肝病療法獲FDA突破性療法認定，即將進入3期臨床試驗

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來源：藥明康德

2019-04-21

今日，Genfit公司宣布該公司的主打產(chǎn)品elafibranor獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者。

今日，Genfit公司宣布該公司的主打產(chǎn)品elafibranor獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者。這些患者對熊去氧膽酸（UDCA）反應(yīng)不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激動劑，在治療PBC患者的2期臨床試驗中表現(xiàn)出積極療效，它同時在3期臨床試驗中治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。

PBC是一種嚴重的慢性肝病，患者由于膽管的慢性損傷，導(dǎo)致肝臟清除體內(nèi)毒素的能力下降，引發(fā)肝硬化和肝功能衰竭。目前大約有50%的PBC患者對已有療法反應(yīng)不良或者無法耐受療法的毒副作用。這一領(lǐng)域仍然有很大的未竟需求。

NASH是由于肝臟中脂肪積累，導(dǎo)致肝臟出現(xiàn)炎癥和肝細胞損傷。NASH患者如果不加以治療，會出現(xiàn)肝纖維化，肝硬化和肝癌。目前還沒有治療NASH的獲批療法。

Elafibranor是一款同時激活PPARα和PPARδ的雙重激動劑。這兩種核受體介導(dǎo)多種生理過程，包括脂肪代謝，葡萄糖代謝平衡，炎癥等等。Elafibranor與其它PPAR受體激動劑的區(qū)別在于它不會激活PPARγ受體。因此，它不會引起與PPARγ受體激活相關(guān)的毒副作用，例如體重上升、浮腫、和液體潴留，這可能增加患者的心血管疾病風險。

這一突破性療法認定是基于elafibranor在2期臨床試驗中的表現(xiàn)。在為期12周的隨機雙盲，含安慰劑對照的2期試驗中，總計45名沒有出現(xiàn)肝硬化的PBC患者接受了不同劑量的elafibranor或安慰劑的治療，這些患者對UDCA反應(yīng)不良。試驗的主要終點為堿性磷酸酶（ALP）水平的變化。

試驗結(jié)果表明，與安慰劑相比，兩種不同劑量的elafibranor均顯著降低患者ALP水平。劑量為80 mg的elafibranor組患者ALP水平降低52%（p<0.001），劑量為120 mg的elafibranor組患者ALP水平降低44%（p<0.001）。除此以外，elafibranor組患者其它與PBC相關(guān)的生物標志物指標也獲得顯著改善，包括γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶（GGT）水平，脂質(zhì)生物標志物和抗炎癥生物標志物。

Genfit公司副首席醫(yī)學(xué)官Pascal Birman先生表示：“Elafibranor在2期臨床試驗中表現(xiàn)出良好的抗膽汁淤積效果。FDA基于2期試驗結(jié)果授予的突破性療法認定是一個重要的里程碑。它將加快elafibranor的研發(fā)過程，同時是對這款新藥潛力的肯定。”

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