FDA"好評"局長辭職引發(fā)投資者恐慌生物制藥行業(yè)對未來憂心

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-03-07

當2017年5月美國食品和藥物管理局局長Scott Gottlieb得到這一職位時，批評者稱他是特朗普雇傭來的托兒。然而，他辭職之后，外界對他的評價似乎有這180度的反轉。

盡管Gottlieb在任內做了一些生物制藥企業(yè)并不特別喜歡的舉動，例如加速仿制藥審批上市、譴責品牌制藥商圍堵仿制藥進入市場的潛規(guī)則，但生物技術投資者對Gottlieb的突然辭職感到惋惜。美國生物技術納斯達克指數在他離職消息的影響下發(fā)生暴跌。因為目前還沒有任何Gottlieb繼任者的消息，即使臨時的接替者都沒有。生物技術投資者顯然對此感到十分恐慌，美國的生物技術和制藥公司未來將面臨著一個未知的監(jiān)管環(huán)境，也無法確定哪些Gottlieb推行的計劃將在他離任后繼續(xù)存在和執(zhí)行。

但一些機構評論家也很高興看到Gottlieb打包走人，號稱保護美國健康、安全和民主的Public Citizen組織表示“謝天謝地，總算擺脫了Scott Gottlieb。”

對記者來說，Gottlieb的辭職預示著變少的新聞更新，而且公開露面采訪的次數也會減少，然而信息的不透明對生物技術監(jiān)管和民眾來說都不是件好事。Gottlieb對工作十分熱情，注重溝通，通常每天至少發(fā)表一份關于醫(yī)藥衛(wèi)生和公共安全的聲明，更不用說他的博客文章和常規(guī)推文。外界多數都在談論對他的突然辭職，并預測接下來會發(fā)生什么。以下是我們從行業(yè)類型、生物技術和制藥分析師、立法者，患者倡導者等那里聽到的預測內容：

1、生物制藥業(yè)界對Gottlieb離去表示擔心

生物技術領域的情緒非常一致：他們還沒準備好讓Gottlieb離去。畢竟，他精簡了藥物審批程序，并且在他的支持下，FDA在2018年批準了數量創(chuàng)紀錄的新藥，并且在一些有爭議的案例中表明了藥物創(chuàng)新的決心。富國銀行分析師David Maris指出，“Gottlieb在2年內已經使藥物批準和支持降低藥物成本的變化方面取得了巨大進步。”Loncar投資首席執(zhí)行官Brad Loncar表示，“尤其是現在，業(yè)內使用了令人難以置信的新技術，如細胞療法、基因療法等，這些新穎的平臺需要FDA這個良好的合作伙伴，以確保它們得到有效和安全的開發(fā)。”

BIO總裁兼首席執(zhí)行官Jim Greenwood表示，“Gottlieb博士是一位聰明、充滿熱情、充滿影響力的領導者，他不知疲倦地致力于保護和促進美國人的健康發(fā)展，我很遺憾看到他離開，祝愿他對未來的努力發(fā)揮作用。”Alynylam公司首席執(zhí)行官John Maraganore也是BIO的主席，他也贊揚了Gottlieb批準的許多創(chuàng)新療法，“我們會想念Gottlieb，也期望FDA未來可以繼續(xù)支持創(chuàng)新。”Gottlieb在職期間，Alnylam旗下Onpattro獲得FDA批準，這是第一款RNA干擾（RNAi）治療藥物，經過一系列有利的治療批準，包括突破性療法認定、孤兒藥指定及獲得優(yōu)先審查資格。

2、Gottlieb是特朗普的“資產”

正如一位前白宮官員表示，Gottlieb在一個以高調丑聞為特征的政府中沒有受到任何丑聞，相反卻廣受好評。這位官員說：“他能夠做一件非常罕見的事情，他從未卷入丑聞，從未被政府管理和政治毒害，并且與特朗普總統的關系保持得很好。”L.E.K的董事總經理Ian Tzeng也表示，“Gottlieb一直沒有丑聞或個人爭議纏身，并且他推行的政策被廣泛接受為實際有效的和非黨派。”總體而言，Gottlieb被外界認為是一位有效的實用主義者。他加強了對某些領域的監(jiān)管（例如電子煙、阿片·類藥物濫用），提出了幫助推動仿制藥和生物仿制藥獲取便利的舉措，并且更加明確了生物仿制藥、基因和細胞療法的審批要求。在這些務實的舉動中，盡管品牌制藥商可能會出現反彈，但他仍在努力加快仿制藥的發(fā)展。Gottlieb還提出呼吁公司采用延遲付款交易等創(chuàng)新政策。

除了頒布新政策，Gottlieb還通過修補漏洞來規(guī)范執(zhí)法。用Gottlieb自己的話來說就是，“最讓我擔憂的競爭障礙之一就是一些公司利用某些規(guī)則和法律來阻礙競爭，他們利用現有系統中的漏洞來推遲仿制藥進入市場。通過這些方式，他們將藥物的壟斷范圍擴大到國會預期的范圍之外。”

Gottlieb還與硅谷建立了良好的合作關系，CNBC指出，他對于技術方面的重大新想法持開放態(tài)度，采取一定程度的衡量標準。前蘋果公司衛(wèi)生官員Robin Goldstein說：“他既聰明又周到。他深深地意識到試圖將變革引入FDA的風險，但仍愿意探索源自硅谷的創(chuàng)新，開始重新構想醫(yī)療保健和醫(yī)學的未來。”

風險投資對Gottlieb也青睞有加。 Venrock風險投資公司合伙人Bob Kocher表示，“Gottlieb做了很多工作，使得FDA在投資醫(yī)療技術方面更容易合作，我認為技術行業(yè)的許多人都會對他的離開感到遺憾，包括初創(chuàng)企業(yè)。”

3、誰又會是Gottlieb的接班人？

根據分析師和媒體報道，一個明確的選擇是Gottlieb的主要副手Amy Abernethy，她于2018年12月被聘用。華爾街日報也提出了幾個猜想：包括美國國家癌癥研究所所長Norman Sharpless以及FDA主管部門健康與人類服務部（HHS）助理部長Brett Giroir。Giroir被認為是HHS秘書Alex Azar最喜歡的候選人，也是阿扎爾抗擊阿片·類藥物流行病的高級顧問。Cowen＆Co分析師Eric Assaraf同意Sharpless和Giroir的可能性，并指出他們共享的一個關鍵優(yōu)勢： “在過去的兩年里，Sharpless和Giroir都經過了參議院的審查和確認，因此兩者都可能有一條相對容易確認的入職途徑。”

業(yè)內知名投資機構Loncar并不關心找到一個體面的替代者，關注的是沒有接班者的不確定性，這可能會持續(xù)一段時間。找到一位經驗豐富、有醫(yī)學背景并且能夠與該行業(yè)建立良好關系的領導者，可能并不那么艱難。戈特利布的離職帶來的結果也并不一定全都是負面的。但考慮到美國當前兩黨對立的政治環(huán)境，需要擔心的事情是，下一個領導者獲得批準可能會遭到嚴重推遲。Milken Institute首席創(chuàng)新大使Bernard Munos說，這也是他的主要關注點，“頂層的空缺造成了巨大的不確定性。組織可能會變得焦躁不安，優(yōu)秀人士可能會紛紛選擇離開。”

事實上，Gottlieb的離職對于制藥企業(yè)來說是一把雙刃劍。制藥化學家Derek Lowe認為，投資者不僅僅是因為他們失去了Gottlieb，而是因為他們害怕后來會發(fā)生什么。“令人擔心的是，如果有人試圖放慢FDA的速度，結果就不會是大量的創(chuàng)新，而是大量低質量的藥物提交。”

L.E.K.的Tzeng擔心，“其中一些Gottlieb好的舉措將會停滯或完全逆轉。”不過FDA并不缺乏人才，而且會在Gottlieb的作為上繼續(xù)積累。Gottlieb前任多年來一直在培養(yǎng)人才，而且該機構已經站穩(wěn)腳跟。

4、批評者當時和現在態(tài)度的轉變

Gottlieb在2017年初由特朗普總統提名時，面臨嚴重批評，主要來自生物制藥領域之外。雖然支持者贊揚他以前在該機構和行業(yè)的經驗，批評者也對此提出了質疑。當時的公眾批評Gottlieb的“放松管制方法相當危險”和“史無前例地與大型制藥公司存在復雜關系”，指出Gottlieb與行業(yè)之間存在“前所未有的金融糾葛”。在周二（3月5日）的一份聲明中，Public Citizen抨擊Gottlieb。“毫不奇怪，他作為局長的任期中批準某些特定的有關藥物和醫(yī)療器械的監(jiān)管決策，這些決策進一步傾向于支持行業(yè)的經濟利益，而不是公共衛(wèi)生的利益。”

不過Gottlieb至少贏得了不少反對者的支持，曾經當面質詢他的參議員Chris Murphy周三（3月6日）發(fā)推文說，“他的離職是一個很大的損失。”Gottlieb的表現也贏得了政界的不少贊譽。除了特朗普評價他做出了非常棒的工作；CMS管理員Seema Verma也表示，“她很榮幸能夠看到Gottlieb為美國人民所做的一切，以促進醫(yī)療創(chuàng)新、增加獲得仿制藥，并推進許多其他公共衛(wèi)生優(yōu)先事項。”

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