男性乳腺癌、RWE、輝瑞新藥這仨到底啥關(guān)系？

熱門推薦：男性乳腺癌 , 輝瑞新藥 , RWE ,

作者：大咪來源：醫(yī)藥代表

2019-04-09

總的來說，大咪認為，RWE 能夠得到重視的一個重要原因是，它是以臨床價值為導(dǎo)向的，對于藥企來說，它加快了新藥研發(fā)的步伐，而對于推廣人員，也增加了另一個有說服力的工具，所以，大家可以嘗試多了解一下。

清明假期最后一天，溜達了一天比較疲勞，今晚給大家隨便聊點。

4月4日，F(xiàn)DA發(fā)布公告，擴大了輝瑞愛博新（Ibrance，哌柏西利/palbociclib）結(jié)合特定的內(nèi)分泌療法用于治療HR陽性、HER2陰性晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的適應(yīng)癥，今年起在美國可以用于男性乳腺癌患者。

去年，輝瑞哌柏西利的銷售額增長了32%，達到41億美元，僅次于該司的重磅產(chǎn)品沛兒13和樂瑞卡。

但男性乳腺癌比較少見，據(jù)FDA估計2019年大概只有2670例患者，不到所有乳腺癌病例的1%，所以，這個新的獲批可能不會給輝瑞帶來更多商業(yè)上的獲利，但是它的意義在于，這為制藥公司成功通過FDA批準增添了一個成功案例——哌柏西利這次是沒有依賴臨床研究的，而是僅僅依靠真實世界數(shù)據(jù)（RWE）。

RWE（真實世界證據(jù)）是 Real-World Evidence 的縮寫，它的定位初始主要是滿足上市后與藥物安全相關(guān)的監(jiān)管要求，而如今，RWE的應(yīng)用已遠遠超出了藥物警戒的范疇，被廣泛應(yīng)用于醫(yī)療健康行業(yè)的不同利益相關(guān)方，包括監(jiān)管機構(gòu)、醫(yī)保支付方和醫(yī)療保健專業(yè)人士（HCPs）等。

比如，十來年前大伙兒跑醫(yī)院，每個人都說自己的藥品好，都有 DA 和 PPT 上一堆臨床試驗來證明，既然都說自己的藥牛掰，那實際就是都一樣，所以，大伙兒只能拼客情拼贊助，但是，如今當臨床推廣越來越規(guī)范，客情、贊助等等銷售因素越來越受限的時候，你會發(fā)現(xiàn)，當你再說自己的藥品好的時候，醫(yī)生會說，OK，拿 evidence 說話，尤其是當你擺出很多國外的臨床試驗時，醫(yī)生會說你有沒有本地應(yīng)用的 evidence 呢，沒有則說服力不夠啊。

這里就涉及到我們常聽到的一個詞——RCT，我們都知道，RCT 是隨機對照試驗的意思，它可以幫我們確定新療法是否優(yōu)于標準治療對照組，是評價未上市新藥療效的“黃金標準”，而我們今天提到的真實世界數(shù)據(jù)（RWE）和真實世界研究（RWS），則較全面的反映了真實的藥品上市后的臨床應(yīng)用信息，雖然現(xiàn)在醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域利益相關(guān)方對RWE的青睞程度不一，各國之間也存在差異，但隨著各方對RWE越來越熟悉，它終會越來越被多方所重視。

了解了這倆概念，我們回到輝瑞的這個新藥哌柏西利，它是一種細胞周期蛋白依賴性激酶（CDK）4/6抑制劑，最初于2015年在FDA獲批，和芳香化酶抑制劑（比如來曲唑）聯(lián)用作為絕經(jīng)后女性患者內(nèi)分泌治療為基礎(chǔ)的初始方案，治療激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

而對于男性乳腺癌患者，目前沒有明確的的治療指南，其治療策略的制定多參考女性乳腺癌的治療規(guī)范，即以手術(shù)為主，放射治療、化療和內(nèi)分泌治療為輔的綜合治療，但其臨床和病理特點與女性不盡相同。

此次，針對男性乳腺癌患者，輝瑞提供了從電子健康記錄（EHRs）的真實世界數(shù)據(jù)（RWD）的分析結(jié)果作為額外的支持數(shù)據(jù)，以證實哌柏西利與內(nèi)分泌治療聯(lián)合用于男性乳腺癌患者在這個罕見的乳腺癌患者群體中觀察到的腫瘤變化，成功通過了 FDA 的批準。

多家跨國藥企重視RWE

FDA 之前有過使用真實世界證據(jù)（RWE）來審查藥物的先例，但這些證據(jù)經(jīng)常被用來構(gòu)建歷史對照來比較藥物單臂研究的結(jié)果，來顯示與現(xiàn)有治療相比的明顯優(yōu)勢，安進的Blincyto（blinatumomab）就是這種情況，2014年首次被批準用于治療急性淋巴細胞白血病。

2018年2月，羅氏以19億美元收購美國癌癥數(shù)據(jù)公司 Flatiron Health，其中原因之一也是期望以真實世界證據(jù)（RWE）來作為單臂研究的工具開發(fā)腫瘤藥物，這一收購表明了跨國藥企對 RWE 越來越有清晰的規(guī)模化的需求，當然，美國有相對規(guī)范的腫瘤 EMR 數(shù)據(jù)也是一個優(yōu)勢條件。

今年1月28日，F(xiàn)DA 局長 Scott Gottlieb 制定了 FDA 處理 RWE 和 RWD 的新框架，涉及在臨床試驗機構(gòu)之外收集有關(guān)藥物安全性和有效性的信息，通?？梢詮碾娮咏】涤涗洠‥HR）、實驗室、可穿戴設(shè)備、醫(yī)療保險理賠，甚至從社交網(wǎng)絡(luò)中收集，他認為新的方法和技術(shù)可以幫助審批機構(gòu)擴大做出決策的證據(jù)來源。

FDA新框架和之前的美國《21世紀治愈法案》加速采用基于RWE的臨床研究和上市后研究結(jié)果，這對新藥或已有藥品的新適應(yīng)癥的批準是一個極大的利好。

百時美施貴寶是另一家對 RWE 和人工智能（AI）感興趣的公司，上個月28日，外媒傳出消息，施貴寶和 AI 公司 Concerto HealthAI 簽訂多年戰(zhàn)略合作協(xié)議，專注于在特定腫瘤領(lǐng)域的RWE，利用高級人工智能生成RWE，助力于腫瘤新藥的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。

Concerto HealthAI 公司擁有美國臨床腫瘤學(xué)會的授權(quán)，可以從其數(shù)據(jù)平臺 CancerLinQ 中收集數(shù)據(jù)，CancerLinQ 是美國臨床腫瘤學(xué)會的非營利性子公司，這個數(shù)據(jù)平臺可以為美國醫(yī)生和研究人員提供醫(yī)學(xué)洞見。

關(guān)注 RWE 的跨國藥企仍然不止這些，武田制藥也在和 AI 公司 Recursion Pharmaceuticals 合作，來確定罕見病臨床入組患者，其中應(yīng)該也會涉及到 RWE。

據(jù)報道，賽諾菲在幾年前也開啟全球數(shù)字轉(zhuǎn)型策略，在內(nèi)部建立真實世界研究平臺“達爾文”，利用這個數(shù)據(jù)平臺，進行了超過 100 多個的研究項目，通過對真實世界的醫(yī)療及醫(yī)藥數(shù)據(jù)的整合分析，賽諾菲可以更好進行產(chǎn)品研發(fā)、提高患者管理能力，進行更好的決策，做出更好的醫(yī)療干預(yù)，以及優(yōu)化治療結(jié)果。

點擊下圖，預(yù)登記觀展