近日，IQVIA人類數(shù)據(jù)科學(xué)研究所發(fā)布了一份新的報告，題為《不斷變化的研發(fā)前景：創(chuàng)新、變革的動力和臨床試驗產(chǎn)出率的演變》。報告發(fā)現(xiàn)，在過去一年中，27%的獲批藥物用于治療癌癥及其癥狀，20%用于治療傳染病。在2018年美國FDA批準(zhǔn)的59種藥物中，16種針對癌癥，12種針對傳染病，12種針對罕見病。
另外，報告對獲批藥物的分子類型、有無生物標(biāo)志物以及是否是美國首次獲批做了統(tǒng)計。得出的統(tǒng)計結(jié)果顯示，在2018年上市的藥物中，46%的藥物是基于少于500名受試者參與的臨床研究及數(shù)據(jù)批準(zhǔn)的。這很可能反映的是罕見疾病藥物獲批增長，因為這些疾病可參與臨床試驗的患者比較少。有20%的新物質(zhì)（NAS）藥物是使用預(yù)測用生物標(biāo)記物篩選的分層患者獲得批準(zhǔn)，其中4個藥物有伴隨診斷同時批準(zhǔn)。
報告還提供了大量背景數(shù)據(jù)。例如，平均每種藥物需要13.6年才能從專利申請到上市。然而，這比2016年和2017年的平均速度快了兩年。生物制藥和美國FDA正在使用程序來加快審批過程，超過70%的新藥通過FDA途徑（優(yōu)先審查，加速批準(zhǔn)，快速通道或突破性療法）來加快審批過程。
2018年，有2891個分子處于后期開發(fā)階段，在過去五年中增長了39%。其中癌癥藥物增加了63%，包括細胞、基因和核苷酸治療在內(nèi)的新一代生物療法（NGB），盡管它們在晚期管線中所占的比例不到10%，但在過去三年里數(shù)量卻翻了一番。
在研發(fā)投資方面，報告指出，風(fēng)險投資公司在2018年的投資超過了230億美元，而15家大型制藥公司報告的投資總額超過了1000億美元。
同樣，2018年啟動的臨床試驗總數(shù)也表明了研發(fā)投入的增長這一點：試驗數(shù)比前一年增加9%，比過去五年增加35%。
報告表示：“一種藥物從臨床1期試驗開始到研發(fā)結(jié)束的平均開發(fā)時間在過去10年里增加了26%，2018年增加了6個月，達到12.5年。
2018年，從臨床1期試驗到監(jiān)管提交階段的的綜合成功率（根據(jù)藥物成功進展到下一階段開發(fā)的百分比）下降到11.4%。在不同的治療領(lǐng)域，綜合成功率也各不相同，從6%-15%不等。罕見疾病、消化系統(tǒng)疾病（旅行者腹瀉、慢性特發(fā)性便秘、潰瘍性結(jié)腸炎和克羅恩?。?非酒精性脂肪性肝炎（GI/NASH）領(lǐng)域藥物研發(fā)成功率超過平均水平。
IQVIA還開發(fā)了一種名為臨床開發(fā)生產(chǎn)力指數(shù)的新指標(biāo)。它根據(jù)臨床試驗投入的努力來衡量試驗的成功率。研究者在9個最常見治療領(lǐng)域的試驗中應(yīng)用了它。該指數(shù)發(fā)現(xiàn)，從2013-2018年，生產(chǎn)率總體下降了27%。其中臨床1期試驗生產(chǎn)率下降55%且自2016年以來臨床3期試驗生產(chǎn)率下降，這兩點在很大程度上影響了生產(chǎn)率總體。報告指出，“在臨床1期階段，成功率下降以及試驗復(fù)雜性升高（包括試驗參與者人數(shù)、入組標(biāo)準(zhǔn)、研究地點和試驗終點）都反映了生產(chǎn)率的下降。”
報告還列舉了以下幾種新趨勢，包括數(shù)字健康和移動技術(shù)；更加注重病人報告的結(jié)果，使用真實世界數(shù)據(jù)（RWD）；預(yù)測分析和人工智能；新一代生物療法和靶向療法；更多的生物標(biāo)志物測試；監(jiān)管格局的變化；預(yù)先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況。
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