拜耳官宣：美FDA批準(zhǔn)TRK抑制劑治療NTRK基因融合晚期實(shí)體瘤

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-11-28

11月27日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)首個(gè)口服TRK抑制劑Larotrectinib（商品名為Vitrakvi?），用于治療無已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無可替代治療方案的。

11月27日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)首個(gè)口服TRK抑制劑Larotrectinib（商品名為Vitrakvi?），用于治療無已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。FDA基于該藥物治療腫瘤的總體緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時(shí)間（DOR），按照加速流程批準(zhǔn)了此適應(yīng)癥。其后續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中對(duì)于臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

Larotrectinib是FDA首個(gè)批準(zhǔn)的“與腫瘤類型無關(guān)”的抗腫瘤化學(xué)藥物。在治療TRK基因融合腫瘤患者的臨床試驗(yàn)中，Larotrectinib的ORR為75%（N=55）（95%CI：61，85%），其中22%的患者達(dá)到完全緩解（CR）。

“NTRK基因融合是一種罕見的癌癥驅(qū)動(dòng)因子，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Larotrectinib對(duì)于此類腫瘤的治療是一個(gè)重要的里程碑。我曾經(jīng)親自見證Larotrectinib的治療，它是專門為這種致癌驅(qū)動(dòng)基因而量身定制的，而與患者的年齡和腫瘤類型無關(guān)。” Sloan kettering癌癥中心早期藥物開發(fā)服務(wù)主任，暨Larotrectinib一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的全球研究負(fù)責(zé)人David Hyman博士介紹， “現(xiàn)在，我們有了首個(gè)已獲批的針對(duì)這種基因改變的且與腫瘤類型無關(guān)治療藥物。”

NTRK基因融合屬于染色體改變，其結(jié)果會(huì)產(chǎn)生構(gòu)象激活的異常TRK融合蛋白，其作用為腫瘤驅(qū)動(dòng)因子，在腫瘤細(xì)胞系中可促進(jìn)腫瘤細(xì)胞的增殖和存活。Larotrectinib由拜耳和Loxo腫瘤公司聯(lián)合開發(fā)，是一種具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)活性的TRK抑制劑，可專門抑制這些蛋白。TRK融合被發(fā)現(xiàn)存在于成人和兒童的許多類型的腫瘤中。在支持此次獲批的臨床試驗(yàn)中，Larotrectinib在多種獨(dú)特的腫瘤類型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。

“Larotrectinib的獲批為TRK融合癌癥患者帶來了首個(gè)治療藥物，這是許多人多年以來努力工作和研究的結(jié)果。TRK融合是罕見的，但卻存在于許多不同的腫瘤類型。在這個(gè)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的時(shí)代，我們正履行拜耳的承諾，為患者和醫(yī)生提供價(jià)值，推動(dòng)癌癥護(hù)理的未來。”拜耳處方藥事業(yè)部執(zhí)行委員會(huì)成員，腫瘤戰(zhàn)略業(yè)務(wù)部門負(fù)責(zé)人Robert LaCaze先生表示，“為那些具有NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤患者提供專門的治療方案是非常有意義的。”

“我們對(duì)參與Larotrectinib臨床研究，為此次獲批做出貢獻(xiàn)的所有研究者、研究團(tuán)隊(duì)以及患者表示衷心的感謝。” Loxo腫瘤首席執(zhí)行官Bilenker博士說，“現(xiàn)在更重要的是在所有年齡的晚期實(shí)體瘤患者中進(jìn)行切實(shí)可行的基因篩查，這將有助于他們?cè)诮邮苤委熁蛘邊⒓优R床試驗(yàn)中獲益。”

TRK融合腫瘤的診斷可通過特定的檢測(cè)方法，包括使用新一代測(cè)序技術(shù)（NGS）和熒光原位雜交（FISH）對(duì)NTRK基因融合進(jìn)行鑒定。腫瘤中存在NTRK基因融合的患者適合被選擇接受Larotrectinib治療。

“我們對(duì)FDA批準(zhǔn)Larotrectinib和基因檢測(cè)的創(chuàng)新表示熱烈歡迎，這使得精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)成為現(xiàn)實(shí)。LUNGevity基金會(huì)主席，首席執(zhí)行官Andrea Stern Ferris說，“我們看到了科學(xué)的進(jìn)步，諸如基因檢測(cè)能夠識(shí)別NTRK基因融合，癌癥的治療方式開始轉(zhuǎn)換，為患者提供新的治療方案。”

FDA對(duì)Larotrectinib進(jìn)行了優(yōu)先審評(píng)，優(yōu)先審評(píng)適用于那些可以顯著提高治療嚴(yán)重疾病的有效性或安全性的藥物。FDA此前先后給予Larotrectinib突破療法、罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認(rèn)定。拜耳在歐洲已經(jīng)遞交了上市許可申請(qǐng)。

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