日前，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的Sarepta Therapeutics公司宣布以1.65億美元的價格收購罕見病基因治療公司Myonexus Therapeutics。
作為交易協(xié)議的一部分，Sarepta獲得了5種基因治療候選藥物，可以治療不同類型的肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（LGMD）。LGMD是一組遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，具有一系列共同的癥狀，包括進行性衰弱的肌肉功能喪失以及臀部和肩部周圍肌肉的消瘦，然后蔓延至手臂和腿部的肌肉。許多LGMD亞型的病情十分嚴重甚至威脅生命，并且通常會伴隨終生，此次收購的5種基因治療候選藥物或許可以給這些患者帶來治療機會。
最初的合作協(xié)議是在2018年5月簽署的，當時兩家公司同意合作開發(fā)Myonexus旗下5種候選化合物。其中3個項目目前正處于臨床試驗開發(fā)階段，另外兩款處于臨床前階段并準備進入臨床試驗。而在此次的收購協(xié)議中，Sarepta將出資1.65億美元購買Myonexus的獨家經(jīng)營權(quán)。
Myonexus公司所有資產(chǎn)管線（來自Myonexus Therapeutics官網(wǎng)）
據(jù)悉，這5種LGMD基因療法都使用了AAVrh74載體，這與Sarepta的杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法使用的是相同載體系統(tǒng)。該載體旨在為心臟和骨骼肌（包括膈?。┨峁┲委煟粫┻^血腦屏障，這在治療肌肉疾病方面特別有用。此外，MYO-101中使用的MHCK7啟動子也與Sarepta的DMD基因療法中的相同。它被發(fā)現(xiàn)在肌肉中比其他MCK啟動子更有效，并且它可以心臟中進行強效表達，對多種亞型LGMD（包括LGMD2E、LGMD2B和LGMD2C）具有重要意義。
Sarepta公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Ingram表示，“Myonexus正在開發(fā)的5種LGMD基因療法與我們的工作重點非常相配，可以進一步推動開發(fā)新的治療方法，拯救嚴重限制生命的罕見遺傳病患者生命。公司對這些計劃的信心來自杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥基因療法和Myonexus的研發(fā)計劃有很多共同之處，包括發(fā)明者都是來自美國國家兒童醫(yī)院、擁有AAVrh74的共享載體，以及迄今為止類似的臨床前安全性數(shù)據(jù)。我們很高興此次能夠成功收購Myonexus，這將使我們能夠迅速尋找到LGMD患者的治療解決方案，并繼續(xù)構(gòu)建和驗證我們基因治療引擎的有效性。”
Myonexus的總裁兼首席執(zhí)行官Michael Triplett也對收購表達了意見，“我們與Sarepta合作不到一年，兩家公司具有為衰弱和致命疾病患者開發(fā)LGMD療法的共同目標。此次收購鞏固了我們?yōu)槟切┠壳皼]有治療方案的患者快速推進治療的承諾。”
Sarepta股價過去12個月上漲117%，受此次收購消息影響，截至周三（2月27日）收盤，漲幅超8%，報151.68美元。
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