阿斯利康呼吸道生物制劑：獲罕見免疫病孤兒藥認(rèn)定

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來源：新浪醫(yī)藥

2018-11-27

阿斯利康11月26日宣布，美國FDA已授予Fasenra（貝那利珠單抗）用于治療嗜酸性肉芽腫血管炎（EGPA）的孤兒藥指定（ODD）。FDA的孤兒藥指定是授予那些用于治療、診斷或預(yù)防在美國影響不到20萬人的罕見疾病或缺陷病癥的藥物。

EGPA，之前被稱為查格-施特勞斯綜合征（CSS），是一種罕見的自身免疫性疾病，由中小型血管炎癥引起，可對(duì)人體多種器官和組織造成損害，包括肺、皮膚、心臟、胃腸道和神經(jīng)系統(tǒng)。最常見的癥狀包括極度疲勞、體重減輕、肌肉和關(guān)節(jié)疼痛、皮疹、神經(jīng)疼痛、鼻竇和鼻腔癥狀以及呼吸短促。如果不進(jìn)行治療，這種疾病可能會(huì)致命。

目前針對(duì)EGPA的有效藥物很少，患者通常采用慢性高劑量的口服皮質(zhì)類固醇（OCS）進(jìn)行治療，并且在嘗試逐步減少服用OCS時(shí)，再度出現(xiàn)復(fù)發(fā)。

EGPA的特征是出現(xiàn)血管炎癥和嗜酸性細(xì)胞水平升高，嗜酸性細(xì)胞是白細(xì)胞中的一種。升高的嗜酸性粒細(xì)胞水平在EGPA病理生理學(xué)中起著重要作用。幾乎所有的EGPA患者在其外周血和受影響的組織或器官中都表現(xiàn)出了非常高水平的嗜酸性粒細(xì)胞。EGPA患者通常在成人時(shí)可能已經(jīng)發(fā)展成為哮喘，并且通?；加斜歉]和鼻腔癥狀。Fasenra在血液中誘導(dǎo)嗜酸性細(xì)胞的快速及近乎完全的耗減，并已證明在嚴(yán)重的嗜酸細(xì)胞性哮喘中的效力，這表明了EGPA患者可從中受益。

阿斯利康全球藥物開發(fā)執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)學(xué)官Sean Bohen說：“EGPA是一種罕見且使人衰弱的炎癥性疾病，該疾病患者體內(nèi)通常具有非常高水平的嗜酸性粒細(xì)胞。針對(duì)嚴(yán)重嗜酸細(xì)胞性哮喘，F(xiàn)asenra臨床試驗(yàn)顯示其能消減嗜酸性細(xì)胞。我們正在探索該藥物的潛力，以解決在其他嗜酸性細(xì)胞引發(fā)的疾病中的未滿足醫(yī)療需求。”

Fasenra（benralizumab）是一種單克隆抗體，由阿斯利康的全球生物制劑研發(fā)部門MedImmune開發(fā)，并獲得日本Kyowa Hakko Kirin全資子公司BioWa的授權(quán)。其可直接結(jié)合嗜酸性細(xì)胞中的IL-5受體α，吸引自然殺傷細(xì)胞通過細(xì)胞凋亡（程序性細(xì)胞死亡）誘導(dǎo)嗜酸性細(xì)胞快速及近乎完全的耗減。

作為阿斯利康的第一個(gè)呼吸道生物制劑，F(xiàn)asenra目前在美國、歐盟、日本和其他幾個(gè)地區(qū)被批準(zhǔn)作為一種針對(duì)嚴(yán)重嗜酸細(xì)胞性哮喘的附加維持治療。此次批準(zhǔn)后，F(xiàn)asenra可作為固定劑量通過預(yù)充注射器進(jìn)行皮下注射，前3次給藥是每4周一次，然后每8周一次。該藥也正被研究用于嚴(yán)重的鼻息肉，但目前針對(duì)EGPA的III期臨床試驗(yàn)尚未開始。

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