新型封裝細(xì)胞療法獲FDA快速通道資格治療慢性眼病

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來源：藥明康德

2019-02-14

日前，致力于慢性眼科疾病創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司Neurotech Pharmaceuticals宣布，候選產(chǎn)品NT-501（商品名Renexus?）獲得美國FDA快速通道資格。

日前，致力于慢性眼科疾病創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司Neurotech Pharmaceuticals宣布，候選產(chǎn)品NT-501（商品名Renexus®）獲得美國FDA快速通道資格。這款新型細(xì)胞藥物遞送系統(tǒng)將用于治療眼科罕見病黃斑毛細(xì)管擴(kuò)張癥（MacTel）。

黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥是一種原因未明的視網(wǎng)膜變性疾病，特征是黃斑周圍毛細(xì)血管網(wǎng)改變及神經(jīng)變性。其中，2型黃斑毛細(xì)血管擴(kuò)張癥最為常見，患者多在四五十歲時(shí)發(fā)病，累及雙眼，導(dǎo)致中心視力在10~20年內(nèi)持續(xù)惡化。盡管患者很少因此完全失明，但視力喪失對生活質(zhì)量的影響非常嚴(yán)重。這種疾病尚無有效的治療方法。

Neurotech公司開發(fā)的NT-501屬于新型的封裝細(xì)胞療法（ECT），通過一種半透性中空纖維膜裝置遞送細(xì)胞藥物，其包含的重組人源細(xì)胞經(jīng)過基因工程改造，可以持續(xù)分泌睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子（CNTF）。視網(wǎng)膜變性的動物模型實(shí)驗(yàn)證明，CNTF對負(fù)責(zé)檢測光的光感受器細(xì)胞有神經(jīng)保護(hù)作用。

這款給藥裝置只需通過一次門診手術(shù)就可植入，至少可以持續(xù)給藥2年，從而解決眼內(nèi)給藥的限制，減輕治療負(fù)擔(dān)。此外，如果需要，醫(yī)生可以從植入時(shí)的鞏膜切口將裝置取出。

目前，NT-501已啟動3期臨床試驗(yàn)，兩個(gè)平行研究在美國、澳大利亞和歐洲招募患者，對產(chǎn)品的安全性和有效性進(jìn)行驗(yàn)證。此前，多中心、隨機(jī)、對照的臨床2期試驗(yàn)顯示出積極結(jié)果，患者接受植入物治療后，視網(wǎng)膜退行性病變的進(jìn)展顯著減緩。

對于此次NT-501獲得FDA的快速通道資格，Neurotech首席執(zhí)行官Richard Small先生表示：“快速通道為我們提供了幾大優(yōu)勢，例如通過更頻繁的會議交流，享有與FDA密切合作的機(jī)會，擁有滾動式提交生物許可申請（BLA）已完成部分的資格，以及有資格獲得優(yōu)先審評和加速批準(zhǔn)。”

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