緩解腎性貧血創(chuàng)新口服療法3期結(jié)果積極

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來源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-03-14

日前，Akebia Therapeutics公司宣布，該公司與田邊三菱制藥株式會(huì)社（Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation，MTPC）聯(lián)合開發(fā)的vadadustat，在治療腎性貧血患者的多項(xiàng)3期試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。Vadadustat是一款口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）。MTPC預(yù)計(jì)將在今年晚些時(shí)候在日本遞交新藥申請(qǐng)。

腎性貧血是慢性腎病（CKD）常見的并發(fā)癥。腎臟是生成刺激骨髓生成紅細(xì)胞的促紅細(xì)胞生成素（EPO）的重要器官。腎性貧血產(chǎn)生的原因是由于腎功能下降，一方面導(dǎo)致EPO的生成減少，另一方面腎臟對(duì)貧血引起的缺氧刺激無法產(chǎn)生足夠的應(yīng)答反應(yīng)。腎性貧血患者的癥狀包括虛弱、疲憊、頭痛、眩暈、呼吸困難和胸痛等等。目前對(duì)腎性貧血的標(biāo)注療法是注射EPO刺激因子（ESA），然而最近研究表明ESA療法可能增加患者的心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)，因此患者需要其它的治療選擇。

Vadadustat的作用是模擬高海拔情況下身體對(duì)缺氧的生理反應(yīng)。在高海拔情況下，身體對(duì)氧氣稀缺的反應(yīng)是提高HIF的生成。 HIF會(huì)調(diào)控鐵元素的動(dòng)員和EPO的產(chǎn)生來刺激血紅細(xì)胞的生成，從而改善氧氣運(yùn)輸。如果獲得批準(zhǔn)，它將提供給患者一種口服治療選擇，并且可能成為治療腎性貧血患者的新標(biāo)準(zhǔn)療法。

在名為J01的隨機(jī)，開放標(biāo)簽，活性對(duì)照3期臨床試驗(yàn)中，304名非透析依賴性腎性貧血患者接受了vadadustat和一款ESA的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，接受治療24周后，研究達(dá)到其主要終點(diǎn)。Vadadustat患者組的血紅蛋白水平與活性對(duì)照組相比達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。在治療透析依賴性腎性貧血患者的J03隨機(jī)雙盲、活性對(duì)照3期臨床試驗(yàn)中，vadadustat也達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，與ESA相比達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。

“這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明了vadadustat可能為治療腎性貧血患者的療法帶來顯著變革，”Akebia公司總裁兼首席執(zhí)行官John P. Butler先生說：“我們的結(jié)果表明vadadustat能夠在透析依賴性和非透析依賴性患者中有效維持血紅蛋白水平。”

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