吉利德Yescarta和默沙東Keytruda遭蘇格蘭醫(yī)保拒絕

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-02-14

日前，吉利德CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和默沙東Keytruda已證實被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會拒絕納入蘇格蘭醫(yī)保體系，即蘇格蘭地區(qū)的患者無法通過英國國民醫(yī)療服務(wù)制度獲取該藥物。

日前，吉利德CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和默沙東Keytruda已證實被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會拒絕納入蘇格蘭醫(yī)保體系，即蘇格蘭地區(qū)的患者無法通過英國國民醫(yī)療服務(wù)制度獲取該藥物。不過，同為CAR-T療法的諾華Kymriah此次則獲得了批準。

這一拒絕的決定也意味著在蘇格蘭地區(qū)的可能已用盡所有治療方案、患侵襲性非霍奇金淋巴瘤（包括復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤和原發(fā)性縱隔大B細胞淋巴瘤）的病人將無法通過蘇格蘭國民醫(yī)療服務(wù)獲得Yescarta的治療機會。此前，這一個體化的細胞療法已在英國的英格蘭和威爾士地區(qū)推出，但在蘇格蘭并沒有取得相同結(jié)果。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會主席Alan MacDonald博士解釋說，“盡管我們的患者及臨床醫(yī)師參與程序（PACE）對Yescarta的審批提供了額外的靈活性，但就目前吉利德公司提供的證據(jù)來看，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會委員會無法接受確定該藥物治療對于淋巴瘤的長期利益和成本效益。”

吉利德科學公司英國和愛爾蘭區(qū)域總經(jīng)理Hilary Hutton Squire在評論該決定時表示，“正如吉利德為兒童急性淋巴細胞白血?。ˋLL）所做的努力那樣，我們希望蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會能夠幫助患有彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者獲得Yescarta的治療機會。吉利德仍致力于與蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會密切合作，為蘇格蘭的適應(yīng)證患者提供Yescarta，就像我們?yōu)橛⒏裉m和威爾士患者所做的那樣。”

吉利德認為，在許多情況下，這類患者已經(jīng)沒有治療方案可供選擇，并且也不太可能在未來6個月內(nèi)存活下來。Yescarta此前曾被英格蘭和威爾士的國家健康與護理卓越研究所（NICE）拒絕，但最終在2018年年底獲批用于治療彌漫性大B細胞淋巴瘤和縱膈大B細胞淋巴瘤。

在其他適應(yīng)證方面，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會批準了諾華旗下的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel），用于治療對既往治療沒有反應(yīng)或病情復(fù)發(fā)的急性淋巴細胞白血病兒童或青年患者。諾華為此還提供了一個保密的折扣。該藥物經(jīng)蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會的PACE程序*通過之后被接受。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會在其指南文件中表示，“Kymriah提供了長期緩解疾病的可能性，并且該療法可能是一種挽救生命的治療方案。”該機構(gòu)還將于2019年3月對Kymriah的其他適應(yīng)癥（彌漫性大B細胞非霍奇金淋巴瘤）作出審批。

2018年9月，在Kymriah獲得歐洲委員會批準后不久，類似的定價協(xié)議確保了該藥物能夠納入英國國民醫(yī)療服務(wù)體系，使得英國醫(yī)?？梢詫χ委熯M行報銷，并且該藥物也是獲得英國醫(yī)保最快批準的治療之一，諾華公司在英國地區(qū)對該CAR-T單一療程治療的清單價格為282,000英鎊。

像Yescarta和Kymriah的CAR-T治療手段，是利用患者自身的免疫系統(tǒng)來檢測和摧毀癌癥細胞。治療過程中需要收集患者的白細胞，在實驗室中重新設(shè)計以靶向和對抗腫瘤細胞，然后將其輸入會患者體內(nèi)。盡管這一整套的治療流程導(dǎo)致存在了一些供應(yīng)的限制，但Kymriah業(yè)績?nèi)杂胁凰椎谋憩F(xiàn)，2018年該療法的銷售額為7600萬美元，2018年第四季度銷售額更是達到了2600萬美元。Yescarta的采購速度也相當快，2018年整體銷售額和第四季度銷售分別為2.64億美元和8100萬美元。

除此之外，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會此次還批準了諾華公司Tafinlar（dabrafenib）用于治療晚期黑色素瘤，這意味著蘇格蘭地區(qū)的第三階段BRAF陽性黑色素瘤患者將首次獲得醫(yī)保報銷的口服BRAF靶向治療選擇；輝瑞Xeljanz（tofacitinib citrate）被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會推薦用于治療中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎；拜耳Xarelto（利伐沙班）被蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會推薦用于與在特定類型的冠心病與阿司匹林聯(lián)合使用。

此次審批過程中，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會拒絕了默沙東旗下的重磅藥物Keytruda（pembrolizumab）與化療聯(lián)合治療晚期肺癌，原因是默沙東公司關(guān)于治療成本與其健康效益相關(guān)的證據(jù)存在太多不確定性，此外，委員會認為該藥物納入醫(yī)保并不是對國民醫(yī)療服務(wù)制度資源的良好利用。Ipsen公司Cabometyx（cabozantinib）作為晚期腎細胞癌（腎癌）的一線治療也未能通過PACE程序，主要原因也是該公司關(guān)于藥物成本效益的證據(jù)與治療方案相比已經(jīng)存在較多的不確定性。

*PACE程序旨在改善患者獲取用于生命終末期及非常罕見疾病的新藥。

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