5月5日，國(guó)家藥監(jiān)局公示的《國(guó)家藥監(jiān)局啟動(dòng)中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃》中顯示中國(guó)將啟動(dòng)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃。這也不難看出國(guó)家已經(jīng)開(kāi)始重視醫(yī)藥高新技術(shù)的興起，開(kāi)始大力發(fā)展科學(xué)新產(chǎn)業(yè)。
上圖為藥監(jiān)局公示文件內(nèi)容
一句老話說(shuō)得好“江山代有才人出,各領(lǐng)風(fēng)騷數(shù)百年”，新興技術(shù)的產(chǎn)生，伴隨著傳統(tǒng)醫(yī)藥行業(yè)或多或少的會(huì)受到?jīng)_擊，最近40年醫(yī)療科技的發(fā)展速度無(wú)疑是日新月異，誰(shuí)會(huì)想到40年前的醫(yī)學(xué)界還受制于各種各樣的疾病，甚至天花還在蔓延，而如今國(guó)家也在大力開(kāi)展新興技術(shù)醫(yī)療行業(yè)，想象40年后的醫(yī)療行業(yè)會(huì)是個(gè)什么樣子，會(huì)不會(huì)第二，第三，第四個(gè)疾病也會(huì)消失；會(huì)不會(huì)有著無(wú)數(shù)的疾病治療方案的改變；會(huì)不會(huì)有更多的“基因工程”的出現(xiàn)；這是顯而易見(jiàn)的。
從藥監(jiān)局此次的科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃中，可以看出其目光將聚焦“細(xì)胞和基因治療”、“再生醫(yī)學(xué)”、“藥械組合等前沿性”、“交叉性產(chǎn)品”。而以最近幾年研發(fā)的熱情，就不得不說(shuō)到細(xì)胞與基因治療，2016年，英國(guó)曾表示將扶植細(xì)胞和基因療法并預(yù)計(jì)這一領(lǐng)域的總產(chǎn)值將達(dá)到150億美元之多，基因療法前景可期。
目前基因療法研究已經(jīng)涉足多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中備受關(guān)注的不外乎“血友病”領(lǐng)域的應(yīng)用。
現(xiàn)下治療血友病的方法是凝血因子替代治療。即通過(guò)補(bǔ)充外源性凝血因子，達(dá)到止血的效果，主要治療藥物為血漿源性因子和重組人凝血因子，其中重組人凝血因子是治療血友病的首選。
但抵抗藥物的抗體的出現(xiàn)，也是當(dāng)前治療方式下最嚴(yán)重的并發(fā)癥，每周注射次數(shù)的不足，或許會(huì)加大關(guān)節(jié)損傷和殘疾的幾率。
以上為有關(guān)“血友病”部分用藥
而基因治療的出現(xiàn)，卻無(wú)意于給了血友病患者一劑強(qiáng)心針，通過(guò)腺病毒重組，將具有編碼高凝血因子表達(dá)特性的凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因，導(dǎo)入患者體內(nèi)，從而使不具有凝血因子的患者重新獲得，這樣的技術(shù)已獲得極大的成功。其中，血友病A患者基因治療的臨床試驗(yàn)在長(zhǎng)達(dá)19個(gè)月的觀察期中，患者凝血因子Ⅷ表達(dá)水平接近正常，幾乎無(wú)出血癥狀。在應(yīng)用高凝血因子ⅨPADUA突變的血友病B基因治療方案，單次注射治療后，使10名患者體內(nèi)凝血因子Ⅸ的穩(wěn)定表達(dá)已經(jīng)超過(guò)78周。
1991年,我國(guó)科學(xué)家也進(jìn)行了世界上首例血友病B的基因治療臨床試驗(yàn),目已有4名血友病患者接受了基因治療,治療后體內(nèi)IX因子濃度上升,出血癥狀減輕,取得了安全有效的治療效果。
各界醫(yī)療企業(yè)也正是看到了基因治療的前景，大力加強(qiáng)基因治療血友病的進(jìn)程：
1.GE醫(yī)療18年在華開(kāi)展了細(xì)胞基因治療技術(shù)中心。
2.Spark與輝瑞聯(lián)合開(kāi)發(fā)的基因療法fidanacogeneelaparvovec（SPK-9001）在治療B型血友病患者的1/2期臨床試驗(yàn)中也表現(xiàn)出良好療效。
3.BioMarin是第一家為A型血友病開(kāi)發(fā)基因療法的公司，其候選產(chǎn)品valoctocogeneroxaparvovec（BMN270）正在進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)，已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥和突破性療法認(rèn)定，也已獲得而歐盟PRIME資格，并被NEJM的獨(dú)立社論稱為“治愈血友病的方法”。
4.2018年8月，Ultragenyx宣布與拜耳合作開(kāi)發(fā)的用于治療A型血友病的基因療法BAY2599023(DTX201)的IND積極。DTX201使用REGENXBIO專有的NAVAAVhu37載體。根據(jù)clinicaltrials.gov，1/2期臨床試驗(yàn)于2018年11月7日開(kāi)始進(jìn)行，發(fā)起者為拜耳，合作方為Ultragenyx。
5.FreelineTherapeutics,私人持有的Freeline，其技術(shù)來(lái)自倫敦大學(xué)學(xué)院，它開(kāi)發(fā)了一種改進(jìn)的AAV病毒衣殼。
該公司的B型血友病項(xiàng)目FLT180a的結(jié)果看起來(lái)很有希望，但需要注意的是，到目前為止，數(shù)據(jù)僅適用于2018年6月26日治療的兩名患者。治療后約12周，低劑量（4.5x10^11vg/kg），到達(dá)各自的峰值因子水平，F(xiàn)IX表達(dá)水平分別為正常值的48％和66％。
據(jù)悉，血友病的全球市場(chǎng)（主要由治療血友病A和血友病B構(gòu)成）已經(jīng)超過(guò)100億美金，預(yù)計(jì)在2025年超過(guò)151億美金，17-25年的復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)到4.5%。在現(xiàn)下科學(xué)技術(shù)迅速發(fā)展中，一旦新的治療方式替代了傳統(tǒng)治療，市面上治療血友病的藥物將會(huì)面臨失去市場(chǎng)的風(fēng)險(xiǎn)，可見(jiàn)把控好發(fā)展前景將是企業(yè)必備的戰(zhàn)略籌劃。
上圖為：2018年“人凝血酶原復(fù)合物”廠家利潤(rùn)圖
上圖為：2018年“人凝血因子Ⅷ”銷售圖
更為夸張的是，以上僅是基因治療的一個(gè)小小的方面，而基因治療也只是新興醫(yī)療技術(shù)的小小的一方面，根據(jù)加利福尼亞大學(xué)圣地亞哥醫(yī)學(xué)院的近期研究結(jié)果,基因治療法的潛在應(yīng)用范圍可能會(huì)涉及到腦疾病、心臟病、癌癥和一些罕見(jiàn)遺傳病的治療，未來(lái)或許會(huì)適用于更多的疾病類型。
最后，總而言之，言而總之，人們對(duì)某些“不治之癥”的破解都來(lái)源于實(shí)踐，實(shí)踐的需要又推動(dòng)著人們對(duì)新型疾病的研究和認(rèn)識(shí)。 一旦對(duì)于一個(gè)疾病的認(rèn)識(shí)加深，勢(shì)必會(huì)對(duì)“不治之癥”的破解更加深刻，也勢(shì)必會(huì)對(duì)以往的治療方式產(chǎn)生沖擊。我們所能做的只是要預(yù)見(jiàn)性的了解未來(lái)的醫(yī)藥市場(chǎng)，以免一個(gè)不注意，發(fā)現(xiàn)自己所做的努力全白費(fèi)，還被市場(chǎng)所淘汰，這就不好了。
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