FDA發(fā)布2019戰(zhàn)略框架:「真實世界數據」將納入監(jiān)管決策

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-12-10

日前，美國食品和藥物管理局（FDA）發(fā)布了一項最新的2019年戰(zhàn)略框架，該框架計劃在監(jiān)管決策中推進真實世界數據（Real-World Data, RWD）的使用，該機構表示這是未來的一個戰(zhàn)略重點。

相關資料顯示，FDA正在制定關于使用真實世界證據的指南，包括非典型來源的醫(yī)療保健信息、電子健康記錄、計費數據庫以及產品和疾病登記信息，甚至是與消費者移動設備配合使用的尖端技術數據。這些數據可以被用于開發(fā)信息和真實世界證據（Real-World Evidence，RWE），以便能夠更好地評估藥物和設備的安全性和有效性，更好地為監(jiān)管決策提供信息。FDA認為，RWD和RWE提供的數據可以“補充、增強和擴展我們對醫(yī)療產品在實際使用中效果的理解。”這一舉措將在藥品和醫(yī)療產品安全的上市后的監(jiān)控方面，具有很大的實用性。該機構提供了其Sentinel系統(tǒng)的示例，該系統(tǒng)“滿足了對涉及五種產品的九個潛在安全問題的上市后研究需求，使我們對醫(yī)療產品的安全后評估更加及時和更有效。”

毫無疑問，這也是為什么多家生物制藥公司正在對收集和分析真實世界數據的公司進行大規(guī)模投資和收購的原因。例如2月，羅氏以19億美元的價格收購了Flatiron Health。后者擁有Health Oncology Cloud平臺，其包括用于腫瘤學數據高級分析、患者門戶和集成計費管理的頂級電子病歷等功能。它的大數據可以用來加快藥物研發(fā)速度，并且在某些情況下，可以取代臨床試驗的過程。羅氏首席執(zhí)行官Daniel O'Day稱贊，Flatiron Health具有監(jiān)管級別的真實世界證據。Flatiron的腫瘤專用軟件被超過265家癌癥診所、6家學術研究中心和十幾家以腫瘤學為重點業(yè)務的公司使用。今年6月，羅氏還以24億美元收購了基因組分析公司Foundation Medicine。11月20日，德國默克與硅谷數據分析公司Palantir Technologies組建了一家名為Syntropy的合資企業(yè)。該公司將設在波士頓，專注于癌癥數據分析工具。Syntropy的目標是幫助研究人員建立安全的合作管道，以更有效率的方式進行科學研究，并更迅速地將先進的治療方式帶給病患。

今年，Roivant Sciences推出了Datavant公司，其目標是從各種不同的數據中集中提取所需數據，為臨床試驗的開發(fā)和設計提供必要的信息。Datavant由LiveRamp的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Travis May領導。通過與生物醫(yī)療機構達成合作關系，Datavant致力于消除將臨床醫(yī)療數據孤立在各個醫(yī)療機構內部的壁壘，利用復雜的數據分析手段和機器學習技術對這些數據進行綜合分析，限度發(fā)掘出它們的潛力，提高臨床試驗成功的可能性并降低藥物研發(fā)過程的成本。在一份聲明中，May表示：“作為一名技術專家，與其他行業(yè)相比，在研究生物制藥行業(yè)時，分享數據的數量是驚人和令人不安的。生物制藥數據橫跨大型制藥公司、大學、醫(yī)療保健聯(lián)盟、首席風險官、研究組、醫(yī)院系統(tǒng)、監(jiān)管機構、患者登記處、基因組公司和EMR。這些龐大的數據分析后將并更有效地用于改善藥物開發(fā)，最終挽救生命。”

FDA在最新聲明中指出，這些實際數據收集和分析的機會已經得到認可，特別是在腫瘤學背景下。FDA表示，目前他們在審查新的藥物申請中，RWD和RWE正在幫助該機構將持續(xù)評估作為評估信息總量的一個重要組成部分。作為該框架的一部分，FDA表示，將根據具體情況考慮以下三點：

1）RWD是否適合使用在此產品中；

2）用于創(chuàng)建RWE的臨床試驗設計是否提供了足夠的科學證據來回答或幫助回答監(jiān)管問題；

3）研究行為是否符合FDA既定的監(jiān)管要求，例如研究監(jiān)測和數據收集。

此外該框架還指出，FDA打算使用這種由三部分組成的方法來評估個別補充申請，具體操作視情況而定，并會將此舉拓展到更廣泛地指導FDA的RWE計劃中。

對此，FDA局長Scott Gottlieb表示，“FDA已經認識到RWD和RWE的重要性，這將是FDA目前的首要戰(zhàn)略重點。我們致力于實現這些數據工具的全部潛力，推動新型治療產品的開發(fā)，并加強我們對整個生命周期連續(xù)體內醫(yī)療產品的監(jiān)管。”

文章參考來源：

1、FDA Doubles Down on Use of Real-World Data for Regulatory Decisions

2、FDA will allow observational studies as part of a push for real world evidence, new framework says

3、What are RWD and where do they come from?

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