日前，美國(guó)生物醫(yī)藥公司Ionis Pharmaceuticals宣布，其與羅氏（Roche）合作開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸藥物RG6042（IONIS-HTTRx）啟動(dòng)治療亨廷頓?。℉D）的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。RG6042通過(guò)減少突變亨廷頓蛋白（HTT）靶向HD根本病因，是此類(lèi)療法中首個(gè)進(jìn)入關(guān)鍵性試驗(yàn)的產(chǎn)品，被美國(guó)FDA和歐洲EMA指定為治療HD患者的孤兒藥。
亨廷頓病，是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病。突變的HTT蛋白具有神經(jīng)**，致使大腦中的神經(jīng)細(xì)胞逐漸受損死亡，患者的智力和身體控制能力發(fā)生越來(lái)越嚴(yán)重的退化。因?yàn)榛颊邥?huì)出現(xiàn)不自主運(yùn)動(dòng)的運(yùn)動(dòng)障礙，HD又稱(chēng)亨廷頓舞蹈癥。在美國(guó)，約3萬(wàn)人有相關(guān)癥狀，超過(guò)20萬(wàn)人有遺傳風(fēng)險(xiǎn)。目前，對(duì)于這種毀滅性的致命疾病，還沒(méi)有任何一款被批準(zhǔn)的藥物可用于改善病情。
致力于為治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病開(kāi)發(fā)反義藥物的Ionis公司建立了專(zhuān)有的反義核苷酸技術(shù)平臺(tái)。反義藥物，也叫反義寡核苷酸（ASO），序列與攜帶蛋白質(zhì)生產(chǎn)信息的信使RNA互補(bǔ)，通過(guò)特異性地結(jié)合靶基因DNA或信使RNA來(lái)抑制基因表達(dá)。羅氏與Ionis合作開(kāi)發(fā)的二代反義藥物RG6042正是通過(guò)這種機(jī)制來(lái)減少各種形式的HTT蛋白。無(wú)論患者是因?yàn)槟姆N突變HTT而產(chǎn)生HD，都可以采用這種寡核苷酸療法。
在臨床1、2期試驗(yàn)的結(jié)果中，以和次高劑量接受RG6042治療的HD患者，3個(gè)月后腦脊液中的突變HTT水平降低60%，并且患者耐受性良好。
此次3期臨床將擴(kuò)大患者數(shù)量，采取隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心試驗(yàn)，評(píng)估鞘內(nèi)注射藥物RG6042在HD患者中的有效性和安全性。主要終點(diǎn)為HD混合統(tǒng)一評(píng)定量表（cUHDRS）的評(píng)估變化。
Ionis首席運(yùn)營(yíng)官Brett P. Monis博士表示：“我們很高興把RG6042推進(jìn)臨床3期階段。今年Ionis預(yù)期至少有4個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入關(guān)鍵性研究，這是其中的第一個(gè)。我們因此更加確信，新型的反義技術(shù)很有希望為患者提供變革性的藥物。”
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