新聞事件
17日，NEJM發(fā)表一篇X-鏈接復合免疫缺陷（SCID-X1）基因療法的文章。這個由St. Jude科學家設計、將由Mustang Bio推廣的體外基因療法利用一個可以防止癌變的獨特病毒載體將患者的細胞發(fā)生變異的IL2受體gama單位用正常基因替換，然后回輸給患者。8位嬰兒患者平均跟蹤16.4個月沒有發(fā)現(xiàn)嚴重副作用，7位患者的CD3+、CD4+、NK細胞三、四個月后正常，第八位患者也在追加一個劑量細胞療法后恢復正常。這個療法使用前只需低劑量的化療藥物白消安處理。今天MBIO股票收盤后交易中暴漲三倍。
藥源解析
SCID是一種超級罕見病，但是非常惡性的罕見病。SCID-X1是最常見的一個亞型、因為IL2受體gama單位(IL2RG)變異造成。因為IL2RG是幾個重要免疫應答受體的組成部分、所以SCID-X1患者免疫系統(tǒng)缺陷嚴重。因此患者必須隔離在無菌環(huán)境中，70年代有個電影以這個疾病為題材、令大眾知道了惡性疾病，這個疾病也稱bubble boy疾病。現(xiàn)在的標準療法是異體干細胞移植，但只有20%患者有條件接受這個療法。另一個造成SCID的原因是一種脫氨酶缺失，這種亞型叫做ADA-SCID。葛蘭素的ADA-SCID基因療法Strimvelis是針對這個亞型，現(xiàn)在已經(jīng)賣給Orchard。
這個試驗患者屬于比較嚴重的SCID患者，有幾個是干細胞移植失敗患者、多數(shù)已經(jīng)有嚴重感染。用藥后所有感染都已經(jīng)被治愈，患者對**也開始有應答。四名患者已經(jīng)不需要免疫球蛋白療法，另有三人在文章投稿后也停止免疫球蛋白治療。安全性是SCID基因療法的一個主要障礙。第一代SCID-X1基因療法因為導致白血病而被迫終止，癌變通常發(fā)生在給藥15個月以內(nèi)。這個設計在病毒載體加上一段所謂的絕緣體抑制對臨近基因的影響，現(xiàn)在幾個觀察近兩年的患者沒有發(fā)生癌變。
雖然這些嬰兒患者只觀察16個月，但因多項指標全面正?；?、St. Jude科學家說這可能是個治愈性療法?；虔煼ǖ某志眯允莻€重要未知指標，但這只能通過長時間觀察?，F(xiàn)在看這個療法療效驚人，從生活在塑料隔離球中到全世界旅游是個顛覆性改善。這個試驗患者都是嬰兒，現(xiàn)在一個2歲以上患者的臨床試驗正在進行中。盡管這個試驗結(jié)果非常不錯，但完成注冊試驗和建立生產(chǎn)設施這些后期工作還是一個不小的障礙。Mustang Bio這個資源有限的小公司能否承擔個重任有待觀察。
基因療法在經(jīng)歷30年探索后終于開花結(jié)果，最近羅氏、百健先后收購了基因療法企業(yè)Spark和Nightstar?，F(xiàn)在美國已經(jīng)上市了第一個基因療法Luxturna，另一個嚴重兒童疾病SMA的基因療法也有望今年上市。血友病、貧血疾病的基因療法在臨床試驗中也顯示驚人療效。CAR-T也可算是體外基因療法，現(xiàn)在已有兩個上市藥物。今天這個試驗結(jié)果宛如科幻小說，算得上醫(yī)藥史上一個精彩瞬間。
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