2019孤兒藥報告：2024年全球市場達16萬億元新基將成領頭羊

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作者：newborn 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-04-28

孤兒藥（Ophan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。

孤兒藥（Ophan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。

不過，世界各國根據(jù)自己國家的情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。例如，美國定義為患病人數(shù)少于20萬人的疾?。粴W洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國尚無明確的罕見病定義，但普遍共識為成人患病率低于五十萬分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬分之一的疾病可定義為罕見病。

據(jù)估計，目前已有多達7000種疾病被定義為罕見病，其中只有大約400種罕見病有相應的治療藥物獲批。在全球范圍內(nèi)，罕見病患者總數(shù)已達到3億人。

醫(yī)藥市場調(diào)研機構Evaluate Pharma近日發(fā)布《2019年孤兒藥報告》。報告指出，科學的進步將助推孤兒藥市場在未來6年（2019-2024）快速增長。除了最近突破性細胞和基因治療產(chǎn)品（如Yescarta和Luxturna）之外，許多針對罕見病的“一勞永逸”療法也將進入市場，包括諾華的Zolgensma和藍鳥生物的Lentiglobin。新技術的爆發(fā)式發(fā)展使其高價格更受關注，此外，大型制藥公司將繼續(xù)鞏固孤兒藥市場的地位。

以下是報告的具體內(nèi)容：

1、全球孤兒藥市場將快速增長， 2024年達到2420億美元

報告指出，2018年全球孤兒藥市場為1310億美元，在未來6年（2019-2024），該市場將以12.3%的年度復合增長率快速增長，增速是同時期非孤兒藥市場增速（6%）的2倍，到2024年達到2420億美元（約合人民幣16297.49億元），其在處方藥市場中的占比將首次突破20%，達到20.3%。

2、孤兒藥治療成本是非孤兒藥的4.5倍

報告指出，孤兒藥市場的強勁增長顯示了行業(yè)繼續(xù)致力于投資罕見疾病群體這些利好市場。此外，盡管美國等主要市場的定價壓力不斷加大，孤兒藥產(chǎn)品仍然能夠獲得利潤豐厚的定價溢價。在2018年銷售額排名前100名的孤兒藥中，每位患者每年的平均成本為150854美元，而非孤兒藥物的平均成本為33654美元。不過，在過去4年，孤兒藥和非孤兒藥之間的中位價差降低近50%，表明2類藥物之間的治療成本差異正在不斷減少。

3、孤兒藥產(chǎn)品從每例患者產(chǎn)生的收入顯著高于非孤兒藥

報告指出，藥品從每例患者的收入隨著患者人數(shù)的減少而增加。在2018年，共有10種孤兒藥從每例患者的收入超過20萬美元，其中4種治療血液疾病，2種治療呼吸系統(tǒng)疾病。

在2018年，Soliris和Naglazyme是收入的2款孤兒藥，每例患者每年超過500萬美元，盡管這2種藥物的治療患者最少。其中，Naglazyme在2018年治療患者不足200人，Soliris治療不足3000人。相比之下，安進的升白藥物Neulasta（培非格司亭）在2018年治療人數(shù)超過16萬，但從每例患者產(chǎn)生的收入僅為2.5萬美元。

4、孤兒藥市場更加碎片化：新基2024年成領軍企業(yè)

新基將成為孤兒藥市場的領軍企業(yè)，2024年全球銷售額將達到137億美元，約占其處方藥銷售額的73%，但在孤兒藥市場份額將下降近40%。在2024年，來自TOP5藥企的孤兒藥收入預計將超過600億美元，約占整個孤兒藥市場的26%，市場份額將下降約25%。

孤兒藥市場的關鍵推動者包括阿斯利康和衛(wèi)材等藥企，其中阿斯利康PARP抑制劑Lynparza在卵巢癌領域的滲透將推動期市場份額增加一倍，衛(wèi)材Lenvima在肝癌領域的滲透也將使該公司市場份額增加一倍。在未來，孤兒藥市場的另一大特點將是更加的碎片化。

5、非腫瘤學孤兒藥市場：武田和Vertex將成為領導者

在非腫瘤學孤兒藥市場，武田因收購Shire將成為市場領導者，2024年銷售額將達84億美元，該公司約有30個在研藥物，涵蓋多個治療領域。而排名第四的Alexion僅有5個藥物，主要集中血液學和肌肉骨骼疾病。關鍵推動者包括GW制藥公司、藍鳥生物、Argenx等公司。

6、血液學、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、呼吸是最主要的非腫瘤學孤兒藥治療類別

報告指出，在2024年，渤健繼續(xù)引領肌肉骨骼類別，Vertex繼續(xù)引領呼吸類別，輝瑞取代梯瓦成為中樞神經(jīng)系統(tǒng)類別領導者，皮膚病將成為最小的治療類別。

7、腫瘤學孤兒藥市場：新基將成領導者

在2024年，新基的腫瘤學孤兒藥銷售額126億美元，盡管2018-2024年銷售額保持平穩(wěn)，但市場份額將下降50%。新基、艾伯維、強生將占據(jù)市場30%份額。葛蘭素史克、Rexahn和BluePrint Medicines排名變化，所有這3家公司在2018年沒有腫瘤學孤兒藥產(chǎn)品，但在2024年將占據(jù)一定市場份額，這意味著，腫瘤學孤兒藥市場在未來也將愈加的碎片化。