慢性肝病創(chuàng)新療法elafibranor 2期結(jié)果優(yōu)良

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來源：藥明康德

2018-12-07

總部位于法國的Genfit公司今日宣布其在研藥物elafibranor在治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的臨床2期試驗中表現(xiàn)出色。Genfit是一家生物醫(yī)藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對肝臟疾病的候選藥物和診斷解決方案，特別是由代謝引發(fā)的肝病和肝膽疾病。

PBC是一種罕見的慢性肝病，其特征是肝臟中的膽管逐漸被破壞。對膽管的損害可以抑制肝臟清除體內(nèi)毒素的能力，并可導(dǎo)致肝臟瘢痕組織形成，即肝硬化。

Elafibranor是Genfit的主要候選藥物。它是一款小分子過氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）雙亞型（α/δ）激動劑，被認為特別對PBC有潛在療效，并對非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的多個病理方面起作用，包括炎癥，胰島素敏感性，脂質(zhì)/代謝特征和肝臟標記物。Elafibranor目前還在進行治療NASH的臨床3期試驗。

此次報道的試驗是一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照，為期12周的2期試驗，旨在評估elafibranor（80 mg和120 mg每日一次）在對熊去氧膽酸（UDCA）反應(yīng)不足的成人患者中的療效和安全性。

試驗達到了其主要終點，即與基線相比患者平均血清堿性磷酸酶（ALP）水平顯著降低。在12周時，與安慰劑組相比，80 mg和120 mg elafibranor組患者的ALP水平分別降低了52％（p<0.001）和44％（p<0.001）。此外，在80 mg和120 mg組達到復(fù)合次要終點（血清ALP水平低于1.67x正常上限，ALP降低超過15％，且總膽紅素水平低于正常上限）的患者比例顯著升高，分別為67％和79％，而安慰劑組僅為6.7％。ALP是PBC疾病進展的既定替代指標，該復(fù)合終點先前已用于監(jiān)管批準。

除了ALP水平的顯著降低以外，elafibranor組的患者，還顯示出了對其它PBC標志物如γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶，和代謝標志物如總膽固醇，低密度脂蛋白-膽固醇（LDL-C）和甘油三酯的改善。試驗還觀察到了對瘙癢的減輕，但還有待延長試驗的進一步證實。

Genfit董事長兼首席執(zhí)行官Jean-Fran?ois Mouney先生說：“Genfit對本次2期試驗的結(jié)果感到非常興奮，相信復(fù)合終點的證據(jù)強度以及對瘙癢的潛在益處，可使得該項目快速進入3期試驗。本次實驗的結(jié)果強烈地支持了elafibranor這一PPARα/δ雙重激動劑，適用于治療絕大多數(shù)PBC患者，有潛力改善他們的生活質(zhì)量。Genfit對所有患者及其家屬和工作人員的參與和奉獻表示感謝！”

參考資料：

[1] Genfit: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. Retrieved December 06, 2018, from https://globenewswire.com/news-release/2018/12/06/1662790/0/en/Genfit-Positive-Phase-2-Results-from-Study-of-Elafibranor-in-Primary-Biliary-Cholangitis.html

[2] Genfit’s elafibranor hits goal in phase 2 PBC trial. Retrieved December 06, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/Genfit-s-elafibranor-hits-goal-phase-2-pbc-trial

[3] Genfit官網(wǎng). Retrieved December 06, 2018, from https://www.Genfit.com/

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