丁型肝炎新療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

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來源：藥明康德

2018-12-19

日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，該公司開發(fā)的治療丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定。Lonafarnib是一種用于治療丁型肝炎的“first-in-class” 異戊二烯化抑制劑。

丁型肝炎是由HDV感染造成的，被認(rèn)為是人類病**肝炎中最嚴(yán)重的類型之一。HDV感染只會在乙肝病毒感染患者中發(fā)生。丁型肝炎與乙肝相比，導(dǎo)致更嚴(yán)重的肝病，與加速肝臟纖維化，肝癌和肝功能衰竭相關(guān)。據(jù)統(tǒng)計大約4.3%-5.7%慢性乙肝患者會受到HDV感染，然而在某些地區(qū)這一比例更高，其中包括蒙古、中國、俄羅斯、中亞、巴基斯坦、土耳其、非洲、中東和南美。在蒙古和巴基斯坦這一比例可高達(dá)60%。

Lonafarnib是一種口服法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，這是一種參與蛋白異戊二烯化修飾過程的蛋白酶。HDV使用宿主肝臟細(xì)胞中的這一生理過程來完成生命周期中的關(guān)鍵步驟。Lonafarnib通過抑制異戊二烯化，阻斷HDV在肝臟細(xì)胞中的生命周期，導(dǎo)致病毒無法組裝。Lonafarnib目前正在關(guān)鍵性3期臨床試驗中接受檢驗，已有超過120名HDV感染患者接受了治療。它已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。

這項突破性療法認(rèn)定是基于lonafarnib在2期臨床試驗中的表現(xiàn)，試驗結(jié)果表明，基于lonafarnib的治療方案能夠在HDV感染患者中，將HDV RNA水平降低超過100倍，而且將丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）水平恢復(fù)正常。這表明，這一療法能夠在未曾接受過治療的患者中同時產(chǎn)生病毒響應(yīng)和改善肝臟狀態(tài)。

“HDV是最嚴(yán)重的病毒肝炎類型，患者有急切的醫(yī)療需求，”Eiger公司首席運營官兼執(zhí)行醫(yī)學(xué)官David Apelian博士說：“我們期待與FDA共同合作，加快lonafarnib治療HDV感染的研發(fā)過程。即將進行的D-LIVR 3期臨床試驗將是第一項全球性HDV臨床試驗，它有可能將兩種不同基于lonafarnib的治療方案帶給HDV患者。”

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