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2019年這20款新藥有望獲批上市

熱門推薦: ALKS 5461 Iclaprim 新藥獲批
來源:藥明康德
  2019-01-21
2018年,美國FDA批準的新藥數(shù)達到了59款,這是一個歷史新紀錄。今年,F(xiàn)DA的獲批新藥數(shù)能否延續(xù)這一輝煌成績?哪些新藥有望在今年獲批上市?

       2018年,美國FDA批準的新藥數(shù)達到了59款,這是一個歷史新紀錄。今年,F(xiàn)DA的獲批新藥數(shù)能否延續(xù)這一輝煌成績?哪些新藥有望在今年獲批上市?藥明康德微信團隊根據(jù)已有信息,為各位讀者整理出了今年有望獲批的創(chuàng)新藥物。

       新藥名稱:ALKS 5461

       研發(fā)公司:Alkermes

       治療疾?。簢乐匾钟舭Y的輔助療法

       ALKS 5461是由固定配方的丁 丙 諾 啡(部分μ阿 片受體激動劑和κ-阿 片受體拮抗劑)與samidorphan(μ阿 片受體激動劑)組成的口服阿 片系統(tǒng)調(diào)節(jié)劑。它代表了一種治療嚴重抑郁癥(MDD)的新機制。ALKS 5461已經(jīng)在包括1500名嚴重抑郁癥患者的30多個臨床試驗中接受過檢驗,作為輔助療法顯示出持續(xù)的抗抑郁活性、安全性和耐受性。ALKS 5461的NDA在去年4月16日被FDA接受,預(yù)計將在今年1月30日之前給出審評答復(fù)。

       新藥名稱:iclaprim

       研發(fā)公司:Motif Bio

       治療疾?。杭毙约毦云つw感染

       Iclaprim是一款針對革蘭氏陽性菌的創(chuàng)新抗生素,并且能夠?qū)δ图籽跷髁纸瘘S色葡萄球菌(MSRA)產(chǎn)生活性。它是一種二氫葉酸還原酶抑制劑,在體外試驗中可以迅速達到殺菌效果,并且不容易引發(fā)細菌抗性的產(chǎn)生。它獲得了FDA授予的合格傳染病產(chǎn)品(QIDP)資格,已經(jīng)在兩項3期臨床試驗中表現(xiàn)出積極效果。該藥物的NDA在去年8月14日被FDA接受并且授予優(yōu)先審評資格,預(yù)計在今年2月13日前獲得回復(fù)。

       新藥名稱:brexanolone IV

       研發(fā)公司:Sage Therapeutics

       治療疾?。寒a(chǎn)后抑郁癥

       Brexanolone IV是一種注射類型的GABAA受體的正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑。它能夠調(diào)節(jié)位于神經(jīng)突觸內(nèi)和突觸外的GABAA受體的功能。它曾獲得FDA授予的突破性療法認定。在兩項3期臨床試驗中,能夠顯著緩解產(chǎn)后抑郁癥狀。該療法的NDA在去年5月30日被FDA接受并且授予優(yōu)先審評資格。預(yù)計在今年3月19日之前給出回復(fù)。值得注意的是brexanolone的口服劑型近日也在3期臨床試驗中獲得了積極結(jié)果。如果獲批,它將成為第一款治療產(chǎn)后抑郁癥(PPD)的獲批療法。

       新藥名稱:solriamfetol

       研發(fā)公司:Jazz Pharmaceuticals

       治療疾?。哼^度嗜睡

       Solriamfetol是一種多巴胺和去甲腎上腺素再吸收抑制劑,具有高度選擇性。對于嗜睡癥、阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)、以及帕金森病患者來說,他們會出現(xiàn)嗜睡現(xiàn)象,而solriamfetol有望對其進行治療。該藥物的NDA在去年3月被FDA接受。

       新藥名稱:sotagliflozin

       研發(fā)公司:賽諾菲,Lexicon Pharmaceuticals

       治療疾?。?型糖尿病的輔助療法

       Sotagliflozin是一款口服“first-in-class”鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運蛋白(SGLT)雙重抑制劑,能夠抑制SGLT1和SGLT2的活性。SGLT1主要負責胃腸道中葡萄糖的吸收,而SGLT2負責腎 臟的葡萄糖重吸收。于是,發(fā)展SGLT1/SGLT2雙靶點抑制劑這一類新型糖尿病藥物,有望為糖尿病的治療提供一個非胰島素依賴的途徑。Sotagliflozin已經(jīng)在包括接近3000名1型糖尿病患者的3項3期臨床試驗中接受檢驗,它有望成為首款治療1型糖尿病的口服新藥。該藥物的NDA在去年5月被FDA接受。上周,顧問委員會對這款新藥的投票結(jié)果為8-8,主要的顧慮是潛在的“糖尿病酮癥酸中毒”風險。

       新藥名稱:bremelanotide

       研發(fā)公司:Palatin Technologies

       治療疾?。航^經(jīng)前婦女的性欲減退癥(HSDD)

       Bremelanotide是一種α-黑色素細胞刺激素(α-MSH)的類似物,它可以通過激活黑皮質(zhì)素(MC)受體媒介的信號通路來提高性欲和性反應(yīng)。在名為RECONNECT的3期臨床試驗中,總計超過1200名HSDD患者接受了bremelanotide或安慰劑的治療。Bremelanotide達到了試驗的共同主要終點,不但提高患者的性欲,而且降低了與性欲減退相關(guān)的**壓力。這一療法的NDA在去年6月被FDA接受。

       新藥名稱:selinexor

       研發(fā)公司:Karyopharm Therapeutics

       治療疾病:多發(fā)性骨髓瘤(MM)

       Selinexor是一種“first-in-class”口服特異性核輸出抑制劑。它通過與核輸出蛋白XPO1相結(jié)合并抑制其功能,導(dǎo)致腫瘤抑制蛋白在細胞核中聚集。這會重新啟動并且增強這些蛋白的腫瘤抑制功能,從而導(dǎo)致在腫瘤細胞中的特異性細胞凋亡。它曾獲得FDA授予的快速通道資格。在名為STORM的2b期臨床試驗中,已經(jīng)對5種療法產(chǎn)生抗性的MM患者(penta-refractory MM)接受了selinexor的治療。試驗結(jié)果表明,selinexor能夠在這些對多種療法產(chǎn)生抗性的患者群中達到25.4%的總緩解率。該藥物的NDA在去年10月被FDA接受,并且授予優(yōu)先審評資格。FDA有望在今年4月6日之前對其作出批復(fù)。

       新藥名稱:risankizumab

       研發(fā)公司:艾伯維

       治療疾病:中度至重度斑塊型牛皮癬

       Risankizumab是一種抗IL-23單克隆抗體。它通過與IL-23的p19亞基相結(jié)合阻斷IL-23的功能。IL-23是在炎癥過程中起到關(guān)鍵性作用的細胞因子。Risankizumab已經(jīng)在包含超過2000名中度至重度斑塊型牛皮癬患者的4項關(guān)鍵性3期臨床試驗中接受檢驗。超過一半患者在接受治療一年后能夠達到皮膚癥狀完全消失。該療法的BLA在去年4月被FDA接受。

       新藥名稱:quizartinib

       研發(fā)公司:第一三共

       治療疾?。簭?fù)發(fā)/難治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病

       Quizartinib是一種口服特異性FLT3抑制劑。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定和快速通道資格,用于治療攜帶FLT-ITD基因變異的復(fù)發(fā)/難治性急性骨髓性白血?。ˋML)患者。在名為QuANTUM-R的3期臨床試驗中,quizartinib能夠顯著提高患者的總生存期,將患者死亡風險降低24%。該藥物的NDA在去年11月被FDA接受,并且被授予了優(yōu)先審評資格。

       新藥名稱:NKTR-181

       研發(fā)公司:Nektar Therapeutics

       治療疾?。何唇邮苓^阿 片類療法的慢性腰痛

       NKTR-181是一種長效,特異性μ阿 片受體激動劑,它能夠在提供強效鎮(zhèn)痛效應(yīng)的同時,不產(chǎn)生促使患者上癮和濫用的欣快感。NKTR-181的創(chuàng)新分子結(jié)構(gòu)讓它滲透血腦屏障的速度減緩,從而降低導(dǎo)致欣快感的多巴胺分泌。而且,它有著長達14個小時的半衰期。NKTR-181已經(jīng)在包含2234名患者的15個臨床試驗中接受檢驗。在包含600名慢性腰痛患者的3期臨床試驗中,NKTR-181與安慰劑相比,達到了顯著改善腰痛的主要終點(p=0.0019)。這一藥物的NDA在去年7月被FDA接受。

       新藥名稱:es**

       研發(fā)公司:楊森

       治療疾病:治療抵抗性抑郁癥

       Es**是一款鼻噴霧劑,它通過調(diào)節(jié)谷氨酸受體功能,恢復(fù)治療抵抗性抑郁癥患者大腦細胞之間的連接。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定。Es**已經(jīng)在5個關(guān)鍵性3期臨床試驗中接受檢驗。試驗結(jié)果表明,es**鼻噴霧劑與口服抗抑郁藥物相結(jié)合,可以導(dǎo)致抑郁癥狀的快速消退,并且延遲抑郁癥狀復(fù)發(fā)的時間。這一療法的NDA在去年9月被FDA接受。

       新藥名稱:romosozumab

       研發(fā)公司:安進和優(yōu)時比

       治療疾?。壕哂懈吖钦埏L險的骨質(zhì)疏松癥

       Romosozumab是一款單抗藥物,可抑制骨硬化蛋白(sclerostin)的活性,從而在加速骨形成的同時減少骨吸收。它已經(jīng)在多項3期臨床試驗中接受檢驗。在名為FRAME的3期臨床試驗中,romosozumab與安慰劑相比,在接受治療12個月后能夠?qū)⒔^經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥患者的新椎體骨折風險降低73%(p<0.001)。這款在研新藥已經(jīng)在日本獲得批準上市,并且獲得美國FDA的骨、生殖和泌尿外科藥物咨詢委員會18-1的一邊倒支持。

       新藥名稱:AVXS-101

       研發(fā)公司:諾華

       治療疾?。?型脊髓性肌萎縮癥

       AVXS-101,又名Zolgensma,是一種治療1型脊髓性肌萎縮癥(SMA1)的基因替換療法。它使用AAV9病毒載體將正常工作的SMN基因?qū)牖颊呒毎?,提高患者SMN蛋白的表達水平,從而防止運動神經(jīng)元的死亡。在名為START的臨床試驗中,所有接受Zolgensma的嬰兒在24個月時仍然存活并且不需要永久的呼吸協(xié)助。他們都達到了在不接受治療的SMA1患者中無法達到的發(fā)育里程碑。Zolgensma的BLA在去年12月被FDA接受,并且授予其優(yōu)先審評資格,預(yù)計在今年8月2日前獲得回復(fù)。

       新藥名稱:lasmiditan

       研發(fā)公司:禮來

       治療疾?。浩^痛

       Lasmiditan是一款“first-in-class”口服,特異性血清素5-HT1F受體激動劑。它在結(jié)構(gòu)和作用方式上與其它偏頭痛獲批療法不同,而且不會導(dǎo)致血管收縮。在名為SAMURAI和SPARTAN的3期臨床試驗中,偏頭痛發(fā)作的患者接受了lasmiditan或安慰劑的治療。與安慰劑相比,接受lasmiditan治療的患者在接受第一劑lasmiditan兩小時之后,偏頭痛消失的患者比例顯著升高。這款療法的NDA在去年11月被FDA接受。

       新藥名稱:lumateperone

       研發(fā)公司:Intra-Cellular Therapies

       治療疾?。?*分裂癥

       Lumateperone是一種“first-in-class”強力血清素5-HT2A受體拮抗劑,同時它是多巴胺受體磷蛋白調(diào)節(jié)劑(DPPM)。它是突觸前多巴胺D2受體的部分激動劑,突觸后多巴胺D2受體的拮抗劑?;诙喟桶稤1受體的活性它還可以間接調(diào)節(jié)谷氨酸受體活性。而且它還是血清素再攝取抑制劑。這款藥物能夠?qū)ρ逅亍⒍喟桶泛凸劝彼嵘窠?jīng)遞質(zhì)通路同時進行調(diào)節(jié)。它曾經(jīng)獲得FDA授予的快速通道資格,用于治療**分裂癥。Lumateperone已經(jīng)在包含超過1900名患者的20個臨床試驗中接受過檢驗。該療法的NDA在去年12月被FDA接受,預(yù)計在今年9月27日前獲得回復(fù)。

       新藥名稱:Feraccru

       研發(fā)公司:Shield Therapeutics

       治療疾?。鸿F缺乏癥

       Feraccru的活性成分是麥芽酚鐵(ferric maltol),這是一種口服含鐵的化合物,其中的鐵元素可以被腸道細胞吸收并且儲存在身體中,幫助鐵缺乏癥患者恢復(fù)鐵元素的正常水平,改善血紅蛋白水平降低和貧血癥等癥狀。Feraccru已經(jīng)在歐盟獲得批準上市,它的NDA在去年12月被FDA接受。

       新藥名稱:siponimod

       研發(fā)公司:諾華

       治療疾?。豪^發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥

       Siponimod是一款口服,特異性S1P受體調(diào)節(jié)劑。它能夠與在淋巴細胞表面的S1P1受體亞型結(jié)合,防止它們進入多發(fā)性硬化癥患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS),從而起到抗炎癥作用。Siponimod還能夠與CNS中的少突膠質(zhì)細胞和星形膠質(zhì)細胞表面的S1P5受體亞型結(jié)合,臨床前研究表明這可能防止神經(jīng)突觸退化和促進髓鞘再生。在名為EXPAND的隨機雙盲,含安慰劑對照的3期臨床試驗中,siponimod與安慰劑相比,顯著降低了患者在接受治療后3個月內(nèi)殘疾程度進展的風險(與安慰劑相比降低了21%,p=0.013)。該療法的NDA在去年10月被FDA接受。

       新藥名稱:diroximel fumarate

       研發(fā)公司:Alkermes和渤健

       治療疾病:多發(fā)性硬化癥

       Diroximel fumarate是一種口服富馬酸鹽(fumarate)的前體。它在體內(nèi)能夠被迅速轉(zhuǎn)化為富馬酸單甲酯。富馬酸單甲酯能夠通過激活名為Nrf2的轉(zhuǎn)錄因子減少氧化應(yīng)激產(chǎn)生的損傷。同時diroximel fumarate由于其獨特的結(jié)構(gòu),與已經(jīng)獲批的富馬酸二甲酯相比可能有更好的胃腸道耐受性。在名為EVOLVE-1的關(guān)鍵性3期臨床試驗中,大約700名復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者接受了diroximel fumarate的治療。試驗結(jié)果表明,diroximel fumarate的療效與已獲批的富馬酸二甲酯療法Tecfidera相當,并且與Tecfidera相比,患者胃腸道不適的副作用更少。該藥物的NDA在去年12月被FDA接受,有望在今年年底獲批。

       新藥名稱:golodirsen

       研發(fā)公司:Sarepta Therapeutics

       治療疾?。憾攀霞I養(yǎng)不良癥

       Golodirsen是一種磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸。它通過與編碼DMD蛋白的mRNA前體結(jié)合,修改mRNA的剪接過程,讓mRNA進行剪接時跳過53號外顯子。這一療法可以用于治療在DMD基因的53號外顯子上攜帶基因突變的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者。Golodirsen在名為4053-101的臨床研究中表現(xiàn)出積極結(jié)果。該療法的NDA在去年12月被FDA接受。

       新藥名稱:AR101

       研發(fā)公司:Aimmune Therapeutics

       治療疾病:花生過敏

       AR101是依據(jù)目前GMP標準從花生中提取的花生蛋白,作為口服生物制劑,它可以幫助花生過敏患者提高對花生的耐受能力,從而幫助花生過敏患者降低對花生過敏的嚴重程度和過敏反應(yīng)的次數(shù)。它的療效已經(jīng)在名為PALISADE的3期臨床試驗中得到證明。這款療法的BLA在去年12月被FDA接受,有望在今年獲批。

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