2019年03月28日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生與健康委員會組織有關專家研究論證，遴選出了第二批臨床急需境外新藥，為落實國務院常務會議有關會議**，加快臨床急需的境外上市新藥進入中國。
2018年以來，國家藥品監(jiān)督管理局深入優(yōu)化臨床急需境外新藥審評審批，佳達修9，歐迪沃，可瑞達，Soliris (依庫珠單抗)等一批創(chuàng)新藥加速進入中國，本文重點分析國家局發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥，并同時簡單更新第一批名單中藥物中國開發(fā)進展。
一．政策助力：全球創(chuàng)新藥物加速進入中國
近年，國家局推出多項重要的審評審批政策，如優(yōu)先審評、接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)、優(yōu)化進口創(chuàng)新藥審評程序、臨床默示許可等等，系列政策給全球創(chuàng)新藥加速進入中國提供了前所未有的機遇，這其中，罕見病藥物更是受益頗多，罕見病藥物在中國上市的機會難得一遇。
此次，第二批臨床急需境外新藥名單有一個明顯特點：罕見病藥物比例占一半，第二批名單中15款藥物為罕見病用藥，如β-半乳糖苷酶A缺乏的治療藥物Fabrazyme（Agalsidase Beta）；除此外，有多款藥物以"較上市產(chǎn)品有治療優(yōu)勢"納入名單中，如丙肝藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy。
第2批臨床急需境外新藥中，尚有多個值得關注的點，具體的：
1. 多個藥物國內(nèi)已上市 藥物憑借單適應癥進入名單
根據(jù)筆者所查詢到的信息，第二批名單中藥品已在國內(nèi)上市，藥物憑借某單適應癥進入名單，例如地特胰島素用于Noonan 綜合癥，烏司奴單抗用于克羅恩病，阿達木單抗用于葡萄膜炎，Santen開發(fā)的貝前列素新適應癥角膜結膜炎。
另外，愛可泰隆波生坦分散片同樣進入名單，根據(jù)筆者查詢到的信息波生坦片已在國內(nèi)上市，藥物憑借新的劑型進入。
這些藥物進入第2批臨床急需名單后，其后續(xù)的特定的新適應癥拓展或是新劑型獲批將會進一步加速。
2. 名單中5款藥物處于上市申請階段
除上文提到的已上市藥物外，有5款藥物已向NMPA遞交上市申請，這其中包括兩款罕見病藥物，即法布雷病治療藥物阿加糖酶α/β，以及3款具有明顯治療優(yōu)勢的藥物如，丙肝直接抗病毒 藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy，PCSK9單抗Praluent（Alirocumab）。
這其中，Mavyret 將會進一步增加丙肝患者治療選擇，其治療周期減少（唯一一款療程為8周的DAA藥物）、治療費用大幅降低，為同類產(chǎn)品。
艾滋病藥物Biktarvy則是吉利德推出的一款整合酶抑制劑類完整方案單一片劑藥物，是目前美國一線用藥，而國內(nèi)艾滋病用藥依舊十分落后，固定劑量復方缺乏，療效優(yōu)異的整合酶抑制劑產(chǎn)品更是罕見，醫(yī)保對固定劑量復方或完整方案單一片劑藥物覆蓋極差，該款藥物上市將會大大提高國內(nèi)艾滋病藥物的可及性，改善患者用藥。
3. 9款藥物處于臨床階段
處于臨床階段的9款藥物，多為近3年全球批準上市的創(chuàng)新藥物，其中Erleada (apalutamide)，Lokelma (sodium zirconium cyclosilicate)，Xofluza (Baloxavir marboxil)更是2018年剛剛在歐盟或是美國獲批，納入名單后，藥物中國上市進程將會進一步提速。
4. 尚未在中國國內(nèi)申報的藥物
在9款仍未有任何申報的藥物中，藥物可直接國內(nèi)遞交上市申請。其中，有1款特別值得關注，即Vigadrone(vigabatrin)。
目前，國內(nèi)遠大醫(yī)藥按照3類仿制藥在開發(fā)藥物vigabatrin，受理號CYHS1800517，擬納入優(yōu)先審評，公示后未通過。
同時，國家局給出的美國首次批準時間是錯誤的，vigabatrin美國首次以商品名SABRIL獲批上市， Ovation Pharmaceuticals（Lundbeck收購該公司）開發(fā)，該藥物美國首次批準時間應該為2009年08月21日，該信息可在FDA官網(wǎng)核實。
二. 第一批臨床急需境外新藥審評進展
2018年12月10日，筆者前文中特地更新了第一批臨床急需境外新藥審評進展，詳見（第一批臨床急需新藥審評進度更新：多款藥物通過簡化審評獲批上市），下文將在前文的基礎上，更新最近值得關注的幾個進展。
第一批臨床急需清單中，共計40款藥物，其中4款藥物已經(jīng)先后獲批上市，代表如罕見病藥物Nusinersen。另外，該批清單中有一個值得關注的藥物，即禮來開發(fā)軟組織肉瘤藥物Olaratumab，2018年12月10日，CDE承辦上市申請，目前辦理狀態(tài)已處于"在審批"。
但是，2016年藥物加速批準上市，后續(xù)驗證性臨床試驗ANNOUNCE, NCT02451943未達到臨床終點，禮來2018年財報中披露，Lartruvo 2018年銷售額達到3.04億美元，同時，禮來已經(jīng)停止該藥物的推廣，F(xiàn)DA和EMA均發(fā)布公告，1.新發(fā)軟組織肉瘤患者不推薦使用 Lartruvo (olaratumab)；2. 正在藥物治療患者中，應咨詢醫(yī)生等專業(yè)人士，是否應該繼續(xù)藥物治療。
Lartruvo (olaratumab)中國加速獲批上市后，同樣應該繼續(xù)監(jiān)測和評估藥物的臨床獲益。
能夠預測，未來將有更多藥物通過此通道獲批上市，納入臨床急需新藥名單將大大加速其上市進程，具體的：
1. 已遞交上市申請的，需要補充部分資料（如人種差異研究資料，上市后研究和上市后風險控制）；
2. 已經(jīng)遞交IND的，可改為上市申請，并補充資料；
3. 未在國內(nèi)申報的，直接上市申請。
上述針對名單藥品所專設的藥品審評審批通道無疑將會明顯提高國內(nèi)創(chuàng)新藥物的可及性，中國敞開懷抱，熱情擁抱全球創(chuàng)新藥物。
第一批臨床急需用藥中國開發(fā)進展更新
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