新藥獲批破紀(jì)錄，罕見病治療領(lǐng)風(fēng)騷

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作者：畢陽來源：健點(diǎn)子ihealth

2019-01-03

2018年對于新藥來說是個豐收年。共有59個新藥獲得批準(zhǔn)，大幅超越2017年的46個新藥獲批記錄。在這些獲批的近60個有著新作用機(jī)理的藥物中，罕見病用藥也獲得了大幅進(jìn)展。再次刷新記錄，創(chuàng)下歷史新高。其中包括治療罕見腫瘤的單抗新藥和第一個廣譜抗癌藥，竟然也是孤兒藥。

陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿 (PNH)新藥

Alexion（瑞頌）的單抗新藥， Ultomiris (ravulizumab) 用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿 (PNH)。

PHN是一種罕見的、危及生命的血液病。此前，Alexion的Soliris已經(jīng)獲批，治療PHN。如今，最新的單抗藥將 "改變 PNH患者的治療方式"，F(xiàn)DA表示說。而且，Ultomiris大大增加了用藥便利性—只需要每八周服用一次, 而目前用于 PNH 的藥物則必須每兩周服用一次。

兩個罕見腫瘤治療新藥

臨近12月的最后幾天，F(xiàn)DA集中批準(zhǔn)了兩個罕見腫瘤的治療新藥。其中就有，第一個治療惡性漿細(xì)胞樹突狀細(xì)胞瘤 (BPDCN)的Elzonris(tagraxofusp)。這是由Stemline Therapeutics 開發(fā)的新藥。此外，施維亞公司的 Asparlas (calaspargase pegol), 也搭上了2018年的末班車，獲得批準(zhǔn)，作為長效療法治療急性淋巴細(xì)胞白血病，同時也延長了患者的劑量間隔。

首個廣譜抗癌藥，也是孤兒藥

2018年的一個里程碑新藥，就是治療腫瘤不再是以器官劃分，而是基于共同的生物標(biāo)志物(biomarker)。這個批準(zhǔn)的抗癌新藥，就是由Loxo公司和拜耳公司合作的Vitrakvi，拉羅替尼（larotrectinib），針對NTRK基因變異的所有癌癥。

但是，找到這些癌癥的患者，任重道遠(yuǎn)。

這是因?yàn)?，NTRK基因變異的腫瘤類型，包括唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤的特定類型，一年的新發(fā)病例在擁有3億多人口的美國，也就只有2，500人至3，000人。拉羅替尼是一種肌球蛋白受體激酶抑制劑, 目前在包括軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤、甲狀腺癌和肺癌的一些患者中都有反應(yīng)，但是，發(fā)現(xiàn)這些患者的基因測試非常少。

第一個RNA干擾治療藥

今年的其他亮點(diǎn)包括 Alnylam 公司的遺傳性ATR淀粉樣變治療新藥 Onpattro (patisiran), 作為第一個 RNA 干擾 (RNAi) 治療, 獲得來自 FDA 的綠燈。

第一個蘭伯特-伊頓肌無力綜合癥用藥

蘭伯特-伊頓肌無力綜合癥（LEMS）是一種自身免疫系統(tǒng)疾病，抗體障礙導(dǎo)致四肢肌肉萎縮無力。Catalyst Pharma的新藥， Firdapse (amifampridine)被批準(zhǔn)治療LEMS。

皮膚癌和淋巴組織增多癥新療法

Novimmue的 Gamifant (emapalumab)獲批治療血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增多癥 (HLEH)。賽諾菲和再生元（Regeneron）用于皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）的新藥，Libtayo(cemiplimab)也得到批準(zhǔn)。

Siga科技的用于天花的 Tpoxx (tecimimat)。

新年會怎樣？

展望2019年，新藥獲批的增長形勢可能會持續(xù)。尤其是一些基因治療的新藥，正在審評審批過程中，令人期待。

但是，是否能更上一層樓，在2018年的高產(chǎn)記錄上再創(chuàng)新高，還很難預(yù)料。

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