渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA®）正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡稱SMA) 治療藥物。與諾西那生鈉注射液上市同步，國內(nèi)SMA領(lǐng)域也迎來了一個(gè)里程碑事件：中國SMA診治中心聯(lián)盟成立，全國25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。
渤健公司宣布諾西那生鈉注射液正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物。
在今天舉行的中國SMA診治中心聯(lián)盟成立大會(huì)上，國內(nèi)外100多位神經(jīng)科、兒科等領(lǐng)域?qū)＜?、學(xué)者共聚一堂，見證中國SMA診治中心聯(lián)盟成立這一重要時(shí)刻，交流探討中國SMA治療的現(xiàn)狀和未來。來自美國和歐洲的神經(jīng)醫(yī)學(xué)專家也分享了他們?cè)赟MA臨床診治和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)協(xié)作領(lǐng)域的成功經(jīng)驗(yàn)。
“今年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國政府對(duì)于罕見病臨床急需用藥的重視。”渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生表示，“在藥物獲批2個(gè)月之后，我們非常高興地看到中國SMA診治中心聯(lián)盟成立并獲得全國25家醫(yī)院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作，提升治療可及性，使更多中國SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。”
SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行動(dòng)能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有較嚴(yán)重疾病類型（SMA I型）的嬰兒在沒有呼吸干預(yù)的情況下，無法活到兩歲。[1]
長期以來，SMA在中國的診治存在諸多挑戰(zhàn)，包括疾病知曉程度低，接受神經(jīng)肌肉病專家診治和基因檢測(cè)的渠道少，缺乏有效治療藥物，患者缺乏規(guī)范化長期隨訪、管理等。這些挑戰(zhàn)嚴(yán)重阻礙了我國SMA診療的發(fā)展，也讓SMA患者及家庭面臨困境。
在諾西那生鈉注射液批準(zhǔn)之前，SMA無有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見病的診斷和治療。2018年7月，國家藥品監(jiān)督管理局宣布對(duì)在監(jiān)管體系完善的國家和地區(qū)擁有臨床研究數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。
2019年2月，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)諾西那生鈉注射液用于治療5q SMA。5q SMA是該疾病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。今天，作為全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液的正式上市，標(biāo)志著SMA在中國不再是一種“無藥可醫(yī)”的罕見病。
“諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液治療在各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運(yùn)動(dòng)發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險(xiǎn)的降低。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)罕見病學(xué)組組長、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示：“這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。作為中國首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見病領(lǐng)域帶來了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的階段。”
在藥物上市的同時(shí)，為提高SMA的規(guī)范化診治水平，中國兒科專家、兒童神經(jīng)病學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同呼吁，倡導(dǎo)成立“中國SMA診治中心聯(lián)盟”。這一呼吁得到了全國25家醫(yī)院的積極響應(yīng)，并成為聯(lián)盟的首批成員單位。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中國SMA診治中心聯(lián)盟將在罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的規(guī)范指導(dǎo)下自發(fā)開展工作。聯(lián)盟將致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的診斷、治療和長期疾病管理水平，同時(shí)倡導(dǎo)實(shí)現(xiàn)患者集中診治，雙向轉(zhuǎn)診，早診早治，從而更好地為中國SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。”
聯(lián)盟首批成員單位包括全國25家在兒童、成人神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先醫(yī)院，覆蓋了中國七大地理區(qū)域。聯(lián)盟成立之后預(yù)計(jì)開展的主要工作方向包括建立協(xié)作機(jī)制、實(shí)施規(guī)范診療、加強(qiáng)質(zhì)量控制、保障藥品供應(yīng)、開展病例登記及加強(qiáng)臨床研究等。聯(lián)盟還將積極合作，為各地區(qū)的SMA診療醫(yī)生、多學(xué)科團(tuán)隊(duì)提供高質(zhì)量的線上、線下培訓(xùn)機(jī)會(huì)，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的識(shí)別、診斷、治療和長期疾病管理水平。
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