全方位解讀突破性療法認(rèn)定：藥物快速上市有捷徑！

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作者：覓苓來(lái)源：CPhI制藥在線

2019-01-24

Zanubrutinib的獲批給我國(guó)其他在研藥物打入國(guó)際市場(chǎng)開(kāi)了個(gè)好頭，定會(huì)有很多成功經(jīng)驗(yàn)值得學(xué)習(xí)借鑒，下面，筆者就以該藥物為例來(lái)對(duì)"突破性療法認(rèn)定"進(jìn)行全方位的解讀。

近日，百濟(jì)神州旗下Zanubrutinib被FDA授予突破性療法認(rèn)定，由于這是我國(guó)自主研發(fā)藥物首次獲得該認(rèn)可，備受關(guān)注。所謂萬(wàn)事開(kāi)頭難，Zanubrutinib的獲批給我國(guó)其他在研藥物打入國(guó)際市場(chǎng)開(kāi)了個(gè)好頭，定會(huì)有很多成功經(jīng)驗(yàn)值得學(xué)習(xí)借鑒，下面，筆者就以該藥物為例來(lái)對(duì)"突破性療法認(rèn)定"進(jìn)行全方位的解讀。

一．突破性療法認(rèn)定的由來(lái)

"突破性療法認(rèn)定"最初是由美國(guó)專利保護(hù)組織--Friends of Cancer Research ("癌癥研究之友"，F(xiàn)CR)倡議提出。意在倡導(dǎo)"安全且快速"的疾病治療方式。由于"突破性療法認(rèn)定"在藥物批準(zhǔn)上所取得的積極效果，美國(guó)食藥監(jiān)局（FDA）于2012年7月正式將其納入《美國(guó)食品藥品管理局安全和創(chuàng)新法案》(FDASIA)，成了法律性的文件。

根據(jù)FDA官方指南，"突破性療法認(rèn)定"旨在加速開(kāi)發(fā)及審查治療嚴(yán)重、威脅生命的疾病的新藥。拿Zanubrutinib來(lái)說(shuō)，其針對(duì)的是成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)是一種具有獨(dú)特臨床病理特征的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，約占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%。雖然套細(xì)胞淋巴瘤與慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤(CLL/SLL)都同屬于小細(xì)胞淋巴瘤，但與這些疾病的低惡性相比, 套細(xì)胞淋巴瘤的惡性程度高且預(yù)后差,尤其是母細(xì)胞型套細(xì)胞淋巴瘤的臨床進(jìn)展快，對(duì)常規(guī)治療響應(yīng)差。也就是說(shuō)，套細(xì)胞淋巴瘤完全符合"突破性療法認(rèn)定"針對(duì)嚴(yán)重、威脅生命的疾病這一宗旨。

二．突破性療法認(rèn)定與FDA其他新藥評(píng)審?fù)ǖ赖谋容^研讀

FDA的新藥評(píng)審?fù)ǖ莱送黄菩辕煼ㄕJ(rèn)定，還有快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)等。

FDA的四條加速審批通道

圖一 FDA的四條加速審批通道

"突破性療法認(rèn)定"與"快速通道"最為相似，但仍然是有區(qū)別的。其中，快速通道審批藥物是用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，只是非臨床或臨床數(shù)據(jù)表明它對(duì)未滿足的醫(yī)療需求有潛在價(jià)值；而"突破性療法"是治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，其初步的臨床證據(jù)需表明有一項(xiàng)臨床有意義的終點(diǎn)指標(biāo)較現(xiàn)有藥物有實(shí)質(zhì)性改善。比如，Zanubrutinib 在獲得突破性療法認(rèn)定就已經(jīng)在臨床研究中獲得積極數(shù)據(jù)，包括(NCT03206970)等。

三．獲得突破性療法認(rèn)定有哪些好處？

很多藥企不惜花費(fèi)大量成本和人力希望自己的藥物獲得"突破性療法認(rèn)定"，那么，獲得突破性療法認(rèn)定是為了哪些好處呢？

從長(zhǎng)遠(yuǎn)一點(diǎn)來(lái)說(shuō)，的好處是審批加速！據(jù)悉，獲得"突破性藥物"認(rèn)證的藥物開(kāi)發(fā)可以得到包括FDA官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，也就是說(shuō)"突破性療法認(rèn)定"可以讓企業(yè)與政府之間的溝通更為緊密，因此可以保障在最短時(shí)間內(nèi)獲得相應(yīng)審批。

從近一點(diǎn)來(lái)說(shuō)，由于"獲得突破性療法認(rèn)定"可以被當(dāng)作相應(yīng)藥物已經(jīng)在一定程度上獲得FDA認(rèn)可，這對(duì)于藥物及企業(yè)無(wú)疑是一針強(qiáng)心劑。股票增值、獲得投資以及政策傾向都是觸手可得的好處。

小結(jié)與展望

從近年來(lái)獲得"突破性療法認(rèn)定"的藥物的適應(yīng)癥來(lái)看，腫瘤藥物最多。如果是所針對(duì)疾病的發(fā)病率相對(duì)較少、藥物的作用靶點(diǎn)較新且療效很好，那藥物獲得"突破性療法認(rèn)定"的可能性就很大。例如Zanubrutinib作用的套細(xì)胞淋巴瘤僅占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%，且作用靶點(diǎn)BTK是一個(gè)癌癥治療新靶點(diǎn)，同是作用于該靶點(diǎn)的Ibrutinib也曾經(jīng)獲得"突破性療法認(rèn)定"。希望未來(lái)我國(guó)會(huì)有更多的自主研發(fā)藥物獲得FDA"突破性療法認(rèn)定"等國(guó)際認(rèn)可，在國(guó)際上發(fā)出藥物的"中國(guó)之聲"。

參考文獻(xiàn)：

1. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405397.htm

2. China's BeiGene gets FDA breakthrough therapy designation for BTK inhibitor

作者簡(jiǎn)介：覓苓，藥學(xué)碩士，生物制藥專業(yè)，長(zhǎng)期從事新藥研發(fā)，長(zhǎng)期關(guān)注剖析國(guó)內(nèi)外藥物市場(chǎng)動(dòng)態(tài)，擅長(zhǎng)生物藥物及小分子藥物研發(fā)。

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