近日,Wave Life Sciences宣布,驗證其在研藥物suvodirsen(WVE-210201)治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的2/3期臨床試驗項目,得以入選FDA的復(fù)雜創(chuàng)新試驗設(shè)計(Complex Innovative trial Designs,CID)試點項目。值得一提的是,這是自2018年8月CID試點項目頒布以來,第一個入選的臨床試驗方案。DMD這類罕見病,往往由于試驗對象的缺稀,導(dǎo)致臨床試驗難以進(jìn)行,為此FDA設(shè)置了CID試點項目,幫助實現(xiàn)臨床試驗設(shè)計現(xiàn)代化,推動藥物開發(fā),以期盡快造福罕見病患者。
漸進(jìn)性肌肉萎縮癥DMD,是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白(dystrophin)的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失或缺陷,最終導(dǎo)致肌纖維退化,組織纖維化和早夭。DMD主要影響男性,在男性嬰兒中的發(fā)病率約為1:5000。
Suvodirsen是一種在研立體定向寡核苷酸,靶向抗肌萎縮蛋白mRNA閱讀框,側(cè)重于引入外顯子51跳躍(exon skipping),旨在產(chǎn)出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。據(jù)統(tǒng)計,約有13%的DMD患者攜帶的基因突變適合外顯子51跳躍療法。臨床前研究顯示,該療法能恢復(fù)52%的抗肌萎縮蛋白功能。此前,suvodirsen曾得到FDA頒發(fā)的孤兒藥資格,及罕見兒科疾病認(rèn)定。
Wave計劃招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者,開展2/3期試驗。入選CID試點項目的兩個關(guān)鍵標(biāo)準(zhǔn)是:創(chuàng)新的試驗設(shè)計特征,以及醫(yī)療需求,比如那些僅有有限或尚無療法的疾病領(lǐng)域。Wave的CID試點項目申請包括利用歷史DMD對照組數(shù)據(jù)來加強安慰劑組的說服力,以及其它創(chuàng)新試驗設(shè)計元素。鑒于DMD的罕見性,通過該試點計劃,Wave可減少提供確鑿的臨床療效所需的試驗對象數(shù)量,同時潛在加快試驗的完成。
Wave首席醫(yī)學(xué)官Michael Panzara博士說:“在設(shè)計臨床試驗時,Wave一直在尋求化地得到確定試驗結(jié)果的可能性,同時結(jié)合患者及其家屬的反饋,減輕那些已經(jīng)勇敢地與這一嚴(yán)重遺傳性疾病斗爭的人們的負(fù)擔(dān)。FDA對該項試驗計劃的認(rèn)可,反映了Wave對臨床開發(fā)方法的深思熟慮和協(xié)作方式。Wave期待在未來幾個月與FDA進(jìn)一步討論,并與罕見疾病藥物開發(fā)界分享所學(xué)的試驗設(shè)計知識,以期提高未來臨床試驗的效率和生產(chǎn)力。”
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