美國生物制藥公司Stealth BioTherapeutics向納斯達(dá)克提交了IPO申請,擬籌集8600萬美元的資金。
Stealth BioTherapeutics是一家創(chuàng)新的生物制藥公司,致力于線粒體功能障礙的治療,粒體功能障礙多與遺傳線粒體疾病和許多常見的年齡相關(guān)性疾病相關(guān)。Stealth BioTherapeutics公司以引領(lǐng)線粒體醫(yī)學(xué)的發(fā)展、改善涉及線粒體功能障礙的患者的生活為使命。該公司正在開發(fā)治療與年齡相關(guān)性疾病和遺傳線粒體疾病有關(guān)的線粒體功能障礙的藥物。
據(jù)悉,這筆資金將支持Elamipretide治療原發(fā)性線粒體疾病和與年齡有關(guān)的干性黃斑變性疾病。Elamipretide是一種多肽,可以很容易地穿過細(xì)胞膜到達(dá)線粒體內(nèi)膜內(nèi)的心磷脂。Stealth BioTherapeutics公司表示,磷脂是在線粒體內(nèi)膜中產(chǎn)生的,“幾乎完全”存在于這種膜中。
臨床研究表明,Elamipretide能夠增加線粒體呼吸頻率,提高三磷酸腺苷產(chǎn)生的數(shù)量(三磷酸腺苷為細(xì)胞功能提供能量)。根據(jù)SEC(美國證券交易委員會)提交的一份文件,該公司將在前一個適應(yīng)癥的關(guān)鍵3期試驗中完成該藥物的開發(fā),并在后一個適應(yīng)癥的關(guān)鍵3期試驗中啟動2b期臨床試驗。
Stealth BioTherapeutics表示,這種彈力蛋白與心磷脂的結(jié)合已經(jīng)被證實可以使線粒體內(nèi)膜結(jié)構(gòu)正常化,從而改善線粒體功能。該公司還在開發(fā)針對Barth綜合征(一種罕見的疾病,其特征是心臟增大和變?nèi)?,肌肉變?nèi)酢#┖蚅eber遺傳性視神經(jīng)病變(一種遺傳性失明形式)的Elamipretide。
Stealth BioTherapeutics公司在提交給SEA(美國證券交易委員會)的文件中表示,這筆資金還將把用于治療神經(jīng)退行性疾病的臨床前藥物SBT-272推進到第一階段,并推動其發(fā)現(xiàn)化合物的進程。
Stealth BioTherapeutics公司在文件中表示,公司的內(nèi)部平臺已經(jīng)生成了超過100種精準(zhǔn)分類的化合物,這些化合物可能對線粒體功能障礙相關(guān)疾病的臨床研究有很大的益處。該公司計劃甄選出最有潛力的產(chǎn)品,同時也可以利用某些化合物作為公司平臺的一部分載體,它們可以作為潛在的支架,將其他有益的化合物輸送到線粒體中。
Stealth BioTherapeutics公司并不是唯一一家針對線粒體功能障礙疾病研究的公司,就在一年多前,Astellas 以一筆潛在價值達(dá)4.5億美元的交易收購了其合作伙伴MitoBridge。收購的核心是MA - 2011,這是一種PPAR - delta調(diào)節(jié)劑,旨在彌補導(dǎo)致 Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥的線粒體缺陷。
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