4月11日，Celularity公司宣布簽訂了一項長期租賃協(xié)議，將在新澤西州建立一個14.5萬平方英尺的先進細胞制造和研究設(shè)施。該公司正在開發(fā)利用人胎盤干細胞衍生的同種異體細胞療法。
作為全球制藥巨頭Celgene(新基)的衍生公司，Celularity自成立以來就受到了業(yè)界廣泛的關(guān)注。
去年2月，該公司宣布已獲得2.5億美元的投資。公司計劃利用這筆資金加速細胞和組織再生療法，以解決癌癥、慢性疾病、以及退行性疾病等廣大未滿足醫(yī)療需求。
值得注意的是，Celularity的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官RobertHariri博士是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)最知名的人物之一，Hariri博士在人類胎盤衍生的細胞療法和生物材料上做出了先驅(qū)性的貢獻。在創(chuàng)立Celularity公司之前，他曾在Celgene工作，并且和基因組學(xué)領(lǐng)袖CraigVenter共同創(chuàng)建了HumanLongevity公司。
“這個領(lǐng)先的工作空間將把最先進的細胞制造技術(shù)與源自人類胎盤的細胞療法的固有可擴展性，以及我們的IMPACTTM平臺支持的端到端供應(yīng)鏈管理結(jié)合起來，”Hariri博士說，“高效、模塊化的GMP制造基礎(chǔ)設(shè)施，是制造現(xiàn)成的細胞治療解決方案的關(guān)鍵，比如我們正在研究的同種異體胎盤來源的NK細胞治療，可以更快、更可靠、更經(jīng)濟地獲得。”
綜合設(shè)施將根據(jù)美國FDA和歐洲EMA法規(guī)和指導(dǎo)方針提供GMP生產(chǎn)，支持臨床長期供應(yīng)，如果得到批準，將商業(yè)生產(chǎn)其同種異體NK療法(PNK)、低溫貯藏PNK(CYNK)領(lǐng)導(dǎo)項目和其他胎盤衍生細胞療法。
向現(xiàn)貨細胞療法，各大公司紛紛建廠
自體細胞的分離和體外操作都需要昂貴的專用設(shè)備、良好的生產(chǎn)實踐(GMP)設(shè)備以及專業(yè)的技術(shù)人員。在許多情況下，自體T細胞分離和擴增是存在問題的或不可能的，例如在化療后的免疫抑制患者或具有免疫缺陷的惡性腫瘤患者。
盡管這些方法的可行性和有效性已在臨床環(huán)境中得到證實，但是這些細胞療法的一個共同點就是必須在患者接受治療之前進行個性化定制。
因此作為一種個性化定制的療法，其價格昂貴，治療過程復(fù)雜是必然的。考慮到這一點，各大公司開始轉(zhuǎn)向2.0細胞療法-同種異體的現(xiàn)貨(offtheshelf)解決方案。在這個背景下，建廠也成為了一種集體行為。
今年2月，由前KitePharma團隊創(chuàng)立的美國AllogeneTherapeutics宣布，它將在加利福尼亞州紐瓦克建造一個118，000平方英尺的細胞治療制造工廠，以支持其AlloCAR-T候選療法產(chǎn)品供應(yīng)。其表示已經(jīng)在加利福尼亞州紐瓦克的一個地點簽訂了租賃協(xié)議，以建造一個118，000平方英尺的細胞療法制造工廠。
緊接著的3月，法國細胞療法公司Cellectis又宣布，將在北卡羅來納州建造一個82，000平方英尺的商業(yè)制造工廠，以生產(chǎn)其同種異體CAR-T產(chǎn)品，并已簽署了租賃協(xié)議。該公司還開始在法國巴黎建造一個14，000平方英尺的工廠，提供原料供應(yīng)。
源于胎盤，現(xiàn)貨細胞療法
不同于其他的公司，Celularity的產(chǎn)品開發(fā)是建立在大多數(shù)人甚至從未考慮過的生物技術(shù)的基礎(chǔ)上的，是基于胎盤干細胞的創(chuàng)新生物技術(shù)模型。
10多年前，用于醫(yī)療的干細胞往往只能從骨髓、嬰兒臍帶以及流產(chǎn)的死嬰組織獲取，倫理爭議將其推向風口浪尖。而能夠避免倫理爭議胎盤干細胞在當時被宣傳為胚胎干細胞的潛在替代品，由于胎盤組織中含有近十倍于臍帶血的干細胞，因此其經(jīng)濟潛力不可估量。
面對充滿誘惑力的技術(shù)，全球制藥巨頭Celgene看準發(fā)展機遇，在那個時期開始了一系列的收購，布局新領(lǐng)域。Hariri博士也隨之成為Celgene新細胞治療部門的領(lǐng)頭人。在之后的14年，Celgene公司在Hariri的帶領(lǐng)下，利用胎盤來源干細胞開發(fā)了針對克羅恩氏病、關(guān)節(jié)炎、中風等多種疾病的革命性治療技術(shù)。
現(xiàn)如今，作為Celgene的衍生公司，Hariri博士攜Celularity閃亮登場！他表示胎盤干細胞的商業(yè)化會產(chǎn)生1000萬美元的年銷售額。Hariri對這項技術(shù)的潛力充滿了信心，他說：“Celgene讓我在十五年的時間里建立了世界上的細胞療法公司。我們認為，從整形外科到神經(jīng)系統(tǒng)疾病等各種生物材料都有豐富的應(yīng)用前景。”
與針對癌癥的個性化T細胞療法不同，Celularity使用的T細胞將由胎盤制成，這意味著同樣的細胞系可以用于任何人，具有降低制造成本的潛在可能性。(目前的CAR-T治療起價為每名患者37.3萬美元)
此外，公司表示，其已獲得加利福尼亞州生物技術(shù)公司SorrentoTherapeutics的50種潛在CAR-T結(jié)構(gòu)的授權(quán)。更令人印象深刻的是，利用胎盤細胞研發(fā)的通用型CAR-T將會創(chuàng)建標準化產(chǎn)品，而且理論上不會引起患者自身免疫系統(tǒng)的攻擊。
主要候選產(chǎn)品，正積極推進
3月29日，在AACR年會上，Celularity公布了研究性同種異體自然殺傷(NK)細胞療法PNK-007的兩項1期研究結(jié)果，用于治療急性髓性白血病(AML)和多發(fā)性骨髓瘤(MM)的患者。
針對AML的研究結(jié)果表明，PNK-007在血液和骨髓中持續(xù)存在長達一個月，這證明了PNK-007在HLA(人類白細胞抗原)不匹配患者中擴增和進一步成熟。
公司計劃在2019年下半年開展AML患者的1b/2a期研究和MM患者的2期研究。這些研究將調(diào)查CYNK-001的安全性和有效性，CYNK-001是PNK-007的冷凍保存后繼產(chǎn)品。
“PNK-007的這些首次人體試驗的積極結(jié)果證實了我們從胎盤細胞獲得細胞治療的獨特方法，并表明這種研究性免疫療法有可能成為嚴重血液癌癥患者的一種重要選擇，包括那些接受過大量預(yù)處理且先前治療失敗的患者，或接受過自體干細胞移植的患者，”Hariri博士說。“考慮到目前可用的患者來源和成人供體細胞療法所帶來的挑戰(zhàn)，我們認為非常需要下一代、同種異體、現(xiàn)成的免疫療法，這些療法對患者和醫(yī)療保健系統(tǒng)來說更易接受、更易獲得、更實惠。”
除了來自PNK-007研究的結(jié)果，Celularity還將在一個口頭會議上展示臨床前數(shù)據(jù)，評估其從人類胎盤CD34+祖細胞中提取的專有基因修飾的同種異體NK細胞(GM-NK)，用于治療廣泛的血癌和實體腫瘤。
早期臨床前研究表明，PNK的這種基因修飾促使對一系列血液學(xué)和實體癌細胞系以及原發(fā)腫瘤細胞的抗腫瘤活性增加了兩到四倍。
“我們期待推進這一重要項目，因為它將為基因改造的NK細胞治療鋪平道路，使其成為癌癥患者的另一種選擇，”Hariri博士繼續(xù)說。
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