐng)域耕耘多年。邢教授是費城兒童醫(yī)院計算與基因組醫(yī)學研究中心創(chuàng)始主任,開發(fā)了高通量RNA數(shù)據(jù)分析領(lǐng)域一系列核心算法和計算工具,并被廣泛使用。Black教授是美國RNA協(xié)會前任主席,在RNA水平上的、與人類疾病相關(guān)的基因調(diào)控領(lǐng)域做了許多開創(chuàng)性的工作。兩人在專業(yè)領(lǐng)域珠聯(lián)璧合。
Panorama新近邀請了基因治療專家Beverly Davidson教授作為Panorama的科學顧問,她剛剛當選為美國基因與細胞治療的副主席暨下屆主席。另一位創(chuàng)始人兼CEO朱明赴博士曾在美國和中國的多家領(lǐng)先的生物技術(shù)公司擔任過高級管理職務(wù),擁有較為豐富的行業(yè)經(jīng)驗和開闊的視野。公司技術(shù)的獨特之處在于它很好地利用了團隊在此領(lǐng)域多年積累的專業(yè)知識,并將其用于疾病靶點的確認和藥物靶點的篩選。
Panorama致力于開發(fā)出用于治療RNA缺陷疾病的藥物。RNA異常相關(guān)疾病占據(jù)了遺傳疾病和復(fù)雜疾病中很大的比例,亟需有效的治療方案。不積跬步,無以至千里,每一次前進,都會匯聚成攻克人類疾病征途中的一小步。
目前Panorama已經(jīng)搭建好自動化實驗平臺,藥物靶點的篩選工作正在緊鑼密鼓的進行當中。該公司已獲得一些核心軟件的使用授權(quán),并完成了完整的數(shù)據(jù)分析平臺的搭建。其總部在費城,毗鄰多家大藥廠,非常適合商務(wù)合作上的拓展。
WI Harper集團董事總經(jīng)理兼Panorama董事Jimmy Lu評論:“我們非常榮幸能夠成為Panorama的領(lǐng)投方,對它的團隊和技術(shù)非常有信心。兩位創(chuàng)始人在RNA領(lǐng)域耕耘并合作十幾年,技術(shù)上互補,合作上默契。我們期待Panorama在使用人工智能開發(fā)藥物上能夠迅速取得進展,為罕見病和復(fù)雜疾病的治療提供新的藥物。”
關(guān)于WI Harper Group
WI Harper Group(美國中經(jīng)合集團),1993年成立于美國舊金山,是專注于早期和擴張期風險投資的一家國際基金管理公司,是業(yè)界公認的跨境投資的先驅(qū)和引領(lǐng)者,聚焦美國、大中華地區(qū)和亞太地區(qū)等地。美國中經(jīng)合迄今已管理過8期美元基金,投資400多家公司,管理資產(chǎn)總規(guī)模達數(shù)十億美元。
美國中經(jīng)合利用全球性資源對所投公司進行長期指導(dǎo)和幫助,已實現(xiàn)很多公司的成功退出。美國中經(jīng)合專注于投資高科技和健康醫(yī)療等領(lǐng)域的投資,其中大健康團隊主要關(guān)注早期藥物研發(fā)、醫(yī)療器械、醫(yī)院服務(wù)、人工智能等方向。
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