邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)新藥！美國FDA授予新型PI3Kδ抑制劑umbralisib治療3類MZL的孤兒藥資格

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來源：生物谷

2019-04-18

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑umbralisib（TGR-1202）孤兒藥資格，用于治療所有3種邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者

TG Therapeutics是一家致力于為B細胞介導(dǎo)疾病患者開發(fā)創(chuàng)新療法的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑umbralisib（TGR-1202）孤兒藥資格，用于治療所有3種邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者：淋巴結(jié)、淋巴結(jié)外、脾臟MZL。今年1月，F(xiàn)DA還授予了umbralisib治療既往已接受至少一種抗CD20療法的復(fù)發(fā)性或難治性MZL成人患者的突破性藥物資格（BTD）。

目前，TG公司正在開展一項IIb期臨床研究UNITY-NHL，評估umbralisib單藥療法治療MZL患者的療效和安全性，這些患者先前已接受至少一種抗CD20療法。今年4月初，2019年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布的MZL隊列數(shù)據(jù)顯示，在既往已接受至少一種抗CD20療法的復(fù)發(fā)性或難治性MZL患者中，umbralisib單藥治療的總緩解率（ORR）為52%，其中完全緩解率（CR）為19%。中位隨訪12.5個月時，中位緩解持續(xù)時間（DoR）尚未達到。額外的療效數(shù)據(jù)包括：臨床受益率88%、86%的患者腫瘤負擔(dān)減少、治療至緩解的中位時間為2.7個月、12個月無進展生存率為66%、中位無進展生存期尚未達到。研究中，umbralisib的耐受性和安全性良好。

TG公司執(zhí)行董事長兼首席執(zhí)行官Michael S.Weiss表示，“美國FDA授予umbralisib治療MZL患者的孤兒藥資格，是我們致力于為包括MZL等罕見病在內(nèi)的B細胞惡性腫瘤患者開發(fā)新的治療方案的另一個重要里程碑。到目前為止，我們對UNITY-NHL研究中MZL隊列的中期結(jié)果感到非常鼓舞。我們期待著在今年晚些時候提供該隊列的最終數(shù)據(jù)，并與FDA討論這些結(jié)果，目標是在年底前提交加速批準umbralisib的監(jiān)管文件。”

邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)新藥！美國FDA授予新型PI3Kδ抑制劑umbralisib治療3類MZL的孤兒藥資格

umbralisib分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：selleckchem.com）

MZL是一類起源于淋巴組織邊緣區(qū)域、生長緩慢的罕見且無法治愈的B細胞非霍奇金淋巴瘤。在2017年1月，強生靶向抗癌藥Imbruvica（ibrutinib）獲得美國FDA批準，加速批準用于既往已接受至少一種抗CD20方案的MZL成人患者。但截至目前，還沒有獲得監(jiān)管機構(gòu)完全批準治療MZL的藥物。

umbralisib是一種口服、每日一次的PI3Kδ抑制劑，可獨特地抑制CK1-ε，這可能使其克服第一代PI3Kδ抑制劑相關(guān)的某些耐受性問題。

除了umbralisib之外，TG公司也正在開發(fā)一款單抗藥物ublituximab（TG-1101），這是一種糖工程化嵌合IgG1單克隆抗體，靶向CD20，該藥正在5項后期臨床研究中評估治療癌癥（慢性淋巴細胞白血病[CLL]、非霍奇金淋巴瘤[NHL]）和非癌癥（多發(fā)性骨髓瘤[MM]）適應(yīng)癥。目前，TG公司正在等待這些研究的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。此外，TG公司最近將其PD-L1單抗TG-1501及其共價結(jié)合布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑TG-1701推進至I期臨床開發(fā)，并計劃在未來將更多的管線資產(chǎn)推進臨床。

原文出處：TG Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Umbralisib from the U.S. Food and Drug Administration for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma

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