大型藥企研發(fā)回報率僅1.2%，怎樣才能提高研發(fā)生產(chǎn)率？

       近日，德勤公司（Deloitte）發(fā)布了名為“2019全球生命科學(xué)展望”的分析報告。在這篇報告中，德勤公司對未來全球生物醫(yī)藥、醫(yī)療器械以及生命科學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展和趨勢進(jìn)行了分析和預(yù)測。今天我們來與讀者分享這篇報告中的一些精彩內(nèi)容。

       全球醫(yī)療健康發(fā)展趨勢

       根據(jù)德勤的預(yù)測，全球在醫(yī)療健康方面的消費(fèi)呈迅速上漲趨勢，預(yù)計在2018-2022年將以每年5.4%的復(fù)合年增長率（CAGR）增長，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過2013-2017年的2.9%的增長率。在2022年將超過10萬億美元。造成醫(yī)療健康消費(fèi)迅速增長的原因是人類預(yù)期壽命的繼續(xù)提升，和癌癥、心臟病、糖尿病等非傳染性疾病的增多。

       2018到2024年，全球藥物銷售額的CAGR將為6.5%，驅(qū)動這一增長的主要因素是創(chuàng)新療法的產(chǎn)生能夠治療關(guān)鍵性的未滿足醫(yī)療需求，以及世界各地新的藥品定價政策提高藥品的可及性。

       然而，據(jù)德勤的計算，12家大型生物醫(yī)藥公司通過藥物研發(fā)創(chuàng)新獲得的回報卻降到了最近9年來的水平，在2018年只有1.9%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于2010年的10.1%。推動一款藥物上市的成本在2018年達(dá)到了創(chuàng)紀(jì)錄的21.68億美元。與之相比，小型的?？扑庨_發(fā)公司的表現(xiàn)優(yōu)于大型醫(yī)藥公司，它們2018年藥物研發(fā)的回報預(yù)計達(dá)到9.3%。這些小型公司在開發(fā)新藥和推動創(chuàng)新方面起到了不可忽視的作用。

       生物技術(shù)產(chǎn)品（Biotechnology products），孤兒藥和CAR-T療法將是未來幾年增長突出的領(lǐng)域。其中，孤兒藥的市場份額預(yù)計在2024年將翻倍，占據(jù)整個處方藥市場份額的20%。值得注意的是，新一代的基因和細(xì)胞療法的增長速度將繼續(xù)加快。CAR-T療法市場預(yù)計在2018-2030年間將以51%的年增長率增長。對細(xì)胞和基因療法的研發(fā)在美國和中國發(fā)展尤其迅速，目前有上百個臨床試驗正在進(jìn)行中。

       世界各地的政府都在尋找提高藥物可及性的辦法，讓患者能夠使用負(fù)擔(dān)得起的好藥和新藥。在這一政策環(huán)境下，仿制藥和生物類似藥的藥物研發(fā)管線可能出現(xiàn)進(jìn)一步擴(kuò)張。美國FDA已經(jīng)推出多項措施促進(jìn)仿制藥和生物類似藥的開發(fā)。

       得益于醫(yī)療健康分析技術(shù)、人工智能（AI）以及區(qū)塊鏈技術(shù)的進(jìn)展，全球個體化療法市場預(yù)計在2017-2024年間將以11%的CAGR增長。在2019年，向基于價值的個體化醫(yī)療健康模式的轉(zhuǎn)移，需要新的平臺來幫助將最新的突破性靶向療法帶給患者。FDA計劃成立一個新的52人藥物評估科學(xué)辦公室，改善對新藥的審評過程，并且為使用個體化醫(yī)藥，數(shù)字化數(shù)據(jù)和患者報告制定標(biāo)準(zhǔn)化的規(guī)章。

       尋求外部創(chuàng)新和達(dá)成研發(fā)合作的戰(zhàn)略重心

       2019年，生物醫(yī)藥領(lǐng)域面對著尋求外部創(chuàng)新的迫切戰(zhàn)略需求。在研發(fā)回報下降的環(huán)境下尋找下一代創(chuàng)新療法，意味著與外部合作將是醫(yī)藥公司創(chuàng)新的關(guān)鍵來源之一。2019年可能是一個新合作時代的開始，特別是那些想要在下一代療法領(lǐng)域占據(jù)領(lǐng)先位置的公司。

       在2018年，根據(jù)德勤統(tǒng)計，93%的合作是以獲取產(chǎn)品研發(fā)權(quán)益的方式進(jìn)行的。德勤預(yù)計今年更多合作的重點(diǎn)將專注于提高醫(yī)藥公司的核心競爭力。醫(yī)藥公司需要通過M&A，獲取研發(fā)許可，和達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系來加強(qiáng)它們的藥物研發(fā)管線。今年的不同之處在于這些合作可能更為復(fù)雜，并且產(chǎn)生創(chuàng)新的合作結(jié)構(gòu)。醫(yī)藥公司對藥物組合的調(diào)整將聚焦于特定核心療法或特長，因此，可能有很多合作圍繞著醫(yī)藥公司削減非核心研究項目和產(chǎn)品而產(chǎn)生。

       生物醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)的新成員

       隨著數(shù)字化對醫(yī)藥領(lǐng)域的每個角落進(jìn)行改造，新一代的初創(chuàng)公司和科技巨頭進(jìn)入了生物醫(yī)藥領(lǐng)域，它們將打破醫(yī)藥領(lǐng)域的現(xiàn)狀。目前已經(jīng)有超過250個初創(chuàng)公司在基于患者的需求構(gòu)建基因療法。這些初創(chuàng)公司在創(chuàng)新和生命科學(xué)方面具有非常不同的文化，它們可能更傾向于互相合并，形成一類新型公司。在數(shù)字經(jīng)濟(jì)的時代，很多小公司雖然通常只有一個藥物研發(fā)項目，但是它們具備更強(qiáng)的能力將在研藥物推動到新藥上市的階段。雖然這些小公司的基礎(chǔ)建設(shè)有限，但是它們可以與大型醫(yī)藥公司展開競爭。

       與此同時，的10家高科技公司中已經(jīng)有6家進(jìn)入醫(yī)療健康和生命科學(xué)領(lǐng)域。它們利用對消費(fèi)者的深度理解，正在開發(fā)醫(yī)療級別的診斷和治療技術(shù)。在2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)蘋果公司的蘋果手表檢測心電圖的決定，表明監(jiān)管機(jī)構(gòu)也準(zhǔn)備支持這些科技公司進(jìn)入醫(yī)療健康領(lǐng)域。根據(jù)最新的一項調(diào)查，超過80%的醫(yī)療器械研發(fā)領(lǐng)導(dǎo)人計劃與醫(yī)療器械以外的公司或組織進(jìn)行合作，其中包括科技和醫(yī)療健康公司。

       擴(kuò)展豐富的互聯(lián)合作生態(tài)系統(tǒng)

       數(shù)字化科技無疑幫助建立了一個豐富的互聯(lián)合作生態(tài)系統(tǒng)。這一生態(tài)系統(tǒng)為創(chuàng)造價值提供了極好的空間，同時能夠提供競爭優(yōu)勢和加快學(xué)習(xí)速度。然而，大規(guī)模的互聯(lián)系統(tǒng)也具有被第三方侵入的風(fēng)險。數(shù)據(jù)伙伴、物聯(lián)網(wǎng)（Internet of Things, IoT）、醫(yī)療物聯(lián)網(wǎng)（IoMT）公司一直在提醒醫(yī)藥領(lǐng)域可能面對潛在的網(wǎng)絡(luò)風(fēng)險。這需要領(lǐng)導(dǎo)者建立相應(yīng)的管理機(jī)制，并且與具備相應(yīng)風(fēng)險特征的公司進(jìn)行合作。

       醫(yī)療健康的數(shù)字化同時提高了患者的期望值，這需要生命科學(xué)的領(lǐng)導(dǎo)者在設(shè)計價值鏈的時候具備對患者體驗和期望值的深度理解。

       外包服務(wù)領(lǐng)域的新趨勢

       大型醫(yī)藥公司正在從傳統(tǒng)的外包合作模式轉(zhuǎn)變?yōu)榛趹?zhàn)略和合作關(guān)系的外包模式。這將激發(fā)生物制劑和數(shù)據(jù)驅(qū)動的臨床創(chuàng)新，并且提升產(chǎn)品制造能力。未來我們將看到更多公司利用外包服務(wù)獲得專長，特別是在認(rèn)知自動化，AI和云計算領(lǐng)域。生物醫(yī)藥公司的外包可能推動行業(yè)的增長。醫(yī)藥公司與學(xué)術(shù)界和CROs建立戰(zhàn)略合作關(guān)系的趨勢表明，醫(yī)藥公司聚焦于通過這一手段增強(qiáng)研發(fā)能力。戰(zhàn)略性的長期合作關(guān)系對醫(yī)藥公司來說是必需的，它能夠幫助精簡供應(yīng)鏈，更好地管理由于向生物制劑和個體化醫(yī)藥轉(zhuǎn)移帶來的能力缺口，從而改善產(chǎn)品上市的時間。

       通過構(gòu)建新的合作關(guān)系帶來革新

       醫(yī)療健康的數(shù)字化改變了患者、醫(yī)護(hù)人員和創(chuàng)新者之間的互動方式。以患者為中心的未來已經(jīng)開始顯現(xiàn)。在2019年，協(xié)作的方式將是醫(yī)藥公司與患者和監(jiān)管機(jī)構(gòu)互動，推動藥物開發(fā)和醫(yī)療物聯(lián)網(wǎng)進(jìn)步的關(guān)鍵。

       在與患者的互動方面，患者正在成為設(shè)計醫(yī)護(hù)體驗的合作伙伴。在與監(jiān)管人員互動方面，醫(yī)藥公司正在改變對監(jiān)管人員的看法，提高與監(jiān)管人員有效合作的技能。而在藥物開發(fā)方面，在臨床試驗中使用Master Protocol可能對生物醫(yī)藥公司降低研發(fā)項目風(fēng)險，改進(jìn)證據(jù)質(zhì)量和提高研發(fā)效率起到關(guān)鍵性的作用。與傳統(tǒng)臨床試驗相比，它不但可以縮短招募患者入組的時間，還能降低臨床試驗的成本。

       生命科學(xué)領(lǐng)域革命性的技術(shù)

       在工業(yè)4.0的時代，物理、數(shù)字和生物世界將融合在一起。具有前瞻性的醫(yī)藥公司正在超越試點(diǎn)項目的階段，專注于如何使用創(chuàng)新技術(shù)提供價值。下面的一些科技將驅(qū)動生命科學(xué)的數(shù)字化革新：

       人工智能（AI）：AI正在開始被應(yīng)用到生命科學(xué)領(lǐng)域，幫助對數(shù)據(jù)的智能使用。它可能給診斷、制定治療計劃、患者監(jiān)控和藥物開發(fā)帶來革命。

       醫(yī)療物聯(lián)網(wǎng)（IoMT）：越來越多聯(lián)網(wǎng)的醫(yī)療器械，與支持醫(yī)療級別數(shù)據(jù)和數(shù)據(jù)交換的系統(tǒng)和軟件一起，構(gòu)成了醫(yī)療物聯(lián)網(wǎng)。聯(lián)網(wǎng)的醫(yī)療器械是目前的一個開發(fā)重點(diǎn)，傳感器能夠革新診斷和患者接受治療和監(jiān)控的方式。

       軟件作為醫(yī)療器械（Software-as-a-Medical-Device, SaMD）：軟件在改變臨床醫(yī)生的工作模式，消費(fèi)者管理個人健康的模式，和患者與醫(yī)生交流的模式。SaMD是一種能夠提供一種或多種醫(yī)療功能的軟件，它們通常植入在硬件中。某些SaMD算法在診斷方面的表現(xiàn)已經(jīng)超過了一些醫(yī)生。

       區(qū)塊鏈：區(qū)塊鏈正在成為一種簡便收集數(shù)據(jù)，并且以自動化和無錯的方式安全分享數(shù)據(jù)的有力解決方案。

       DIY診斷和虛擬護(hù)理：幫助患者在家中就可以接受護(hù)理的工具也可以幫助更快做出診斷，并且提供一天24小時的健康咨詢和監(jiān)護(hù)。讓患者可以自己進(jìn)行的DIY診斷測試可以幫助低收入或偏遠(yuǎn)地區(qū)的消費(fèi)者決定他們的問題是否需要去醫(yī)院就診。

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