論真實世界中研究與證據(jù)的價值

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來源：火石創(chuàng)造

2019-03-07

國務院報告中提到，2013—2017年全國財政醫(yī)療衛(wèi)生累計支出59502億元，年均增幅11.7%。醫(yī)療衛(wèi)生總支出要求供需兼顧、突出重點，并持續(xù)優(yōu)化支出結構。

國務院報告中提到，2013—2017年全國財政醫(yī)療衛(wèi)生累計支出59502億元，年均增幅11.7%。醫(yī)療衛(wèi)生總支出要求供需兼顧、突出重點，并持續(xù)優(yōu)化支出結構。利用真實世界數(shù)據(jù)可以作為衛(wèi)生及藥監(jiān)部門的監(jiān)管與優(yōu)化支出結構的決策依據(jù)，更科學、合理地開展醫(yī)藥產(chǎn)品決策，進一步促進主動監(jiān)管模式的建立。美國FDA認識到真實世界數(shù)據(jù)(RWD)與證據(jù)(RWE)的重要性，將RWE納入監(jiān)管決策，提出“推動使用真實世界證據(jù)以支持藥品和生物制品研發(fā)”。

真實世界數(shù)據(jù)（Real World Data）

從傳統(tǒng)臨床試驗以外，定期從不同來源收集的患者健康狀態(tài)和/或提供的保健服務相關的數(shù)據(jù)，特點是在較大的樣本量基礎上，根據(jù)患者的實際病情和意愿選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結局治療。數(shù)據(jù)來源既可以是研究數(shù)據(jù)，也可以是非研究數(shù)據(jù)。

從數(shù)據(jù)到證據(jù)（Real World Evidence）

在特定研究背景下，對真實世界數(shù)據(jù)的進一步匯總分析，就能獲得能夠證明醫(yī)藥產(chǎn)品安全性或有效性的證據(jù)。研究者良好的研究設計方案是確保數(shù)據(jù)獲取方式和獲取過程正確性的關鍵。真實世界研究遵循臨床研究的基本準則和規(guī)范，環(huán)境與數(shù)據(jù)來源越復雜，研究設計、數(shù)據(jù)處理和分析技術也約復雜。

遵循“PICO”原則：

P (patient)：患者的臨床特征

I (Intervention or exposure)：關注的處理措施或暴露因素

C (comparison)：對照措施

O (Outcome)：關注的結局指標

證據(jù)的價值（Value）

眾所周知，臨床試驗的限制使其難以將試驗的研究發(fā)現(xiàn)推廣至包含患者、醫(yī)護人員在內(nèi)的更廣泛人群，并反映實踐中實際應用的衛(wèi)生保護服務系統(tǒng)或環(huán)境。我們處在循證實踐與決策的時代，研究證據(jù)是提高臨床和醫(yī)療決策效率的核心基礎，臨床試驗與真實世界研究都是證據(jù)產(chǎn)生的源泉。這些證據(jù)可以為治療進展、患者護理、安全性監(jiān)測、衛(wèi)生保健系統(tǒng)研究、質(zhì)量改進、有效性研究等方面服務。

（1）解決設計與投放使用時的認知差異

新藥研發(fā)通常需要10年以上的時間。在此期間，某藥品研發(fā)所針對的市場可能已經(jīng)發(fā)生顯著變化。當新藥進入市場時，醫(yī)生對對病情的臨床了解可能取得了更多進展，已有的治療方法也可能有更多的證據(jù)證明其比之前的治療方法更有效。新藥產(chǎn)品廠商需要深入了解市場，正確定位市場環(huán)境，了解藥物相關治療領域的疾病負擔和未被滿足的需求。

（2）解釋臨床試驗與真實世界的偏差

臨床試驗是在特定人群和受控環(huán)境下進行的，但真實世界中的患者比臨床研究環(huán)境中的患者更復雜。人群選擇的目的是在臨床試驗中證明治療措施的有效性。然而，藥品、醫(yī)療器械等在真實世界中產(chǎn)生的療效可能較小或與試驗中不同，因為在真實世界中的控制性較弱，各種參數(shù)更為混亂，例如合并癥、正在服用其他藥品，或不規(guī)律的飲食習慣、對治療方案的遵守程度等。

（3）延長藥物的市場生命周期

真實世界研究除了對于藥物設計時希望治療的疾病，還有可能發(fā)現(xiàn)新的治療領域，延長藥物的市場生命周期。如美國輝瑞公司研制的萬艾可藥物原本是治療心臟病的，后來發(fā)現(xiàn)對治療ED也有療效，就進入了另一個治療領域。其他例子如降糖藥物****在實際應用研究中發(fā)現(xiàn)還有延緩衰老、保護心血管、抗腫瘤等作用。

（4）重視患者的反饋，提供獲益方案

真實世界研究可以反映出患者最關心的問題。對患者來說，最重要的事情與臨床醫(yī)生的關注點往往不同。例如，臨床醫(yī)生更重視客觀的、可衡量的結果，以至于忽視了患者想要“感覺更好、壽命更長”的基本愿望。

對同一病人來說，醫(yī)療服務提供方不同，醫(yī)療護理方法和效果不同，且成本上也存在著很大的差異。精準分析相關數(shù)據(jù)集包括病人體征數(shù)據(jù)、費用數(shù)據(jù)和療效數(shù)據(jù)等，可以幫助醫(yī)生確定臨床上最有效且最經(jīng)濟的治療方法。

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