世界帕金森日：與疾病斗爭的前沿療法

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-04-12

4月11日是世界帕金森日（World Parkinson's Disease Day），這一天的設(shè)立旨在提高人們對帕金森病的認(rèn)識。帕金森病是神經(jīng)系統(tǒng)的一種累進(jìn)性疾病，影響患者運動。

4月11日是世界帕金森日（World Parkinson's Disease Day），這一天的設(shè)立旨在提高人們對帕金森病的認(rèn)識。帕金森病是神經(jīng)系統(tǒng)的一種累進(jìn)性疾病，影響患者運動。癥狀開始時很小，通常手部幾乎沒有明顯的震顫。但隨著時間的推移，震顫會變得更加明顯，運動也可能會變慢，使日常任務(wù)的完成變得更加困難，該疾病還會帶來肌肉僵硬，姿勢和平衡能力受損，以及語言能力的變化。

近期，生物制藥領(lǐng)域在治療帕金森病方面取得了哪些進(jìn)展呢？本文做一簡短盤點：

Inflazome獲100萬美元資助研發(fā)腦病成像示蹤劑

最近，邁克爾 J. 福克斯帕金森研究基金會(MJFF)向總部在都柏林和英國劍橋的公司Inflazome提供了100多萬美元資助，用于開發(fā)NLRP3特異性正電子發(fā)射斷層顯像(PET)示蹤劑，該示蹤劑可用于非侵入性成像，可對炎癥小體所致的腦部疾病進(jìn)行成像。

該公司指出，炎癥小體會產(chǎn)生刺激免疫細(xì)胞對抗感染的信號。在正常情況下，這是有益的。但是，當(dāng)免疫系統(tǒng)在沒有控制的情況下被激活時，炎癥就會與廣泛的疾病聯(lián)系在一起，包括阿爾茨海默氏癥、關(guān)節(jié)炎和各種心血管疾病。

Inflazome致力于開發(fā)阻斷炎癥小體信號的方法，以消除不必要的炎癥。NLRP3炎癥小體被認(rèn)為驅(qū)動了許多神經(jīng)退行性疾病相關(guān)的慢性炎癥，包括帕金森病。PET示蹤劑的設(shè)計是為了確定臨床試驗所需的劑量。

Neuropharma推進(jìn)左旋多巴鼻內(nèi)制劑開發(fā)

總部位于西雅圖的Neuropharma公司專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的療法開發(fā)，研發(fā)針對帕金森病、雙相情感障礙和**分裂癥以及急性偏頭痛展開。2018年5月，該公司啟動了INP103與安慰劑對比治療帕金森病的IIa期臨床試驗。INP103是一種新型的左旋多巴化合物鼻內(nèi)制劑，使用公司專有的Precision Olfactory Delivery(POD)平臺進(jìn)行藥物遞送。

大多數(shù)帕金森病患者最終都會接受左旋多巴治療。但是隨著疾病的發(fā)展，超過一半的人會發(fā)展成僵硬狀態(tài)或發(fā)生OFF事件，這與藥物水平的波動有關(guān)。該公司鼻內(nèi)制劑期待改善藥物水平的變化。

Denali Therapeutics調(diào)節(jié)溶酶體功能藥物推進(jìn)臨床

2018年12月，總部位于舊金山南部的Denali Therapeutics宣布開始DNL201的臨床Ib期試驗患者給藥。DNL 201是富亮氨酸重復(fù)激酶2(LRRK 2)的小分子抑制劑，LRRK2是溶酶體功能的調(diào)節(jié)因子。LRRK 2基因突變是帕金森病最常見的突變類型之一，溶酶體功能在帕金森病患者中是受損的，但有可能通過抑制LRRK 2而恢復(fù)。

“基于在122名健康志愿者中進(jìn)行的I期研究積極結(jié)果，我們很高興能對帕金森病患者進(jìn)行DNL201的評估。”當(dāng)時Denali公司首席醫(yī)學(xué)官Carole Ho表示，“這項研究將為患者提供更多重要的安全和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)，以支持合理的劑量選擇；并為DNL201進(jìn)一步臨床試驗的決定提供依據(jù)，包括潛在的注冊用試驗。”

基因治療減輕帕金森運動癥狀

4月4日，由加州大學(xué)舊金山分校(UCSF)研究人員資助的一項研究發(fā)表在《Annals of Neurology》上。這項I期研究引入了一種研究性基因，通過外科手術(shù)將氨基酸脫羧酶(AADC)引入?yún)⑴c者的大腦，試驗涉及15名年齡在40-70歲之間的中度帕金森病患者。

AADC可以將左旋多巴轉(zhuǎn)化為多巴胺，這有助于控制帕金森的運動癥狀。研究將患者分為三組，每組接受一次不同劑量的基因治療。6個月后，所有組患者的AADC活性增加，左旋多巴的需求量下降。其中，接受劑量的隊列有42%的人左旋多巴需求量減少。在一年內(nèi)，患者有更多的時間沒有運動障礙。研究也顯示出劑量依賴性特征，即劑量越高，AADC活性越高，用藥減少的幅度就越大。

Alterity Therapeutics爭取亞洲投資關(guān)注

上周晚些時候，澳大利亞PRANA Biotechnology公司更名為Alterity Therapeutics。4月11日，該公司宣布將向亞洲投資者推出路演。其主要候選藥物PBT 434是一種治療帕金森病的藥物，已經(jīng)獲得了治療多系統(tǒng)萎縮癥治療的孤兒藥指定。該藥物主要針對與帕金森病和非典型帕金森病神經(jīng)變性相關(guān)的關(guān)鍵蛋白，目前正在進(jìn)行臨床1期試驗。

（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章參考來源：

World Parkinson’s Day: How Science Is Battling the Disease

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