新基骨髓纖維化新藥fedratinib上市申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格

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來源：醫(yī)藥魔方

2019-03-06

新基3月5日宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)受理fedratinib用于治療骨髓纖維化的上市申請(qǐng)，并授予了優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)定審批期限是2019年9月3日。

骨髓纖維化是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴(yán)重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病，常見于50~70歲老年人。魯索替尼（JAK1/2抑制劑）是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療骨髓纖維化的藥物，2018年全球銷售額達(dá)到23.64億美元。

fedratinib是一款高選擇的JAK2抑制劑，開發(fā)歷程頗為曲折。其發(fā)明人是John Hood博士，開發(fā)權(quán)利最早歸TargeGen公司所有，Hood博士則擔(dān)任TargeGen公司的首席科學(xué)官和fedratinib的研發(fā)負(fù)責(zé)人。2010年，賽諾菲5.6億美元收購了TargeGen，將Fedratinib收入囊中，但是由于臨床試驗(yàn)中出現(xiàn)了罕見的韋尼克腦?。╓ernicke′s encephalopathy，WE）并發(fā)癥，F(xiàn)DA在2013年11月叫停了fedratinib的臨床研究，賽諾菲1周后即宣布暫停fedratinib的全部臨床試驗(yàn)，放棄開發(fā)fedratinib。

John Hood在賽諾菲收購TargeGen之前便已離開公司，創(chuàng)立了另外一家名叫Samumed的生物技術(shù)公司，出任首席科學(xué)官一職。在聽聞賽諾菲放棄開發(fā)fedratinib之后，John Hood新成立了Impact Biomedicines公司，幾乎沒付什么代價(jià)便從賽諾菲那里取回了fedratinib的開發(fā)權(quán)利。

Impact Biomedicines對(duì)患者出現(xiàn)韋尼克腦病的數(shù)據(jù)進(jìn)行了詳細(xì)檢查，并分析了其中的原因，發(fā)現(xiàn)這種副作用可能與患者的維生素B1缺乏有關(guān)。之前，研究人員沒有檢查患者的營養(yǎng)情況，后續(xù)臨床中可以通過補(bǔ)充維生素B1避免類似副作用的發(fā)生。鑒于骨髓纖維化迫切的臨床需求，F(xiàn)DA在2017年8月撤銷了fedratinib的臨床暫停指令。

2018年1月7日，新基宣布以70億美元總額收購Impact Biomedicines公司將fedratinib收入囊中，包括11億美元預(yù)付款，以及基于骨髓纖維化適應(yīng)癥和其他適應(yīng)癥的注冊(cè)進(jìn)展的14億美元里程金。如果fedratinib上市后的年銷售額超過10億美元，新基將向Impact Biomedicines支付基于銷售額的里程金，如果fedratinib的年銷售額能夠超過50億美元，新基累計(jì)需向Impact Biomedicines支付45億美元的里程金。

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