即將離任的FDA局長兩年做了這些事

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來源：健點(diǎn)子ihealth

2019-03-07

在震驚之余，許多人都在思考，戈特利布領(lǐng)導(dǎo)下，F(xiàn)DA在新藥批準(zhǔn)和基因療法全面開花，進(jìn)入一個全新的境界。如今，他的突然走人，會給FDA的新藥監(jiān)管和業(yè)界帶來怎樣的影響呢？

突然的一走了之，美國食品藥品監(jiān)管局FDA局長斯科特戈特利布（Scott Gottlieb）周二的意外辭職，震驚業(yè)界。

溫故知新，讓健點(diǎn)子ihealth小編帶你走過戈特利布下的FDA的成績單吧。

“吶罕”

2月27日，在世界第11個罕見病日到來之際，戈特利布發(fā)文表示，F(xiàn)DA正在采取一系列行動，通過提高新藥評審的效率，盡其所能來鼓勵開發(fā)治療罕見病的新藥和產(chǎn)品。

在文章中，他說，科學(xué)家們已經(jīng)確定了將近7000種罕見疾病，這些病從罕見癌癥到代謝疾病林林總總。

僅在美國，超過3000萬人 – 或者說，每10個美國人中就有1個 – 患有一種罕見疾病。可悲的是，這些人中有一半以上是兒童。

因此，2月的最后一天為定為罕見疾病日，以提高公眾和決策者對罕見疾病及其對患者生命影響的認(rèn)識。

35年前，用于治療這些罕見疾病的藥物和醫(yī)療器械匱乏。為刺激藥物開發(fā)，美國國會在1983年制定了“孤兒藥物法”。該法規(guī)定了財政獎勵和其他獎勵政策。

在2017年，F(xiàn)DA對罕見疾病適應(yīng)證的批準(zhǔn)更是達(dá)到了歷史新高。FDA批準(zhǔn)了80個治療罕見疾病的藥物。

隨著醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展，基因和靶向藥物開發(fā)以及細(xì)胞和細(xì)胞治療方法的科學(xué)進(jìn)展，為開發(fā)罕見疾病治療帶來了更多的機(jī)會。

其中就包括治療一次視網(wǎng)膜色斑變性的Luxturna，這個由Spark公司研發(fā)的基因療法是第一個治療罕見病的基因治療。

新年剛過，瑞士大藥企羅氏就宣布，出資近50億美元勢在必得，要收購Spark公司。

基因潮頭立

基因和細(xì)胞產(chǎn)品大潮來襲，被FDA認(rèn)為是繼單克隆抗體后的又一個臨床的突破和機(jī)遇。

“基因和細(xì)胞療法的發(fā)展及其在人類健康中的應(yīng)用, 類似上一波抗體藥物發(fā)展加速一樣, 將帶來治療疾病的根本改變。”這位局長表示。

說起基因療法一觸即發(fā)，大潮來襲，一點(diǎn)也不夸張。預(yù)計到2020年，每年將有200多的新的基因療法申報臨床試驗(yàn)，而且，目前在FDA備案的基因和細(xì)胞療法已經(jīng)達(dá)到了800多個。

按照這樣的臨床試驗(yàn)速度和成功率，F(xiàn)DA預(yù)計，5年后的2025年，每年將批準(zhǔn)10-20個細(xì)胞和基因療法。

產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)科技進(jìn)步

產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)了產(chǎn)品進(jìn)步的拐點(diǎn), 從而讓單克隆抗體藥物一舉成為醫(yī)療的支柱。

由于廣泛采用安全和有效的平臺, 使抗體人源化, 并最終發(fā)展出完全人源化的單克隆抗體。

對于基因治療, 這個產(chǎn)品創(chuàng)新就是基因治療產(chǎn)品的安全和有效的載體的出現(xiàn), 其中就包括了腺病毒相關(guān)病毒（AAV）載體。

面對動輒80億美元的基因療法收購，上百個基因療法申報的來勢洶洶，而FDA的目前的財政年度撥款遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒到位的情況下，如何推到而不是阻礙基因不可阻擋的步伐呢？

“我們正在努力擴(kuò)大我們的審評員隊(duì)伍, 這些審評員專門評估這些新療法, 以跟上新產(chǎn)品開發(fā)的快速發(fā)展。我們的最終目標(biāo)是在負(fù)責(zé)監(jiān)督這些產(chǎn)品的臨床調(diào)查、開發(fā)和審查的小組中增加約50名臨床評審員。”

FDA局長戈特利布和負(fù)責(zé)新生物制品（BLA）審評審批的主任，彼特馬克斯（Peter Marks）在一篇文章中表示道。

為此，他們提出三個計劃：

第一, 將與開發(fā)商合作, 限度地利用FDA的快速通道計劃。

這些快速通道包括：再生醫(yī)學(xué)高級治療 (RMAT) 的指定和加速批準(zhǔn)（Fast Track Approval)。

“對于比現(xiàn)有的療法治療嚴(yán)重或危及生命的疾病, 能提供有意義的治療優(yōu)勢的基因療法，加速批準(zhǔn)途徑，提供一些獨(dú)特的機(jī)會。”FDA高管表示。

第二, 加速批準(zhǔn)新的治療方法。

這包括有顯著的臨床治療收益，治療未得到滿足的醫(yī)療需求的新療法。與此同時，這一途徑也為 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的隨訪研究。

第三, 加速產(chǎn)品開發(fā)的不同領(lǐng)域相關(guān)臨床指導(dǎo)文件。

“這些推進(jìn)的臨床指導(dǎo)文件中, 包括血友病等遺傳性血液疾病基因治療產(chǎn)品開發(fā)的指導(dǎo)文件。”

“我們還打算制定一份指導(dǎo)文件, 就與某些神經(jīng)退行性疾病的基因治療產(chǎn)品開發(fā)有關(guān)的產(chǎn)品開發(fā)問題提供建議。”

這些指導(dǎo)性文件就包括一項(xiàng)如何針對單基因突變導(dǎo)致的疾病。

“當(dāng)基因治療產(chǎn)品的目標(biāo)是一個潛在的單基因遺傳突變, 導(dǎo)致一個嚴(yán)重的疾病，而且沒有可用的治療方案。在這個情況下, 基因治療可以提供改變或治愈潛在基因缺陷的潛力。”