藥明生物祝賀Amicus新一代龐貝氏癥療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

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來源：CPhI制藥在線

2022-08-01

——藥明生物賦能合作伙伴開發(fā)的產(chǎn)品再次獲FDA突破性療法認(rèn)定

全球領(lǐng) 先的開放式生物制藥技術(shù)平臺公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（納斯達(dá)克股票代碼：FOLD）近日宣布，公司用于治療晚發(fā)型龐貝氏癥的新一代療法AT-GAA（ATB200/AT2221）獲美國FDA授予突破性療法認(rèn)定。藥明生物對此表示熱烈祝賀。

龐貝氏癥是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一種遺傳性溶酶體貯積癥（LSD）。AT-GAA是首個獲得突破性療法認(rèn)定的龐貝氏癥在研療法。

AT-GAA項目于2012年在藥明生物平臺上從一個"主意"誕生，在公司全球領(lǐng) 先生物制藥技術(shù)及強勁產(chǎn)能實力的支持下，目前已順利進(jìn)入三期臨床試驗階段。不久前，藥明生物與Amicus達(dá)成獨家商業(yè)化生產(chǎn)戰(zhàn)略合作，成為ATB200項目商業(yè)化階段的獨家原液生產(chǎn)合作伙伴和主要制劑供應(yīng)合作伙伴，通過全球雙重供應(yīng)策略為其提供高質(zhì)量生產(chǎn)服務(wù)。

"我們對Amicus取得這項激動人心的里程碑表示祝賀，"藥明生物CEO陳智勝博士表示，"我們很榮幸通過藥明生物世界一流技術(shù)能力和強勁產(chǎn)能實力賦能Amicus這樣的創(chuàng)新合作伙伴。公司對確保ATB200在全球市場的供應(yīng)充滿信心，衷心祝愿此項目盡早獲批上市，造福全球病患。"

值得一提的是，這是藥明生物賦能合作伙伴開發(fā)的第二個收獲突破性療法認(rèn)定的產(chǎn)品。艾滋病治療抗體Trogarzo?是藥明生物賦能合作伙伴開發(fā)的首個獲得突破性療法認(rèn)定的產(chǎn)品，于2018年3月獲美國FDA批準(zhǔn)上市，也是藥明生物首個商業(yè)化生產(chǎn)項目。

關(guān)于AT-GAA

AT-GAA由一種碳水化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化的獨特重組人酸α-葡糖苷酶（rhGAA）ATB200和藥物伴侶AT2221組成。臨床前研究顯示，ATB200與組織酶水平升高，肌肉糖原水平降低以及肌肉力量增強相關(guān)。一項全球臨床Ⅱ/Ⅲ期研究（ATB200-02）正在評估AT-GAA的安全性、耐受性及藥代動力學(xué)和藥效學(xué)情況。

Amicus在晚發(fā)型龐貝氏癥成人患者中開展的另一項為期52周、雙盲、隨機全球Ⅲ期臨床研究PROPEL（ATB200-03）旨在對比AT-GAA與目前標(biāo)準(zhǔn)療法酶替代療法（ERT）阿葡糖苷酶的療效、安全性和耐受性。

關(guān)于Amicus

Amicus Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：FOLD）是一家致力于為罕見代謝疾病患者發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供高質(zhì)量創(chuàng)新藥的全球性生物技術(shù)公司。公司立足于"以患者為中心"，針對罕見代謝疾病打造了強大的先進(jìn)在研產(chǎn)品線。

關(guān)于藥明生物

藥明生物（股票代碼：2269.HK）作為一家中國香港上市公司，是全球領(lǐng) 先的開放式、一體化生物制藥能力和技術(shù)賦能平臺。公司為全球生物制藥公司和生物技術(shù)公司提供全方位的端到端研發(fā)服務(wù)，幫助任何人、任何公司發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產(chǎn)生物藥，實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)的全過程，加速全球生物藥研發(fā)進(jìn)程，降低研發(fā)成本，造福病患。截至2018年6月30日，在藥明生物平臺上研發(fā)的綜合項目達(dá)187個，包括98個處于臨床前研究階段，78個在臨床早期（I期，II期）階段，10個在后期臨床（III期）以及1個在商業(yè)化生產(chǎn)階段。預(yù)計到2021年，公司在中國、愛爾蘭、新加坡、美國規(guī)劃的生物制藥生產(chǎn)基地合計產(chǎn)能約22萬升，這將有力確保公司通過健全強大的全球供應(yīng)鏈網(wǎng)絡(luò)為客戶提供符合全球質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的生物藥。

消息來源：藥明生物

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