這兩天被兩件事刷屏，一個是基因改造過的嬰兒出生，另一件就是能治愈率達75%的“廣譜抗癌藥”問世。前一件震驚科學界，后一件震驚科普屆。第二件的內(nèi)容發(fā)布者是幾個不知名的公眾號，但起的文章題目卻不小，“重大突破! 昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率高達75%!”，光看題目，Vitrakvi（又名Larotrectinib，曾用名為LOXO-101）這藥可獲諾貝爾獎啊。定睛細看內(nèi)容，原來此藥針對17種腫瘤，有效率高達75%，治愈率變有效率的話，那也就發(fā)個《Nature》《Science》。
再仔細一瞧，這種藥針對的是癌癥患者中有罕見基因類型（NTRK融合基因突變）的靶向藥，心里有些許涼涼，但是還是要恭喜存在這種基因突變的同學，另一方面這個藥也是真藥，只是對文題表述方式不敢茍同，博人眼球也不可太標題黨呀！文后留言就可見到很多被誤導的讀者表達了對此藥的期盼以及對該藥未能早上市，親人已故的哀嘆。
自媒體原文如下：
第一款
文內(nèi)宣稱是“第一款廣譜抗癌藥”，這里的“第一款”畫個問號，如果這里的廣譜指的是針對的癌癥類型多的話，這把11月26日之前上市的可以一藥治療多種癌癥的靶向藥和免疫藥置于何地呢？很多靶向和免疫藥物都不是針對特定類型腫瘤的藥物，都可以叫“廣譜抗癌藥”。
該藥只是研究設(shè)計時使用了“籃式試驗”，即入組患者時不區(qū)分所患腫瘤的種類，研究結(jié)果顯示，該藥對NTRK融合基因陽性癌癥患者有效率達75%，F(xiàn)DA依據(jù)這個臨床試驗以及這個藥是“孤兒藥”加速批準了該藥。
該藥是經(jīng)過FDA官宣的“孤兒藥”
作為該藥的聯(lián)合研發(fā)者之一Loxo Oncology公司（另一研發(fā)者為拜耳公司）在2017年5月就在其官網(wǎng)上宣布Larotrectinib是美國FDA批準的孤兒藥，指定用于治療NTRK融合基因的實體腫瘤。
孤兒藥，相信讀者并不陌生，百度詞條解釋——“孤兒藥”又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病指的是患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰的疾病，從這個角度說，對這個藥物抱有希望的多數(shù)癌癥患者要失望了。
NTRK融合基因突變是啥？
什么情況下可用這種藥？
該藥在臨床應用有兩個明確的限定，而標題黨只宣稱是廣譜。對眾多癌癥病人來說，是一種誤導，在給病人點燃希望，然后進行基因檢查后，極有可能不能用這種藥物。
兩個明確的限定是什么呢？一是病人帶有NTRK基因融合；第二個是患者應為局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者，沒有有效替代治療方案的。換句話說，也就是在目前常規(guī)抗癌治療手術(shù)、靶向，放療、免疫都無效的情況下，才推薦選擇該藥。
拜耳的官網(wǎng)昨天也發(fā)了一條新聞，如下：
NTRK融合基因是一種癌基因，它在腫瘤里面的發(fā)生率極低，腦瘤相對高一些，也都低于1.4%，而且人種差異性很大，肺癌為例，亞洲人的攜帶NTRK融合基因的比例遠遠低于高加索人種（生命科學搜狐號）。
《Nature Reviews Clinical Oncology》上2018年10月17日的一篇文章解釋了NTRK融合陽性癌癥和TRK抑制劑治療。
NTRK中文全稱是“神經(jīng)營養(yǎng)因子受體酪氨酸激酶基因”，它分為NTRK1、2、3，分別編碼酪氨酸激酶（TRK）A、B、C蛋白。NTRKs基因及其表達的蛋白質(zhì)TRKs，都是身體內(nèi)的正?；蚝偷鞍祝擭TRKs基因與另一個不相關(guān)的基因融合在一起，會導致TRK融合腫瘤的擴散和生長。
TRK抑制劑（TKI）分為廣譜型和特異型，本文主角就是特異性TKI，larotrectinib。臨床研究結(jié)果顯示，larotrectinib帶來的NTRK融合基因突變癌癥患者的客觀緩解率（ORR）達到75%，患者出現(xiàn)緩解的中位時間為1.8個月。并且，緩解與NTRK融合類型和患者年齡無關(guān)。截至成文時，55%的患者在治療一年后仍處于無進展生存期，并且71%的患者仍處于緩解中。更驚人的是，larotrectinib在治療攜帶TRK融合腫瘤的兒童患者時，總體緩解率高達93％。同時它在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中也表現(xiàn)出療效。
結(jié)語
總之，這對于少部分癌癥患者來說是一個重要信息，也是能救命的信息，但過分強調(diào)靶向藥治愈率卻不科學，因為靶向藥如果用在合適患者身上，它有效率高，而且起效快，一定時期內(nèi)能顯著提高生存質(zhì)量和存活率。但由于腫瘤的異質(zhì)性和進化，一段時間后幾乎無一例外會出現(xiàn)耐藥性，需要換藥，極少出現(xiàn)長期存活或治愈。
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