$88500/年！FDA批準(zhǔn)多發(fā)性硬化癥新藥Mayzent上市

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作者：知行來源：CPhI制藥在線

2019-03-28

2019年3月27日，諾華宣布FDA批準(zhǔn)Mayzent上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，同時(shí)也是FDA批準(zhǔn)的首款治療繼發(fā)性進(jìn)展型MS的藥物，此次批準(zhǔn)是基于III期臨床試驗(yàn)EXPAND的優(yōu)異數(shù)據(jù)。

2019年3月27日，諾華宣布FDA批準(zhǔn)Mayzent上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，同時(shí)也是FDA批準(zhǔn)的首款治療繼發(fā)性進(jìn)展型MS的藥物，此次批準(zhǔn)是基于III期臨床試驗(yàn)EXPAND的優(yōu)異數(shù)據(jù)。

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致大腦與身體其它部位的信息交流受阻，主要有三種類型：復(fù)發(fā)緩解型（RRMS）、繼發(fā)性進(jìn)展型（SPMS）和原發(fā)性進(jìn)展型（PPMS），超過80%的RRMS患者會發(fā)展成SPMS患者。

Mayzent

Mayzent（來源于MCE）

Mayzent（siponimod）是由諾華（Novartis）研發(fā)的，一種對鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體亞型S1P1和S1P5具有高度選擇性的受體調(diào)節(jié)劑，其通過與淋巴細(xì)胞的S1P1受體亞型結(jié)合，防止淋巴細(xì)胞進(jìn)入MS患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而降低炎癥反應(yīng)。2018年10月，諾華向FDA和EMA遞交了Mayzent的上市申請。

2019年3月27日，諾華宣布FDA批準(zhǔn)Mayzent上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，包括RRMS和活躍的SPMS患者，一周內(nèi)上市銷售，據(jù)估計(jì)2024年Mayzent的銷售額將達(dá)到13億美元。

Mayzent的批準(zhǔn)是基于III期臨床試驗(yàn)EXPAND的成功，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Mayzent顯著降低了殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)（3個(gè)月確證殘疾進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)），達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。

表1 III期臨床EXPAND試驗(yàn)設(shè)計(jì)與結(jié)果

III期臨床EXPAND試驗(yàn)設(shè)計(jì)與結(jié)果

Mayzent是諾華第二款獲得FDA批準(zhǔn)的MS產(chǎn)品，2010年9月22日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其Gilenya（fingolimod）上市，用于治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥；2018年5月11日，Gilenya獲得治療10歲及以上兒童和青少年復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥的適應(yīng)癥拓展，成為首個(gè)FDA批準(zhǔn)治療兒童MS患者的藥物。

OMB157（ofatumumab）是諾華的處于III期臨床的在研MS藥物，ofatumumab（Arzerra）已經(jīng)獲批治療慢性淋巴細(xì)胞白血病。OMB157可以特性性靶向CD20陽性B細(xì)胞（髓鞘損傷的關(guān)鍵因素），具有快速的B細(xì)胞耗竭作用并保留免疫力的潛在有利安全特性，是羅氏Ocrevus強(qiáng)有力的潛在競爭對手。

表2 諾華的多發(fā)性硬化癥資產(chǎn)

諾華的多發(fā)性硬化癥資產(chǎn)

Mayzent的批準(zhǔn)恰逢新基（Celgene）再次向FDA遞交Ozanimod的上市申請，這或許會使新基和BMS感到擔(dān)憂，一方面是MS市場競爭加劇，另一方面是諾華擁有涵蓋Ozanimod劑量滴定的一項(xiàng)關(guān)鍵專利。

Ozanimod是新基認(rèn)定的MS重磅炸彈，也是BMS重金收購新基的關(guān)鍵之一。2018年2月，Ozanimod曾收到FDA的拒絕審評通知，補(bǔ)充非臨床數(shù)據(jù)后，2019年3月25日新基再次向FDA遞交Ozanimod上市申請，預(yù)計(jì)2020年獲批上市，參與到MS市場競爭中。

參考來源：

1.Novartis snags blockbuster OK for secondary progressive multiple sclerosis drug Mayzent；

2.Novartis receives FDA approval for Mayzent? (siponimod), the first oral drug to treat secondary progressive MS with active disease；

3.Novartis wins key US approval for multiple sclerosis drug Mayzent。

作者簡介：知行，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。

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