新基JAK2抑制劑獲FDA優(yōu)先審評資格治療骨髓纖維化

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-03-06

3月5日，新基（Celgene）制藥公司表示，公司旗下JAK2抑制劑fedratinib用于骨髓纖維化治療的上市申請獲得FDA優(yōu)先審評認(rèn)定，預(yù)期做出審批決定日期為9月3日。

Fedratinib除了治療骨髓纖維化外，其它在研適應(yīng)癥還有真性紅細(xì)胞增多癥。該藥物為Celgene在2018年1月通過并購Impact Biomedicines獲得。根據(jù)這筆交易，Celgene公司將支付約11億美元現(xiàn)金，如果fedratinib在骨髓纖維化和其它適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)，則Impact Biomedicines公司的股東有資格獲得高達(dá)14億美元的額外付款。

Celgene的本次上市申請是基于臨床3期研究JAKARTA的數(shù)據(jù)。結(jié)果表明，fedratinib達(dá)到了主要及次要研究終點(diǎn)，47%的患者在24周時(shí)脾臟體積至少減少了35%，同時(shí)36%的患者的癥狀評分也比安慰劑提高了至少50%。本次上市申請還得到了中期研究JAKARTA-2數(shù)據(jù)的支持，該研究入組患者為此前接受Jakafi (ruxolitinib)治療的原發(fā)性及繼發(fā)性骨髓纖維化患者。

Fedratinib在入手Impact Biomedicines之前由賽諾菲進(jìn)行開發(fā)，當(dāng)時(shí)代號為SAR302503，但由于該藥物在后期臨床試驗(yàn)中的一些患者出現(xiàn)了韋尼克腦病，并且收到了FDA的臨床暫停信，使得賽諾菲做出停止開發(fā)的決定。在2016年，Impact從賽諾菲獲得了fedratinib在全球的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益，賽諾菲沒有向Impact收取任何先期付款。FDA也在2017年收回了對該藥的臨床試驗(yàn)暫停決定。

Celgene首席醫(yī)學(xué)官Jay Backstrom表示：“骨髓纖維化患者，包括接受或治療失敗的患者數(shù)仍在繼續(xù)增加，該疾病具有明確的醫(yī)療需求。Fedratinib可以在骨髓纖維化的治療中發(fā)揮重要作用，我們期待在審查過程中與FDA合作。”

Fedratinib此前已經(jīng)獲得治療原發(fā)性或繼發(fā)性骨髓纖維化的孤兒藥資格。Celgene同時(shí)計(jì)劃將該項(xiàng)目與luspatercept聯(lián)用用于β-地中海貧血及骨髓增生異常綜合征的治療研究。

骨髓纖維化簡稱髓纖，是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴(yán)重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病，原發(fā)性髓纖又稱“骨髓硬化癥”，本病具有不同程度的骨髓纖維組織增生，常見于50~70歲老年人。魯索替尼（JAK1/2抑制劑）是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療骨髓纖維化的藥物，2018年全球銷售額達(dá)到23.64億美元。

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