全球最暢銷孤兒藥Soliris生物仿制藥在俄羅斯獲批

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-04-10

瑞士生物技術(shù)公司Selexis SA與俄羅斯生物制藥公司Generium近日聯(lián)合宣布，來自Selexis公司SURE技術(shù)平臺生產(chǎn)的生物產(chǎn)品已獲批在俄羅斯上市。

瑞士生物技術(shù)公司Selexis SA與俄羅斯生物制藥公司Generium近日聯(lián)合宣布，來自Selexis公司SURE技術(shù)平臺生產(chǎn)的生物產(chǎn)品已獲批在俄羅斯上市。最新批準的產(chǎn)品是單克隆抗體藥物Soliris（eculizumab）的一種生物仿制藥，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。Generium是全球第一家開發(fā)和銷售eculizumab生物仿制藥的制藥公司。

PNH是一種罕見的、危及生命的血液疾病，其特征是補體系統(tǒng)（機體先天免疫系統(tǒng)的一部分）破壞紅細胞。在PNH患者中，eculizumab可減少紅細胞的破壞以及輸血需求。

aHUS是一種極為罕見的、危及生命的進行性疾病，常有遺傳原因。在大多數(shù)情況下，該病是由補體系統(tǒng)的慢性、不受控制的激活引起的。其特點是在全身的小血管中形成血栓，可導(dǎo)致中風(fēng)、心臟病發(fā)作、腎衰竭和死亡，eculizumab可顯著改善aHUS患者的腎功能。

Selexis公司首席執(zhí)行官Igor Fisch博士表示，“這種生物制品在俄羅斯的上市批準代表了Selexis公司的另一個重大里程碑。目前有超過115個臨床項目使用了SURE技術(shù)平臺，其中包括9個III期項目。Selexis產(chǎn)生的研究細胞庫正在不斷地應(yīng)用于臨床項目。此次eculizumab生物仿制藥批準，也是基于SURE技術(shù)平臺并獲得監(jiān)管批準的第5個產(chǎn)品，這些產(chǎn)品驗證了我們正在進行的科學(xué)創(chuàng)新。我們致力于通過更快、更安全和更具成本效益地開發(fā)復(fù)雜的蛋白質(zhì)療法來幫助我們的合作伙伴解決復(fù)雜和難治性疾病。”

Generium公司首席執(zhí)行官Dmitriy Kudlay表示，“俄羅斯、美國和瑞士科學(xué)家的共同努力，使得在開發(fā)治療PNH和aHUS等罕見疾病的高科技藥物方面取得了重大進展，并將從俄羅斯當?shù)厣a(chǎn)中獲得經(jīng)濟效益。我們相信與Selexis的合作可以提高產(chǎn)品的質(zhì)量，很自豪能夠在幫助俄羅斯臨床界對抗罕見疾病方面邁出新的一步。”

Selexis SA公司是哺乳動物（懸浮適應(yīng)CHO-K1）細胞系開發(fā)領(lǐng)域的科學(xué)先驅(qū)，其SURE技術(shù)平臺基于SGE?（Selexis遺傳元件），這是一種新型的基于人類DNA的元件，控制哺乳動物細胞染色質(zhì)的動態(tài)組織。這些元件通過使表達盒獨立于整合位點而提高轉(zhuǎn)基因的轉(zhuǎn)錄速率，從而允許任何重組蛋白更高和更穩(wěn)定的表達。SURE技術(shù)改進了細胞用于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和制造重組蛋白的方法。

SURE技術(shù)平臺：重新定義同類細胞系開發(fā)技術(shù)（圖片來源：Selexis SA公司網(wǎng)站）

該公司SURE CHO-M Cell Line?是一種源自CHO-K1細胞的專有、高性能哺乳動物細胞系，用于生產(chǎn)治療性重組蛋白，包括單克隆抗體。該細胞系的基因組已被完全測序，并被用來表征轉(zhuǎn)基因序列、鑒定轉(zhuǎn)基因整合位點和記錄細胞群的單克隆性。該細胞系的開發(fā)旨在解決蛋白質(zhì)表達的瓶頸問題，其生長和生產(chǎn)特性已得到了很好的定義，并且細胞飼養(yǎng)策略已得到了優(yōu)化，允許更快速、更有效地擴大至生物反應(yīng)器。目前，利用該細胞系生產(chǎn)的蛋白療法已在臨床試驗和上市產(chǎn)品中廣泛應(yīng)用。

Soliris：全球最暢銷的罕見病藥物之一，2018年銷售額35.63億美元

Soliris由美國罕見病生物制藥公司Alexion研制，該藥是一種首創(chuàng)（first-in-class）的補體抑制劑，通過抑制補體級聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補體級聯(lián)反應(yīng)是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在嚴重的罕見病和超級罕見病中發(fā)揮了重要作用，包括：PNH、aHUS、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）等等。

Soliris于2007年首次上市，截至目前已獲批3種超級罕見?。篜NH、aHUS、抗AchR抗體陽性gMG。該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2018年銷售額高達35.63億美元。今年2月，Soliris治療NMOSD適應(yīng)癥獲美國FDA優(yōu)先審查，如果獲批，該適應(yīng)癥有望Soliris新增約7億美元的銷售額。

除了不斷擴大Soliris適應(yīng)癥之外，Alexion公司也正在開發(fā)升級版產(chǎn)品Ultomiris，該藥已于2018年12月獲得美國FDA批準PNH適應(yīng)癥。Ultomiris是首種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，在臨床研究中，Ultomiris每2個月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。

業(yè)界預(yù)測，Ultomiris將成為PNH臨床治療的新標準?；趶妱诺呐R床數(shù)據(jù)和差異化特征，Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個藥物在2022年的合計銷售額預(yù)計將達到50億美元。

今年1月底，Ultomiris一線治療補體抑制劑初治aHUS患者的III期臨床獲得成功。Alexion公司已計劃在今年上半年向美國FDA提交新適應(yīng)癥申請。業(yè)界對Ultomiris的商業(yè)前景非?？春?，醫(yī)藥市場調(diào)研機構(gòu)EvaluatePharma此前預(yù)測，Ultomiris在2024年的銷售額將有望達到34.3億美元，成為美國FDA在2018年批準的59個新藥中商業(yè)潛力的產(chǎn)品。

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