核苷組合療法MT1621獲FDA突破性療法認定

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來源：藥明康德

2019-02-26

日前，Modis Therapeutics公司宣布，該公司用于治療胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）的在研療法MT1621獲得FDA授予的突破性療法認定。這一資格認定將加快MT1621的開發(fā)和審評過程。

TK2d是一種線粒體DNA（mtDNA）耗竭綜合征（MDD）。線粒體是細胞中的能量工廠，它攜帶的線粒體DNA編碼幫助產(chǎn)生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的核苷酸庫中的核苷酸種類出現(xiàn)失衡，導(dǎo)致mtDNA無法正常復(fù)制。這會導(dǎo)致細胞無法產(chǎn)生足夠的能量，在能量需求高的細胞中（例如肌肉細胞）導(dǎo)致細胞功能失常。TK2d患者會出現(xiàn)漸進性、嚴重肌無力，影響患者的運動、呼吸、飲食和其它正常功能。目前沒有治療這一疾病的獲批療法。

MT1621是一款脫氧核苷組合療法，它是由不同脫氧核苷組成的口服溶液。這種脫氧核苷組合療法能夠改善核苷酸種類的平衡，提高mtDNA的拷貝數(shù)目，改善細胞功能。在臨床前研究中，它可以提高TK2d模型動物的壽命，而且在最初的人類臨床試驗中，MT1621可能對TK2d患者的疾病進程產(chǎn)生有意義的改變。歐洲藥品管理局（EMA）已經(jīng)授予這一療法PRIME認定。

“我們很高興MT1621獲得FDA授予的突破性療法認定和EMA的PRIME認定。這代表FDA和EMA認識到TK2d患者的急迫需求，以及對Modis公司及合作伙伴獲得的早期數(shù)據(jù)的肯定，”Modis公司首席執(zhí)行官Joshua Grass先生說：“我們期待與FDA和EMA合作，制定注冊TK2d患者進行MT1621下一步臨床試驗的計劃。”

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