近日，美國霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所（Howard Hughes Medical Institute，簡稱HHMI）Scott Sternson博士率領(lǐng)的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，生物制藥公司輝瑞生產(chǎn)的藥物Chantix除了有戒煙的基礎(chǔ)功能，還有控制小鼠和非人靈長類動物的神經(jīng)元活性的作用。這一研究結(jié)果發(fā)表在了《科學(xué)》雜志上。
Howard Hughes Medical Institute是一家總部位于美國馬里蘭的非營利性醫(yī)學(xué)研究所，由美國著名飛行員、工程師Howard Hughes于1953年成立。該研究所致力于為尖銳濕疣、生殖器皰疹等性傳播疾病提供治療方案，旗下“HHMI細(xì)胞因子免疫療法”獲得了世界衛(wèi)生組織知名醫(yī)學(xué)專家的認(rèn)可和推崇。
化學(xué)遺傳學(xué)技術(shù)是一個(gè)新興的研究領(lǐng)域，是指通過特殊設(shè)計(jì)的化合物來精確控制動物體內(nèi)細(xì)胞的活性，主要應(yīng)用在控制大腦中神經(jīng)元活性的領(lǐng)域。但這一技術(shù)此前一直停留在科學(xué)實(shí)驗(yàn)階段，沒有應(yīng)用到臨床開發(fā)中。HHMI此次的研究結(jié)果有望打破這一局面。
通?；瘜W(xué)遺傳學(xué)的靶點(diǎn)是G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs），但目前與GPCRs結(jié)合的小分子都因?yàn)榇嬖诟弊饔枚慌R床試驗(yàn)所放棄。HHMI的科學(xué)家們采取了新的策略，他們設(shè)計(jì)了一個(gè)基于離子通道的技術(shù)平臺，篩選能夠與特定離子通道相結(jié)合的藥物，最終篩選出44種臨床用藥，其中Chantix是各方面性能都的候選藥物。
Chantix是一種不含***的處方藥，主要用于幫助吸煙者戒煙，在2016年已獲得FDA批準(zhǔn)。該藥物在低劑量情況下仍然具有良好的耐受性，可以輕松越過血腦屏障，與某些神經(jīng)元組中表達(dá)的蛋白結(jié)合，達(dá)到控制神經(jīng)元的效果，從而對神經(jīng)系統(tǒng)疾病進(jìn)行精確治療。
HHMI的研究人員在Chantix的基礎(chǔ)上，更進(jìn)一步改良了其結(jié)構(gòu)，并且修改了與Chantix結(jié)合的兩種離子通道，一種用于刺激神經(jīng)元活動，另一種用于抑制神經(jīng)元活性。在對小鼠和恒河猴的研究中，研究人員成功地利用這一化學(xué)遺傳學(xué)技術(shù)調(diào)節(jié)了大腦中GABAergic神經(jīng)元的活性，并觀察到動物行為產(chǎn)生了變化。
Scott Sternson博士表示：“迄今為止，Chantix是治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病最有效的藥物，我們的發(fā)現(xiàn)有望為特定神經(jīng)疾病帶來精準(zhǔn)療法。例如，有些患有嚴(yán)重癲癇的患者，可以避免以手術(shù)的方式切除大腦中的病灶，只需要服用藥物來抑制神經(jīng)元的活性。藥物治療的療法侵入性更小，針對性更強(qiáng)，能夠更大程度上減少患者對止痛藥的依賴。”
目前Howard Hughes已授權(quán)生物初創(chuàng)公司Redpin Therapeutics開展Chantix臨床前研究。未來，研究人員希望該藥物盡快進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，幫助CNS患者減輕痛苦。
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